Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Eltrombopaagi myelodysplastisen oireyhtymän (MDS) potilailla, joilla on trombosytopenia

torstai 3. marraskuuta 2022 päivittänyt: H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Peräkkäinen kaksivaiheinen annoksen eskalaatiotutkimus eltrombopagin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi myelodysplastista oireyhtymää (MDS) sairastavilla potilailla, joilla on trombosytopenia ja jotka ovat edenneet tai jotka ovat resistenttejä hypometyloiville aineille

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida eltrombopagin turvallisuutta ja tehoa ihmisillä, joilla on myelodysplastinen oireyhtymä (MDS) ja trombosytopenia ja jotka ovat edenneet tai ovat resistenttejä desitabiinille tai atsasitidiinille. (Nämä ovat ainoat 2 lääkettä, jotka Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt ja jotka voivat parantaa verihiutaleiden määrää). Tutkijat (tutkimuksen lääkäri, tutkimushenkilöstö ja sponsori) haluavat selvittää, mitä hyviä tai huonoja vaikutuksia eltrombopagilla (tutkimuslääke) voi olla ihmisiin, joilla on MDS:n vuoksi alhainen verihiutaleiden määrä. Tutkijat testaavat myös, kuinka hyvin eltrombopagi voi toimia eri annoksilla näissä sairauksissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Lopetettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus suunniteltiin alun perin faasiksi I/II, mutta se lopetettiin vaiheen I osan aikana tehon puutteen vuoksi.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
37

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vahvistettu MDS-diagnoosi käyttämällä Maailman terveysjärjestön (WHO) luokittelua tai diagnoosi WHO:n myelodysplastisesta/myeloproliferatiivisesta kasvaimesta (MDS/MPN) tai MDS-refraktorisesta anemiasta, jossa on ylimääräinen blastitransformaatio (RAEB-t) ranskalaisamerikkalaisen brittiläisen (FAB) luokituksen mukaan ( AML, jossa on 20-30 % myeloblasteja WHO:n luokituksen mukaan).
  • Kaikki prognostiset riskiryhmät kansainvälisen ennustepisteytysjärjestelmän (IPSS) ja MD Andersonin riskimallin mukaan
  • Vähintään yksi aikaisempi HMTA-hoito joko atsasitidiinilla tai desitabiinilla ja sitä seuraava vasteen menetys HMTA:lle, eteneminen HMTA-hoidon aikana tai ei vastetta HMTA:lle, mikä määritellään epäonnistumiseksi saavuttaa vähintään HI:tä 4 hoitojakson jälkeen
  • Kahden kuukauden sisällä ennen annosta otettujen verihiutaleiden keskiarvon on oltava ≤50 x 10^9/l. Verihiutaleiden määrän on vastattava ennen verensiirtoa saatuja alimmia tuloksia, tai ne on mitattava aikaisintaan 1 viikko verihiutaleidensiirron jälkeen, jotta varmistetaan vakaa verihiutaleiden perustaso. Saatujen verihiutaleiden määrän tulee olla aikaisempien hoitojen odotetun pohjan ulkopuolella.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) suorituskykytila ​​0-2 (Karnofsky > 60 %
  • Riittävä maksan toiminta, josta on osoituksena seerumin kokonaisbilirubiiniarvo ≤ 1,5 kertaa normaalin yläraja (Gilbertin tautia sairastavat potilaat ovat kelvollisia, jos ajoittainen epäsuora hyperbilirubinemia), asparagiinitransaminaasi (AST) tai alaniinitransaminaasi (ALT) on ≤ 3 kertaa normaalin yläraja normaali (ULN).
  • Seerumin kreatiniinipitoisuus ≤ 2 x ULN
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten ja miesten on sopia käyttävänsä riittävää ehkäisyä (hormonaalinen tai estemenetelmä ehkäisyyn; raittius) ennen tutkimukseen osallistumista ja tutkimukseen osallistumisen ajan. Jos nainen tulee raskaaksi tai epäilee olevansa raskaana osallistuessaan tähän tutkimukseen, hänen on ilmoitettava siitä välittömästi hoitavalle lääkärille.
  • Kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja.

Poissulkemiskriteerit:

  • Kliinisesti merkittävä verenvuoto 4 viikon sisällä seulonnasta, joka määritellään WHO:n verenvuotoasteikon mukaan 3. tai 4. asteen verenvuotoon tai mikä tahansa maha-suolikanavan (GI) verenvuoto tai kallonsisäinen verenvuoto
  • Pernan laajentuma, joka ulottuu > 8 cm vasemman kylkireunan alapuolelle
  • Myelodysplastinen oireyhtymä, johon liittyy fibroosi (MF 3)
  • Sai anti-tymosyyttiglobuliinin (ATG) 6 kuukauden sisällä seulonnasta
  • Sai immunomoduloivia aineita, histonideasetylaasiestäjiä, syklosporiinia tai mykofenolaattia 4 viikon sisällä seulonnasta
  • Aiempi hoito eltrombopagilla, romiplostiimilla tai muilla trombopoietiinireseptorin (TPO-R) agonisteilla
  • Granulosyyttipesäkkeitä stimuloivan tekijän (G-CSF) samanaikainen käyttö lukuun ottamatta neutropeenisen infektion lyhytaikaista hoitoa. Erytropoietiinia stimuloivien aineiden tai kortikosteroidien vakaat annokset, joita annettiin ennen seulontaa, ovat sallittuja.
  • Hoito tutkimuslääkkeellä 30 päivän tai 5 puoliintumisajan (kumpi on pidempi) sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta.
  • Raskaana oleva tai imettävä
  • Nykyinen alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö
  • Tunnettu hepatiitti B- tai hepatiitti C -infektio tai maksakirroosi
  • Hallitsematon nykyinen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, meneillään oleva tai aktiivinen infektio, oireinen sydämen vajaatoiminta, epästabiili angina pectoris, sydämen rytmihäiriö tai psykiatriset sairaudet/sosiaaliset tilanteet, jotka rajoittaisivat tutkimusvaatimusten noudattamista.
  • Eltrombopagin 200 mg:n ja sitä suuremmilla annoksilla kohorteissa osallistujilta, joiden QT-aika on korjattu syketiheydellä (QTc) > 480 ms seulonnassa, jos muut lääkkeet, joiden tiedetään aiheuttavan QT-ajan pitenemistä, lopetetaan, EKG, joka dokumentoi QTc:n alle 480 ms, vaaditaan.
  • Metastaattinen pahanlaatuisuushistoria edellisten 2 vuoden aikana
  • Tunnetut ihmisen immuunikatovirus (HIV) -positiiviset potilaat. Nämä potilaat suljetaan pois, koska heillä saattaa olla morfologista dysplasiaa, joka jäljittelee MDS:ää, mutta ei ole totta MDS:ää. Trombosytopenia voi olla HIV-infektion tai lääkkeiden aiheuttama sekundaarinen monitekijäinen.
  • Minkä tahansa Kielletyt lääkkeet -osiossa lueteltujen lääkkeiden vastaanottaminen tai saamisen suunnitteleminen tutkimuksen suorittamisen aikana.
  • Itä-Aasialaiset potilaat (kiinalaiset, japanilaiset, taiwanilaiset ja korealaiset sukujuuret) suljetaan pois tutkimuksen I vaiheessa (annoksen nostovaihe) tämän potilaspopulaation erilaisen farmakogenomiikan vuoksi.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
KOKEELLISTA: Eltrombopagihoito
Vaihe I: Annoksen eskalointi
Lääke: Eltrombopag
Vaiheessa 1 paras eltrombopaagiannos havaitaan otettavaksi vaiheeseen 2, joka hoitaa 15 osallistujaa tällä annoksella.
Muut nimet:
  • Promacta®

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Suurin siedetty annos (MTD)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Määritä eltrombopagin suurin siedetty annos (MTD) trombosytopenian hoitoon MDS-potilailla, jotka ovat joko edenneet tai ovat resistenttejä hypometyloiville aineille (HMTA). MTD määritellään suurimmaksi annokseksi, jossa alle 33 % osallistujista kokee lääkkeeseen liittyvän ennalta määritellyn annosrajoitetun toksisuuden (DLT).
24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
GlaxoSmithKline

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Keskiviikko 6. huhtikuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Perjantai 3. marraskuuta 2017

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Lauantai 3. marraskuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Torstai 27. tammikuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 28. tammikuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 31. tammikuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Maanantai 7. marraskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 3. marraskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Tiistai 1. marraskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • MCC-16523

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia