Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio de evaluación clínica multicéntrico y multinacional para pacientes pediátricos con acondroplasia

8 de abril de 2021 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Estudio multicéntrico y multinacional para recopilar mediciones de crecimiento de referencia consistentes en pacientes pediátricos con acondroplasia que se está considerando para su posterior inscripción en futuros estudios patrocinados por BioMarin. No se administra ningún fármaco del estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
De observación

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
363

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • Westmead, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • España
      • Barcelona, España, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Barcelona, España, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
      • Málaga, España, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Harbor-UCLA Medical Center
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Japón
      • Osaka, Japón
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japón
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japón
        • Tokushima University Hospital
  • Pavo
      • Istanbul, Pavo, 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Se inscribirán aproximadamente 500 pacientes. Se inscribirán pacientes desde el nacimiento hasta <= 17 años, inclusive, en la fecha del consentimiento. Se inscribirá un número aproximadamente igual de niños y niñas.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Padre(s) o tutor(es) dispuesto(s) y capaz(es) de proporcionar un consentimiento informado firmado después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes de la realización de cualquier procedimiento relacionado con la investigación. Además, dispuesto y capaz de dar su asentimiento por escrito (según sea necesario) después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes de la realización de cualquier procedimiento relacionado con la investigación.
  • Edad de 0 a <= 17 años, inclusive, al ingreso al estudio.
  • Tiene ACH, documentada por diagnóstico clínico
  • Son ambulatorios y pueden pararse sin ayuda (no aplicable para bebés)
  • Están dispuestos y son capaces de realizar todos los procedimientos del estudio en la medida de lo físicamente posible.

Criterio de exclusión:

  • Tiene hipocondroplasia o condición de baja estatura que no sea ACH (por ejemplo, trisomía 21, pseudoacondroplasia)

  • Tiene alguno de los siguientes trastornos:

    • hipotiroidismo
    • Diabetes mellitus insulinodependiente
    • Enfermedad inflamatoria autoinmune
    • Enfermedad inflamatoria intestinal
    • neuropatía autonómica
  • Tener una condición clínica inestable que probablemente conduzca a una intervención durante el curso del estudio, incluida la compresión medular cervical progresiva
  • Las placas de crecimiento se han fusionado

  • Tener antecedentes de cualquiera de los siguientes:

    • Insuficiencia renal
    • Anemia

  • Enfermedad cardíaca o vascular, incluidas las siguientes:

    • Disfunción cardíaca (ecocardiograma anormal [ECHO] que incluye masa en el ventrículo izquierdo [VI]) en la visita de selección
    • Miocardiopatía hipertrófica
    • Cardiopatía congénita
    • Enfermedad cerebrovascular, insuficiencia aórtica
    • Arritmias auriculares o ventriculares clínicamente significativas
  • Tratamiento actual con medicamentos antihipertensivos inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina (ECA), bloqueadores de los receptores de angiotensina II, diuréticos, bloqueadores beta, bloqueadores de los canales de calcio, glucósidos cardíacos, agentes anticolinérgicos sistémicos, cualquier medicamento que pueda alterar o mejorar la taquicardia compensatoria, fármacos conocidos por alterar la función renal que se espera que continúe durante la duración del estudio
  • Ha sido tratado con hormona de crecimiento, factor de crecimiento similar a la insulina 1 (IGF-1) o esteroides anabólicos en los 6 meses anteriores o tratamiento a largo plazo (> 3 meses) en cualquier momento
  • Haber recibido tratamiento regular a largo plazo (> 1 mes) con corticosteroides orales (se aceptan esteroides inhalados continuos en dosis bajas para el asma)
  • Medicamentos concomitantes que prolonguen el intervalo QT/QTc dentro de los 14 días o 5 semividas, lo que sea más largo, antes de la visita de selección
  • Ha utilizado cualquier otro producto en investigación o dispositivo médico en investigación para el tratamiento de ACH o baja estatura
  • Se han sometido a una cirugía relacionada con los huesos o esperaban someterse a una cirugía relacionada con los huesos durante el período de estudio. Los sujetos con cirugía previa de alargamiento de extremidades pueden inscribirse si la cirugía se realizó al menos 18 meses antes del estudio y la curación es completa sin secuelas.
  • Tener cualquier condición que, a juicio del Investigador, coloque al paciente en alto riesgo de cumplimiento deficiente del programa de visitas o de no completar el estudio.
  • Enfermedad o condición concurrente que, en opinión del investigador, podría interferir con la participación en el estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte

Grupo / Cohorte

Un grupo o subgrupo de participantes en un estudio observacional en el que se evalúan los resultados biomédicos o de salud.
Medidas de crecimiento
Se inscribirán aproximadamente 500 pacientes. Se inscribirán pacientes desde el nacimiento hasta <= 17 años en la fecha del consentimiento. Se inscribirá un número aproximadamente igual de niños y niñas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Colección de medidas de crecimiento consistentes
Periodo de tiempo: Evaluado cada 3 meses hasta por 84 meses
Los pacientes serán evaluados y se someterán a una serie de mediciones de crecimiento el día 1 y cada 3 meses a partir de entonces. No se administra ningún fármaco del estudio.
Evaluado cada 3 meses hasta por 84 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
BioMarin Pharmaceutical

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de abril de 2012

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de febrero de 2021

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de febrero de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
11 de mayo de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
18 de mayo de 2012

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
22 de mayo de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
13 de abril de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
8 de abril de 2021

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de abril de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 111-901
  • 2017-000701-21 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Configuración de cookies

Usamos cookies para asegurarnos de brindarle la mejor experiencia en nuestro sitio web. Para más detalles lea atentamente nuestra Política de Privacidad y Cookies. ...>>>Puede cambiar sus preferencias o retirar su consentimiento en cualquier momento eliminando las cookies de su sitio web o computadora como se describe en la política. Acéptelo y elija sus preferencias marcando las casillas correspondientes en la sección "Administrar configuración" a continuación. Lea atentamente nuestras Términos de servicio antes de continuar con el uso de cualquier parte de este sitio web.
«Administrar configuraciones