Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En multisenter, multinasjonal klinisk vurderingsstudie for pediatriske pasienter med akondroplasi

8. april 2021 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical
Multisenter, multinasjonal studie for å samle konsistente baseline-vekstmålinger på pediatriske pasienter med Achondroplasia som vurderes for påfølgende registrering i fremtidige studier sponset av BioMarin. Ingen studiemedisin gis.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
363

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Westmead, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Harbor-UCLA Medical Center
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60614
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Japan
      • Osaka, Japan
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japan
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japan
        • Tokushima University Hospital
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Barcelona, Spania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
      • Málaga, Spania, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Storbritannia, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Tyrkia
      • Istanbul, Tyrkia, 34752
        • Acibadem University School of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Omtrent 500 pasienter vil bli registrert. Pasienter fra fødsel til <= 17 år inklusive, på samtykkedatoen vil bli registrert. Omtrent like mange gutter og jenter vil bli påmeldt.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Foreldre eller verge som er villige og i stand til å gi signert informert samtykke etter at arten av studien er forklart og før utførelse av en forskningsrelatert prosedyre. Også villig og i stand til å gi skriftlig samtykke (etter behov) etter at arten av studien er forklart og før utførelse av en forskningsrelatert prosedyre.
  • Alder 0 til <= 17 år, inklusive, ved studiestart.
  • Har ACH, dokumentert ved klinisk diagnose
  • Er ambulerende og kan stå uten hjelp (gjelder ikke for spedbarn)
  • Er villig og i stand til å utføre alle studieprosedyrer så fysisk mulig.

Ekskluderingskriterier:

  • Har hypokondroplasi eller annen kortvokst tilstand enn ACH (f.eks. trisomi 21, pseudoakondroplasi)

  • Har noen av følgende lidelser:

    • Hypotyreose
    • Insulinkrevende diabetes mellitus
    • Autoimmun inflammatorisk sykdom
    • Inflammatorisk tarmsykdom
    • Autonom nevropati
  • Har en ustabil klinisk tilstand som sannsynligvis vil føre til intervensjon i løpet av studien, inkludert progressiv cervikal medullær kompresjon
  • Vekstplater har smeltet sammen

  • Har en historie med noen av følgende:

    • Nyreinsuffisiens
    • Anemi

  • Hjerte- eller karsykdommer, inkludert følgende:

    • Kardial dysfunksjon (unormalt ekkokardiogram [EKKO] inkludert venstre ventrikkel [LV] masse) ved screeningbesøk
    • Hypertrofisk kardiomyopati
    • Medfødt hjertesykdom
    • Cerebrovaskulær sykdom, aorta insuffisiens
    • Klinisk signifikante atrielle eller ventrikulære arytmier
  • Nåværende behandling med antihypertensive medisiner angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hemmere, angiotensin II-reseptorblokkere, diuretika, betablokkere, kalsiumkanalblokkere, hjerteglykosider, systemiske antikolinerge midler, enhver medisin som kan svekke eller forsterke kompensatorisk takykardi, legemidler kjent for å endre nyrefunksjonen som forventes å fortsette i løpet av studien
  • Har blitt behandlet med veksthormon, insulinlignende vekstfaktor 1 (IGF-1) eller anabole steroider de siste 6 månedene eller langtidsbehandling (> 3 måneder) når som helst
  • Har hatt regelmessig langtidsbehandling (> 1 måned) med orale kortikosteroider (lavdose pågående inhalasjonssteroid for astma er akseptabelt)
  • Samtidig medisinering som forlenger QT/QTc-intervallet innen 14 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før screeningbesøket
  • Har brukt andre undersøkelsesprodukter eller medisinske undersøkelsesutstyr for behandling av ACH eller kortvoksthet
  • Har hatt beinrelatert kirurgi eller forventet å ha beinrelatert kirurgi i løpet av studieperioden. Pasienter med tidligere lemforlengende kirurgi kan meldes inn hvis kirurgi fant sted minst 18 måneder før studien og helingen er fullført uten følgetilstander.
  • Har en tilstand som, etter etterforskerens syn, setter pasienten i høy risiko for dårlig overholdelse av besøksplanen eller for ikke å fullføre studien.
  • Samtidig sykdom eller tilstand som, etter etterforskerens syn, ville forstyrre studiedeltakelsen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Gruppe / Kohort

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
Vekstmålinger
Omtrent 500 pasienter vil bli registrert. Pasienter fra fødsel til <= 17 år på samtykkedato vil bli registrert. Omtrent like mange gutter og jenter vil bli påmeldt.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samling av konsistente vekstmålinger
Tidsramme: Vurderes hver 3. måned i inntil 84 måneder
Pasienter vil bli screenet og gjennomgå en serie vekstmålinger på dag 1 og hver tredje måned deretter. Ingen studiemedisin gis.
Vurderes hver 3. måned i inntil 84 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
BioMarin Pharmaceutical

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. april 2012

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. februar 2021

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. februar 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
11. mai 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
18. mai 2012

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
22. mai 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
13. april 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
8. april 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. april 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 111-901
  • 2017-000701-21 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger