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Eine multizentrische, multinationale klinische Bewertungsstudie für pädiatrische Patienten mit Achondroplasie

8. April 2021 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical
Multizentrische, multinationale Studie zur Erfassung konsistenter Basislinien-Wachstumsmessungen bei pädiatrischen Patienten mit Achondroplasie, die für eine spätere Aufnahme in zukünftige Studien, die von BioMarin gesponsert werden, in Betracht gezogen wird. Es wird kein Studienmedikament verabreicht.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
363

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Westmead, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Japan
      • Osaka, Japan
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japan
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japan
        • Tokushima University Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Truthahn
      • Istanbul, Truthahn, 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Harbor-UCLA Medical Center
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Etwa 500 Patienten werden aufgenommen. Patienten von der Geburt bis einschließlich <= 17 Jahre am Datum der Einwilligung werden aufgenommen. Es werden etwa gleich viele Jungen und Mädchen angemeldet.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Eltern oder Erziehungsberechtigte, die bereit und in der Lage sind, eine unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben, nachdem die Art der Studie erklärt wurde und bevor ein forschungsbezogenes Verfahren durchgeführt wird. Auch bereit und in der Lage, eine schriftliche Zustimmung (nach Bedarf) zu erteilen, nachdem die Art der Studie erklärt wurde und bevor forschungsbezogene Verfahren durchgeführt werden.
  • Alter 0 bis <= 17 Jahre, einschließlich, bei Studieneintritt.
  • Haben Sie ACH, dokumentiert durch klinische Diagnose
  • Gehfähig sind und ohne Hilfe stehen können (gilt nicht für Kleinkinder)
  • Sind bereit und in der Lage, alle Studienverfahren im Rahmen der körperlichen Möglichkeiten durchzuführen.

Ausschlusskriterien:

  • Hypochondroplasie oder Kleinwuchs haben, außer ACH (z. B. Trisomie 21, Pseudoachondroplasie)

  • Haben Sie eine der folgenden Störungen:

    • Hypothyreose
    • Insulinpflichtiger Diabetes mellitus
    • Entzündliche Autoimmunerkrankung
    • Entzündliche Darmerkrankung
    • Autonome Neuropathie
  • Haben Sie einen instabilen klinischen Zustand, der wahrscheinlich zu einer Intervention im Verlauf der Studie führen wird, einschließlich progressiver zervikaler medullärer Kompression
  • Wachstumsplatten sind verschmolzen

  • Haben Sie eine Geschichte von einem der folgenden:

    • Niereninsuffizienz
    • Anämie

  • Herz- oder Gefäßerkrankungen, einschließlich der folgenden:

    • Herzfunktionsstörung (anormales Echokardiogramm [ECHO] einschließlich Masse des linken Ventrikels [LV]) beim Screening-Besuch
    • Hypertrophe Kardiomyopathie
    • Angeborenen Herzfehler
    • Zerebrovaskuläre Erkrankung, Aorteninsuffizienz
    • Klinisch signifikante atriale oder ventrikuläre Arrhythmien
  • Aktuelle Behandlung mit blutdrucksenkenden Medikamenten Angiotensin-Converting-Enzym (ACE)-Hemmern, Angiotensin-II-Rezeptorblockern, Diuretika, Betablockern, Kalziumkanalblockern, Herzglykosiden, systemischen Anticholinergika, allen Medikamenten, die die kompensatorische Tachykardie beeinträchtigen oder verstärken können, bekannten Medikamenten verändert die Nierenfunktion, die voraussichtlich für die Dauer der Studie anhalten wird
  • Wurden in den letzten 6 Monaten mit Wachstumshormon, insulinähnlichem Wachstumsfaktor 1 (IGF-1) oder anabolen Steroiden oder zu irgendeinem Zeitpunkt einer Langzeitbehandlung (> 3 Monate) behandelt
  • Regelmäßige Langzeitbehandlung (> 1 Monat) mit oralen Kortikosteroiden (niedrig dosiertes fortlaufendes inhalatives Steroid für Asthma ist akzeptabel)
  • Begleitmedikation, die das QT/QTc-Intervall innerhalb von 14 Tagen oder 5 Halbwertszeiten verlängert, je nachdem, was länger ist, vor dem Screening-Besuch
  • ein anderes Prüfprodukt oder medizinisches Prüfgerät zur Behandlung von ACH oder Kleinwuchs verwendet haben
  • Hatte während des Studienzeitraums eine knochenbezogene Operation oder erwartete eine knochenbezogene Operation. Probanden mit früheren Operationen zur Verlängerung der Gliedmaßen können aufgenommen werden, wenn die Operation mindestens 18 Monate vor der Studie stattgefunden hat und die Heilung ohne Folgeerscheinungen abgeschlossen ist.
  • Haben Sie eine Bedingung, die nach Ansicht des Ermittlers den Patienten einem hohen Risiko aussetzt, den Besuchsplan nicht einzuhalten oder die Studie nicht abzuschließen.
  • Gleichzeitige Erkrankung oder Zustand, der nach Ansicht des Ermittlers die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen würde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Wachstumsmessungen
Etwa 500 Patienten werden aufgenommen. Eingeschlossen werden Patienten ab der Geburt bis <= 17 Jahre zum Zeitpunkt der Einwilligung. Es werden etwa gleich viele Jungen und Mädchen angemeldet.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sammlung konsistenter Wachstumsmessungen
Zeitfenster: Bewertet alle 3 Monate für bis zu 84 Monate
Die Patienten werden an Tag 1 und danach alle 3 Monate untersucht und einer Reihe von Wachstumsmessungen unterzogen. Es wird kein Studienmedikament verabreicht.
Bewertet alle 3 Monate für bis zu 84 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
BioMarin Pharmaceutical

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. April 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Februar 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Februar 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
11. Mai 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. Mai 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
22. Mai 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
13. April 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
8. April 2021

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 111-901
  • 2017-000701-21 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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