Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Eltrombopag bij patiënten met myelodysplastisch syndroom (MDS) met trombocytopenie

3 november 2022 bijgewerkt door: H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Een sequentiële studie naar dosisescalatie in twee fasen om de veiligheid en werkzaamheid van eltrombopag te evalueren bij patiënten met myelodysplastisch syndroom (MDS) met trombocytopenie die progressief zijn of resistent zijn tegen hypomethylerende middelen

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van eltrombopag bij mensen met myelodysplastisch syndroom (MDS) met trombocytopenie die progressief zijn of resistent zijn tegen decitabine of azacitidine. (Dit zijn de enige 2 medicijnen die zijn goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration [FDA] die het aantal bloedplaatjes kunnen verbeteren). De onderzoekers (de onderzoeksarts, het onderzoekspersoneel en de sponsor) willen weten welke effecten, goed of slecht, eltrombopag (het onderzoeksgeneesmiddel) kan hebben op mensen met een laag aantal bloedplaatjes als gevolg van MDS. De onderzoekers zullen ook testen hoe goed eltrombopag kan werken bij verschillende doses bij deze ziekten.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Beëindigd

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

De studie was oorspronkelijk opgezet als een fase I/II, maar werd tijdens het fase I-gedeelte beëindigd wegens gebrek aan werkzaamheid

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
37

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde diagnose van MDS met behulp van de classificatie van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) of een diagnose van WHO Myelodysplastisch/Myeloproliferatief Neoplasma (MDS/MPN) of MDS-refractaire anemie met overmatige blast-in-transformatie (RAEB-t) volgens de classificatie van Frans-Amerikaans-Brits (FAB) ( AML met 20-30% myeloblasten volgens WHO-classificatie).
  • Alle prognostische risicogroepen volgens het International Prognostic Scoring System (IPSS) en MD Anderson Risk Model
  • Ten minste één eerdere HMTA-behandeling met azacitidine of decitabine en daaropvolgend verlies van respons op HMTA, progressie tijdens HMTA-behandeling of geen respons op HMTA, gedefinieerd als het niet bereiken van ten minste HI na 4 behandelingscycli
  • Het gemiddelde van de twee trombocytentellingen die binnen 1 maand voorafgaand aan de dosering zijn genomen, moet ≤50 x 10^9/l zijn. Het aantal bloedplaatjes moet een afspiegeling zijn van de dalresultaten van vóór de transfusie of niet eerder dan 1 week na de bloedplaatjestransfusie worden verkregen om een ​​stabiel aantal bloedplaatjes bij baseline te verzekeren. Het verkregen aantal bloedplaatjes moet buiten het verwachte dieptepunt van eerdere therapieën liggen.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus 0-2 (Karnofsky >60%
  • Adequate leverfunctie, zoals blijkt uit totaal serumbilirubine ≤ 1,5 maal de bovengrens van normaal (patiënten met de ziekte van Gilbert komen in aanmerking, mits intermitterende indirecte hyperbilirubinemie), asparaginetransaminase (AST) of alaninetransaminase (ALT) ≤ 3 maal de bovengrens van normaal (ULN).
  • Een serumcreatinineconcentratie ≤ 2 x ULN
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd en mannen moeten instemmen met het gebruik van adequate anticonceptie (hormonale of barrièremethode voor anticonceptie; onthouding) voorafgaand aan deelname aan het onderzoek en voor de duur van deelname aan het onderzoek. Als een vrouw zwanger wordt of vermoedt dat ze zwanger is terwijl ze aan dit onderzoek deelneemt, moet ze haar behandelend arts onmiddellijk op de hoogte stellen.
  • Het vermogen om te begrijpen en de bereidheid om een ​​schriftelijk geïnformeerd toestemmingsdocument te ondertekenen.

Uitsluitingscriteria:

  • Klinisch significante bloeding binnen 4 weken na screening gedefinieerd als een bloeding van graad 3 of graad 4 volgens de WHO-bloedingsschaal of een gastro-intestinale (GI) bloeding of intracraniale bloeding
  • Miltvergroting tot >8 cm onder de linker ribbenboog
  • Myelodysplastisch syndroom met fibrose (MF 3)
  • Kreeg anti-thymocytenglobuline (ATG) binnen 6 maanden na screening
  • Ontvangen immunomodulerende middelen, histondeacetylaseremmers, ciclosporine of mycofenolaat binnen 4 weken na screening
  • Voorgeschiedenis van behandeling met eltrombopag, romiplostim of andere trombopoëtinereceptoragonisten (TPO-R-agonisten)
  • Gelijktijdig gebruik van granulocytkoloniestimulerende factor (G-CSF), behalve voor de kortetermijnbehandeling van neutropenische infectie. Stabiele doses erytropoëtinestimulerende middelen of corticosteroïden die vóór de screening werden toegediend, zijn toegestaan.
  • Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden (afhankelijk van welke langer is) voorafgaand aan de eerste dosis onderzoeksmedicatie.
  • Zwanger of borstvoeding
  • Actueel alcohol- of drugsmisbruik
  • Bekende hepatitis B- of hepatitis C-infectie of levercirrose
  • Ongecontroleerde huidige ziekte, inclusief maar niet beperkt tot aanhoudende of actieve infectie, symptomatisch congestief hartfalen, onstabiele angina pectoris, hartritmestoornissen of psychiatrische ziekte/sociale situaties die de naleving van de studievereisten zouden beperken.
  • Bij eltrombopag-dosisniveaus van 200 mg en hoger cohorten, deelnemers met een QT gecorrigeerd voor hartfrequentie (QTc) > 480 msec bij screening, als andere geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze verlengde QT veroorzaken worden gestopt, is een ECG vereist dat QTc onder 480 msec documenteert.
  • Geschiedenis van gemetastaseerde maligniteit in de voorgaande 2 jaar
  • Bekende Human Immunodeficiency Virus (HIV) positieve patiënten. Deze patiënten zijn uitgesloten omdat ze mogelijk morfologische dysplasie hebben die lijkt op MDS, maar niet waar is.
  • Het ontvangen of van plan zijn om tijdens de uitvoering van het onderzoek een van de medicijnen te krijgen die worden vermeld in het gedeelte Verboden medicijnen.
  • Oost-Aziatische patiënten (Chinese, Japanse, Taiwanese en Koreaanse afkomst) zijn uitgesloten tijdens fase I van de studie (dosisescalatiefase) vanwege de verschillende farmacogenomica in deze patiëntenpopulatie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
EXPERIMENTEEL: Eltrombopag-behandeling
Fase I: dosisescalatie
Geneesmiddel: Eltrombopag
In fase 1 wordt de beste dosis eltrombopag gevonden om in fase 2 te nemen, waarin 15 deelnemers met deze dosis worden behandeld.
Andere namen:
  • Promacta®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maximaal getolereerde dosis (MTD)
Tijdsspanne: 24 maanden
Bepaal de maximaal getolereerde dosis (MTD) van eltrombopag voor de behandeling van trombocytopenie bij deelnemers met MDS die progressief zijn of resistent zijn tegen hypomethylerende middelen (HMTA). De MTD wordt gedefinieerd als de hoogste dosis waarbij minder dan 33% van de deelnemers een geneesmiddelgerelateerde vooraf gedefinieerde dosisbeperkte toxiciteit (DLT) ervaart.
24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Medewerkers

Medewerkers

Een andere organisatie dan de sponsor die een klinische studie ondersteunt. Deze ondersteuning kan bestaan ​​uit activiteiten op het gebied van financiering, ontwerp, implementatie, data-analyse of rapportage.
GlaxoSmithKline

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
6 april 2011

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
3 november 2017

Studie voltooiing (WERKELIJK)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
3 november 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
27 januari 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
28 januari 2011

Eerst geplaatst (SCHATTING)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
31 januari 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
7 november 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
3 november 2022

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 november 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • MCC-16523

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen