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Uno studio di valutazione clinica multicentrico e multinazionale per pazienti pediatrici con acondroplasia

8 aprile 2021 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical
Studio multicentrico e multinazionale per raccogliere misurazioni coerenti della crescita basale su pazienti pediatrici con acondroplasia presi in considerazione per il successivo arruolamento in studi futuri sponsorizzati da BioMarin. Non viene somministrato alcun farmaco in studio.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
363

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Westmead, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Giappone
      • Osaka, Giappone
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Giappone
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Giappone
        • Tokushima University Hospital
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Barcelona, Spagna, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
      • Málaga, Spagna, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Harbor-UCLA Medical Center
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Tacchino
      • Istanbul, Tacchino, 34752
        • Acibadem University School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Saranno arruolati circa 500 pazienti. Saranno arruolati pazienti dalla nascita a <= 17 anni inclusi, alla data del consenso. Saranno iscritti un numero approssimativamente uguale di ragazzi e ragazze.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Genitori o tutori disposti e in grado di fornire il consenso informato firmato dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura correlata alla ricerca. Inoltre, disposto e in grado di fornire il consenso scritto (se necessario) dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura correlata alla ricerca.
  • Età compresa tra 0 e <= 17 anni inclusi, all'ingresso nello studio.
  • Avere ACH, documentato dalla diagnosi clinica
  • Sono deambulanti e in grado di stare in piedi senza assistenza (non applicabile per i neonati)
  • Sono disposti e in grado di eseguire tutte le procedure di studio nel modo più fisico possibile.

Criteri di esclusione:

  • Avere ipocondroplasia o condizione di bassa statura diversa da ACH (ad esempio, trisomia 21, pseudoacondroplasia)

  • Soffre di uno dei seguenti disturbi:

    • Ipotiroidismo
    • Diabete mellito richiedente insulina
    • Malattia infiammatoria autoimmune
    • Malattia infiammatoria intestinale
    • Neuropatia autonomica
  • Avere una condizione clinica instabile che potrebbe portare all'intervento durante il corso dello studio, inclusa la compressione midollare cervicale progressiva
  • Le placche di accrescimento si sono fuse

  • Avere una storia di uno dei seguenti:

    • Insufficienza renale
    • Anemia

  • Malattie cardiache o vascolari, incluse le seguenti:

    • Disfunzione cardiaca (ecocardiogramma anomalo [ECHO] inclusa massa del ventricolo sinistro [LV]) alla visita di screening
    • Cardiomiopatia ipertrofica
    • Cardiopatia congenita
    • Malattie cerebrovascolari, insufficienza aortica
    • Aritmie atriali o ventricolari clinicamente significative
  • Trattamento in corso con farmaci antipertensivi inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE), bloccanti del recettore dell'angiotensina II, diuretici, beta-bloccanti, bloccanti dei canali del calcio, glicosidi cardiaci, agenti anticolinergici sistemici, qualsiasi farmaco che possa alterare o aumentare la tachicardia compensatoria, farmaci noti per alterare la funzione renale che dovrebbe continuare per la durata dello studio
  • Sono stati trattati con ormone della crescita, fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF-1) o steroidi anabolizzanti nei 6 mesi precedenti o trattamento a lungo termine (> 3 mesi) in qualsiasi momento
  • Hanno avuto un trattamento regolare a lungo termine (> 1 mese) con corticosteroidi orali (è accettabile lo steroide per via inalatoria a basso dosaggio per l'asma)
  • Farmaci concomitanti che prolungano l'intervallo QT/QTc entro 14 giorni o 5 emivite, qualunque sia il più lungo, prima della visita di screening
  • Aver utilizzato qualsiasi altro prodotto sperimentale o dispositivo medico sperimentale per il trattamento dell'ACH o della bassa statura
  • - Ha subito un intervento chirurgico alle ossa o prevedeva di sottoporsi a un intervento chirurgico alle ossa durante il periodo di studio. I soggetti con precedente intervento chirurgico di allungamento degli arti possono iscriversi se l'intervento chirurgico è avvenuto almeno 18 mesi prima dello studio e la guarigione è completa senza sequele.
  • Avere qualsiasi condizione che, secondo l'investigatore, pone il paziente ad alto rischio di scarsa aderenza al programma di visita o di non completare lo studio.
  • - Malattia o condizione concomitante che, a parere dello sperimentatore, interferirebbe con la partecipazione allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Misure di crescita
Saranno arruolati circa 500 pazienti. Saranno arruolati pazienti dalla nascita a <= 17 anni alla data del consenso. Saranno iscritti un numero approssimativamente uguale di ragazzi e ragazze.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Raccolta di misure di crescita coerenti
Lasso di tempo: Valutato ogni 3 mesi fino a 84 mesi
I pazienti verranno sottoposti a screening e sottoposti a una serie di misurazioni della crescita il giorno 1 e successivamente ogni 3 mesi. Non viene somministrato alcun farmaco in studio.
Valutato ogni 3 mesi fino a 84 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
BioMarin Pharmaceutical

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 aprile 2012

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 febbraio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 febbraio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
11 maggio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 maggio 2012

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
22 maggio 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
13 aprile 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 aprile 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 111-901
  • 2017-000701-21 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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