Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wieloośrodkowe, międzynarodowe badanie oceny klinicznej pacjentów pediatrycznych z achondroplazją

8 kwietnia 2021 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical
Wieloośrodkowe, międzynarodowe badanie mające na celu zebranie spójnych podstawowych pomiarów wzrostu u pacjentów pediatrycznych z achondroplazją, rozważanych w celu późniejszego włączenia do przyszłych badań sponsorowanych przez BioMarin. Nie podaje się badanego leku.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
363

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Westmead, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
      • Málaga, Hiszpania, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Indyk
      • Istanbul, Indyk, 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Japonia
      • Osaka, Japonia
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japonia
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japonia
        • Tokushima University Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Harbor-UCLA Medical Center
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Przyjętych zostanie około 500 pacjentów. Rejestrowani będą pacjenci od urodzenia do <= 17 lat włącznie, w dniu wyrażenia zgody. Przyjmuje się mniej więcej taką samą liczbę dziewcząt i chłopców.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rodzice lub opiekunowie chętni i zdolni do wyrażenia świadomej zgody po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wykonaniem jakiejkolwiek procedury związanej z badaniem. Ponadto chętny i zdolny do wyrażenia pisemnej zgody (w razie potrzeby) po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wykonaniem jakiejkolwiek procedury związanej z badaniem.
  • Wiek od 0 do <= 17 lat włącznie, w chwili rozpoczęcia badania.
  • Mieć ACH, udokumentowane diagnozą kliniczną
  • Poruszają się i są w stanie stać bez pomocy (nie dotyczy niemowląt)
  • Są chętni i zdolni do wykonania wszystkich procedur badawczych w miarę możliwości fizycznych.

Kryteria wyłączenia:

  • Mają hipochondroplazję lub stan niskiego wzrostu inny niż ACH (np. Trisomia 21, pseudoachondroplazja)

  • Masz którekolwiek z następujących zaburzeń:

    • niedoczynność tarczycy
    • Cukrzyca wymagająca insuliny
    • Autoimmunologiczna choroba zapalna
    • Zapalna choroba jelit
    • Neuropatia autonomiczna
  • Mieć niestabilny stan kliniczny, który może prowadzić do interwencji w trakcie badania, w tym postępujący ucisk rdzenia szyjnego
  • Płytki wzrostowe uległy stopieniu

  • Mieć historię któregokolwiek z poniższych:

    • Niewydolność nerek
    • Niedokrwistość

  • Choroby serca lub naczyń, w tym:

    • Dysfunkcja serca (nieprawidłowe echokardiogram [ECHO], w tym masa lewej komory [LV]) podczas wizyty przesiewowej
    • Kardiomiopatia przerostowa
    • Wrodzona wada serca
    • Choroba naczyń mózgowych, niewydolność aorty
    • Klinicznie istotne arytmie przedsionkowe lub komorowe
  • Obecne leczenie lekami przeciwnadciśnieniowymi, inhibitorami enzymu konwertującego angiotensynę (ACE), blokerami receptora angiotensyny II, lekami moczopędnymi, beta-blokerami, blokerami kanału wapniowego, glikozydami nasercowymi, ogólnoustrojowymi lekami przeciwcholinergicznymi, wszelkimi lekami, które mogą zaburzać lub nasilać częstoskurcz wyrównawczy, lekami znanymi z zmiany czynności nerek, które prawdopodobnie będą się utrzymywać przez cały czas trwania badania
  • Byli leczeni hormonem wzrostu, insulinopodobnym czynnikiem wzrostu 1 (IGF-1) lub sterydami anabolicznymi w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub byli leczeni długoterminowo (> 3 miesiące) w dowolnym momencie
  • Regularnie i długotrwale leczony (> 1 miesiąc) doustnymi kortykosteroidami (dopuszczalny jest stały wziewny steroid w małej dawce na astmę)
  • Jednoczesne stosowanie leków wydłużających odstęp QT/QTc w ciągu 14 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, przed wizytą przesiewową
  • Używał jakiegokolwiek innego badanego produktu lub badanego urządzenia medycznego do leczenia ACH lub niskiego wzrostu
  • Przeszli operację związaną z kośćmi lub spodziewają się operacji związanej z kośćmi w okresie badania. Pacjenci, którzy przeszli wcześniej operację wydłużania kończyn, mogą zostać włączeni, jeśli operacja miała miejsce co najmniej 18 miesięcy przed badaniem, a wygojenie zakończyło się bez następstw.
  • Mieć jakikolwiek stan, który zdaniem badacza naraża pacjenta na wysokie ryzyko niedostosowania się do harmonogramu wizyt lub nieukończenia badania.
  • Współistniejąca choroba lub stan, który w opinii badacza mógłby zakłócić udział w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Pomiary wzrostu
Przyjętych zostanie około 500 pacjentów. Pacjenci w wieku od urodzenia do <= 17 lat w dniu wyrażenia zgody zostaną włączeni do badania. Przyjmuje się mniej więcej taką samą liczbę dziewcząt i chłopców.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zbiór spójnych pomiarów wzrostu
Ramy czasowe: Oceniany co 3 miesiące przez okres do 84 miesięcy
Pacjenci zostaną poddani badaniom przesiewowym i serii pomiarów wzrostu pierwszego dnia, a następnie co 3 miesiące. Nie podaje się badanego leku.
Oceniany co 3 miesiące przez okres do 84 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
BioMarin Pharmaceutical

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 kwietnia 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 lutego 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 lutego 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
11 maja 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 maja 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
22 maja 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
13 kwietnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
8 kwietnia 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 111-901
  • 2017-000701-21 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami