Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Eltrombopag til patienter med myelodysplastisk syndrom (MDS) med trombocytopeni

3. november 2022 opdateret af: H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

En sekventiel to-trins dosiseskaleringsundersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​Eltrombopag til patienter med myelodysplastisk syndrom (MDS) med trombocytopeni, som udviklede sig eller er resistente over for hypomethylerende midler

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​eltrombopag hos personer, der har myelodysplastisk syndrom (MDS) med trombocytopeni, som har udviklet sig eller er resistente over for decitabin eller azacitidin. (Dette er de eneste 2 lægemidler godkendt af U.S. Food and Drug Administration [FDA], som kan forbedre blodpladetallet). Efterforskerne (undersøgelseslægen, undersøgelsens personale og sponsor) ønsker at finde ud af, hvilken effekt, god eller dårlig, eltrombopag (undersøgelsesmiddel) kan have på mennesker med lavt antal blodplader på grund af MDS. Efterforskerne vil også teste, hvor godt eltrombopag kan virke ved forskellige doser ved disse sygdomme.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Studiet var oprindeligt designet som en fase I/II, men blev afsluttet under fase I-delen på grund af manglende effekt

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
37

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af MDS ved hjælp af Verdenssundhedsorganisationens (WHO) klassifikation eller en diagnose af WHO Myelodysplastic/Myeloproliferative Neoplasm (MDS/MPN) eller MDS refraktær anæmi med overskydende blast in transformation (RAEB-t) efter French American British (FAB) klassificering ( AML med 20-30 % myeloblaster efter WHO-klassificering).
  • Alle prognostiske risikogrupper i henhold til International Prognostic Scoring System (IPSS) og MD Anderson Risk Model
  • Mindst én tidligere HMTA-behandling med enten azacitidin eller decitabin og efterfølgende tab af respons på HMTA, progression under HMTA eller ingen respons på HMTA, defineret som manglende opnåelse af mindst HI efter 4 behandlingscyklusser
  • Gennemsnittet af de to trombocyttal taget inden for 1 måned før dosering skal være ≤50 x 10^9/L. Blodpladetællinger skal afspejle præ-transfusionens laveste resultater eller være opnået tidligst 1 uge efter blodpladetransfusion for at sikre stabilt baseline trombocyttal. Det opnåede trombocyttal bør ligge uden for det forventede nadir for tidligere behandlinger.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus 0-2 (Karnofsky >60 %
  • Tilstrækkelig leverfunktion, som påvist af total serumbilirubin ≤ 1,5 gange den øvre grænse for normal (patienter med Gilberts sygdom er berettigede, forudsat intermitterende indirekte hyperbilirubinæmi), asparagintransaminase (AST) eller alanintransaminase (ALAT) ≤ 3 gange den øvre grænse for normal (ULN).
  • En serumkreatininkoncentration ≤ 2 x ULN
  • Kvinder i den fødedygtige alder og mænd skal acceptere at bruge passende prævention (hormonel præventionsmetode eller barrieremetode til prævention; afholdenhed) før studiestart og under undersøgelsens deltagelse. Hvis en kvinde bliver gravid eller har mistanke om, at hun er gravid, mens hun deltager i denne undersøgelse, skal hun straks informere sin behandlende læge.
  • Evne til at forstå og villighed til at underskrive et skriftligt informeret samtykkedokument.

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant blødning inden for 4 uger efter screening defineret som enhver grad 3 eller grad 4 blødning af WHO Bleeding Scale eller enhver gastrointestinal (GI) blødning eller intrakraniel blødning
  • Miltforstørrelse, der strækker sig >8 cm under venstre kystmargin
  • Myelodysplastisk syndrom med fibrose (MF 3)
  • Modtog anti-thymocytglobulin (ATG) inden for 6 måneder efter screening
  • Modtaget immunmodulerende midler, histon-deacetylase-hæmmere, cyclosporin eller mycophenolat inden for 4 uger efter screening
  • Anamnese med behandling med eltrombopag, romiplostim eller andre trombopoietinreceptor (TPO-R) agonister
  • Samtidig brug af granulocytkolonistimulerende faktor (G-CSF) undtagen til kortvarig behandling af neutropen infektion. Stabile doser af erythropoietin-stimulerende midler eller kortikosteroider, der blev administreret før screening, er tilladt.
  • Behandling med et forsøgslægemiddel inden for 30 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) forud for den første dosis af undersøgelsesmedicin.
  • Gravid eller ammende
  • Aktuelt alkohol- eller stofmisbrug
  • Kendt hepatitis B- eller hepatitis C-infektion eller levercirrhose
  • Ukontrolleret nuværende sygdom, herunder, men ikke begrænset til, igangværende eller aktiv infektion, symptomatisk kongestiv hjertesvigt, ustabil angina pectoris, hjertearytmi eller psykiatrisk sygdom/sociale situationer, der ville begrænse overholdelse af undersøgelseskrav.
  • Ved eltrombopag-dosisniveauer på 200 mg og derover i kohorter, er deltagere med en QT korrigeret for hjertefrekvens (QTc) > 480 msek ved screening, hvis andre lægemidler, der vides at forårsage forlænget QT, standses et EKG, der dokumenterer QTc under 480 msek.
  • Anamnese med metastatisk malignitet i de foregående 2 år
  • Kendt human immundefektvirus (HIV) positive patienter. Disse patienter er udelukket, fordi de kan have morfologisk dysplasi, som efterligner MDS, men som ikke er sand MDS. Trombocytopeni kan være multifaktoriel sekundær til HIV-infektion eller til medicin.
  • Modtagelse af eller planlægger at modtage nogen af ​​de medikamenter, der er anført i afsnittet om forbudte lægemidler under udførelsen af ​​undersøgelsen.
  • Østasiatiske patienter (kinesisk, japansk, taiwanesisk og koreansk afstamning) er udelukket i fase I af undersøgelsen (dosiseskaleringsfase) på grund af de forskellige farmakogenomiske forhold i denne patientpopulation.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: Eltrombopag behandling
Fase I: Dosiseskalering
Medicin: Eltrombopag
I trin 1 vil den bedste dosis eltrombopag blive fundet til at tage i trin 2, som vil behandle 15 deltagere med denne dosis.
Andre navne:
  • Promacta®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal tolereret dosis (MTD)
Tidsramme: 24 måneder
Bestem den maksimalt tolererede dosis (MTD) af eltrombopag til behandling af trombocytopeni hos deltagere med MDS, som enten har udviklet sig eller er resistente over for hypomethylerende midler (HMTA). MTD er defineret som den højeste dosis, hvor mindre end 33 % af deltagerne oplever en lægemiddelrelateret foruddefineret dosis begrænset toksicitet (DLT).
24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
GlaxoSmithKline

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
6. april 2011

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
3. november 2017

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
3. november 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
27. januar 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. januar 2011

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
31. januar 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
7. november 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. november 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • MCC-16523

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger