Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Многоцентровое многонациональное клиническое исследование для педиатрических пациентов с ахондроплазией

8 апреля 2021 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical
Многоцентровое многонациональное исследование для сбора согласованных исходных показателей роста детей с ахондроплазией рассматривается для последующего включения в будущие исследования, спонсируемые BioMarin. Исследуемый препарат не вводят.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
363

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Westmead, Австралия, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Barcelona, Испания, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
      • Málaga, Испания, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Соединенное Королевство, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
        • Harbor-UCLA Medical Center
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
        • Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Соединенные Штаты, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60614
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Турция
      • Istanbul, Турция, 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Япония
      • Osaka, Япония
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Япония
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Япония
        • Tokushima University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Будет зарегистрировано около 500 пациентов. В исследование будут включены пациенты от рождения до <= 17 лет включительно на дату согласия. Будет зачислено примерно равное количество мальчиков и девочек.

Описание

Критерии включения:

  • Родитель(и) или опекун(ы), желающие и способные предоставить подписанное информированное согласие после объяснения характера исследования и до выполнения любой процедуры, связанной с исследованием. Кроме того, желание и возможность предоставить письменное согласие (при необходимости) после объяснения характера исследования и до выполнения любой процедуры, связанной с исследованием.
  • Возраст от 0 до <= 17 лет включительно на момент начала исследования.
  • Имейте ACH, подтвержденный клиническим диагнозом
  • Передвигаются и могут стоять без посторонней помощи (не относится к младенцам)
  • Готовы и способны выполнять все процедуры обучения, насколько это физически возможно.

Критерий исключения:

  • Наличие гипохондроплазии или низкорослости, отличной от ACH (например, трисомия 21, псевдоахондроплазия)

  • Имеют любое из следующих расстройств:

    • Гипотиреоз
    • Инсулинозависимый сахарный диабет
    • Аутоиммунное воспалительное заболевание
    • Воспалительное заболевание кишечника
    • Автономная невропатия
  • Иметь нестабильное клиническое состояние, которое может привести к вмешательству в ходе исследования, включая прогрессирующую компрессию мозгового вещества шейки матки.
  • Пластинки роста слились

  • Иметь в анамнезе любое из следующего:

    • Почечная недостаточность
    • анемия

  • Сердечно-сосудистые заболевания, в том числе следующие:

    • Сердечная дисфункция (аномальная эхокардиограмма [ЭХО], включая массу левого желудочка [ЛЖ]) во время скринингового визита
    • Гипертрофическая кардиомиопатия
    • Врожденный порок сердца
    • Цереброваскулярная болезнь, аортальная недостаточность
    • Клинически значимые предсердные или желудочковые аритмии
  • Текущее лечение антигипертензивными препаратами, ингибиторами ангиотензинпревращающего фермента (АПФ), блокаторами рецепторов ангиотензина II, диуретиками, бета-блокаторами, блокаторами кальциевых каналов, сердечными гликозидами, системными антихолинергическими средствами, любыми препаратами, которые могут ослабить или усилить компенсаторную тахикардию, препаратами, известными как изменение почечной функции, которое, как ожидается, будет продолжаться на протяжении всего исследования.
  • Получали лечение гормоном роста, инсулиноподобным фактором роста 1 (IGF-1) или анаболическими стероидами в течение предыдущих 6 месяцев или длительное лечение (> 3 месяцев) в любое время.
  • Регулярное длительное лечение (> 1 месяца) пероральными кортикостероидами (приемлемы длительные низкие дозы ингаляционных стероидов при астме)
  • Сопутствующее лечение, удлиняющее интервал QT/QTc в течение 14 дней или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что больше, до визита для скрининга
  • Использовали какой-либо другой исследуемый продукт или исследуемое медицинское устройство для лечения ACH или низкого роста
  • Перенесли хирургическое вмешательство на костях или ожидали хирургического вмешательства на костях в течение периода исследования. Субъекты, перенесшие операцию по удлинению конечностей в анамнезе, могут быть включены в исследование, если операция была проведена не менее чем за 18 месяцев до исследования и заживление завершилось без осложнений.
  • Иметь какое-либо состояние, которое, по мнению исследователя, подвергает пациента высокому риску несоблюдения графика посещений или невыполнения исследования.
  • Сопутствующее заболевание или состояние, которое, по мнению исследователя, может помешать участию в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта

Группа / когорта

Группа или подгруппа участников обсервационного исследования, которое оценивается на предмет биомедицинских результатов или исходов для здоровья.
Измерения роста
Будет зарегистрировано около 500 пациентов. В исследование будут включены пациенты от рождения до <= 17 лет на дату согласия. Будет зачислено примерно равное количество мальчиков и девочек.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Сбор последовательных измерений роста
Временное ограничение: Оценивается каждые 3 месяца на срок до 84 месяцев
Пациенты будут обследованы и подвергнуты серии измерений роста в 1-й день и затем каждые 3 месяца. Исследуемый препарат не вводят.
Оценивается каждые 3 месяца на срок до 84 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
BioMarin Pharmaceutical

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 апреля 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 февраля 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 февраля 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
11 мая 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
18 мая 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
22 мая 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
13 апреля 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
8 апреля 2021 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 апреля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 111-901
  • 2017-000701-21 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками