Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Multicentrická, nadnárodní klinická hodnotící studie pro dětské pacienty s achondroplázií

8. dubna 2021 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical
Multicentrická, nadnárodní studie shromažďující konzistentní základní měření růstu u dětských pacientů s achondroplázií, u nichž se uvažuje o následném zařazení do budoucích studií sponzorovaných společností BioMarin. Nepodává se žádné studované léčivo.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
363

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Westmead, Austrálie, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Japonsko
      • Osaka, Japonsko
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japonsko
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japonsko
        • Tokushima University Hospital
  • Krocan
      • Istanbul, Krocan, 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Spojené království, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Harbor-UCLA Medical Center
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Barcelona, Španělsko, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
      • Málaga, Španělsko, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Zařazeno bude přibližně 500 pacientů. Zařazeni budou pacienti od narození do <= 17 let včetně v den udělení souhlasu. Zapsán bude přibližně stejný počet chlapců a dívek.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Rodiče nebo opatrovníci ochotní a schopni poskytnout podepsaný informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před provedením jakéhokoli postupu souvisejícího s výzkumem. Také ochotu a schopnost poskytnout písemný souhlas (podle potřeby) poté, co byla vysvětlena povaha studie a před provedením jakéhokoli postupu souvisejícího s výzkumem.
  • Ve věku 0 až <= 17 let včetně, při vstupu do studia.
  • Mít ACH, doloženou klinickou diagnózou
  • Jsou pohyblivé a schopné stát bez pomoci (neplatí pro kojence)
  • Jsou ochotni a schopni provádět všechny studijní postupy tak, jak je to fyzicky možné.

Kritéria vyloučení:

  • Máte hypochondroplazii nebo stav malého vzrůstu jiný než ACH (např. trizomie 21, pseudoachondroplazie)

  • Máte některou z následujících poruch:

    • Hypotyreóza
    • Diabetes mellitus vyžadující inzulín
    • Autoimunitní zánětlivé onemocnění
    • Zánětlivé onemocnění střev
    • Autonomní neuropatie
  • mít nestabilní klinický stav, který pravděpodobně povede k intervenci v průběhu studie, včetně progresivní cervikální medulární komprese
  • Růstové plotny srostly

  • Mít v anamnéze některý z následujících případů:

    • Renální insuficience
    • Anémie

  • Srdeční nebo cévní onemocnění, včetně následujících:

    • Srdeční dysfunkce (abnormální echokardiogram [ECHO] včetně hmoty levé komory [LV]) při screeningové návštěvě
    • Hypertrofické kardiomyopatie
    • Vrozená srdeční vada
    • Cévní onemocnění mozku, aortální insuficience
    • Klinicky významné síňové nebo ventrikulární arytmie
  • Současná léčba antihypertenzivy inhibitory angiotenzin-konvertujícího enzymu (ACE), blokátory receptoru angiotenzinu II, diuretika, betablokátory, blokátory kalciových kanálů, srdeční glykosidy, systémová anticholinergika, jakékoli léky, které mohou zhoršit nebo zesílit kompenzační tachykardii, léky známé změnit renální funkce, u kterých se očekává, že budou pokračovat po dobu trvání studie
  • jste byli léčeni růstovým hormonem, inzulinu podobným růstovým faktorem 1 (IGF-1) nebo anabolickými steroidy v předchozích 6 měsících nebo dlouhodobou léčbou (> 3 měsíce) kdykoli
  • Absolvoval(a) jste pravidelnou dlouhodobou léčbu (> 1 měsíc) perorálními kortikosteroidy (nízké dávky průběžného inhalačního steroidu pro astma jsou přijatelné)
  • Souběžná medikace, která prodlužuje QT/QTc interval během 14 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před screeningovou návštěvou
  • Používali jakýkoli jiný hodnocený produkt nebo hodnocený zdravotnický prostředek k léčbě ACH nebo nízkého vzrůstu
  • Podstoupil(a) chirurgický zákrok související s kostí nebo se u něj během období studie očekává chirurgický zákrok související s kostí. Subjekty s předchozí operací na prodloužení končetiny se mohou zapsat, pokud k operaci došlo alespoň 18 měsíců před studií a hojení je úplné bez následků.
  • Máte jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího vystavuje pacienta vysokému riziku špatného dodržování plánu návštěv nebo nedokončení studie.
  • Souběžné onemocnění nebo stav, který by podle názoru zkoušejícího narušoval účast ve studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Měření růstu
Zařazeno bude přibližně 500 pacientů. Zařazeni budou pacienti od narození do <= 17 let v den udělení souhlasu. Zapsán bude přibližně stejný počet chlapců a dívek.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Sběr konzistentních měření růstu
Časové okno: Posuzováno každé 3 měsíce po dobu až 84 měsíců
Pacienti budou vyšetřeni a podstoupí sérii měření růstu v den 1 a poté každé 3 měsíce. Nepodává se žádné studované léčivo.
Posuzováno každé 3 měsíce po dobu až 84 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
BioMarin Pharmaceutical

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. dubna 2012

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. února 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. února 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
11. května 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. května 2012

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. května 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
13. dubna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. dubna 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 111-901
  • 2017-000701-21 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení