Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et multicenter, multinationalt klinisk vurderingsstudie for pædiatriske patienter med akondroplasi

8. april 2021 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical
Multicenter, multinationalt studie for at indsamle konsistente baseline-vækstmålinger på pædiatriske patienter med Achondroplasia, der overvejes til efterfølgende optagelse i fremtidige undersøgelser sponsoreret af BioMarin. Intet studielægemiddel administreres.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
363

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Westmead, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Harbor-UCLA Medical Center
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Japan
      • Osaka, Japan
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japan
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japan
        • Tokushima University Hospital
  • Kalkun
      • Istanbul, Kalkun, 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Cirka 500 patienter vil blive indskrevet. Patienter fra fødslen til <= 17 år inklusive, på samtykkedatoen vil blive indskrevet. Omtrent lige mange drenge og piger vil blive tilmeldt.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forældre eller værge, der er villige og i stand til at give underskrevet informeret samtykke, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret og forud for udførelse af en forskningsrelateret procedure. Også villig og i stand til at give skriftligt samtykke (efter behov), efter at undersøgelsens art er blevet forklaret og forud for udførelse af enhver forskningsrelateret procedure.
  • I alderen 0 til <= 17 år inklusive, ved studiestart.
  • Har ACH, dokumenteret ved klinisk diagnose
  • Er ambulerende og i stand til at stå uden hjælp (gælder ikke for spædbørn)
  • Er villig og i stand til at udføre alle undersøgelsesprocedurer så fysisk muligt.

Ekskluderingskriterier:

  • Har hypochondroplasia eller kort statur tilstand, som ikke er ACH (f.eks. trisomi 21, pseudoachondroplasia)

  • Har nogen af ​​følgende lidelser:

    • Hypothyroidisme
    • Insulinkrævende diabetes mellitus
    • Autoimmun inflammatorisk sygdom
    • Inflammatorisk tarmsygdom
    • Autonom neuropati
  • Har en ustabil klinisk tilstand, der sandsynligvis vil føre til intervention i løbet af undersøgelsen, inklusive progressiv cervikal medullær kompression
  • Vækstplader er smeltet sammen

  • Har en historie med et af følgende:

    • Nyreinsufficiens
    • Anæmi

  • Hjerte- eller karsygdomme, herunder følgende:

    • Hjertedysfunktion (unormalt ekkokardiogram [EKHO] inklusive venstre ventrikel [LV] masse) ved screeningsbesøg
    • Hypertrofisk kardiomyopati
    • Medfødt hjertesygdom
    • Cerebrovaskulær sygdom, aorta insufficiens
    • Klinisk signifikante atrielle eller ventrikulære arytmier
  • Nuværende behandling med antihypertensiv medicin angiotensin-konverterende enzym (ACE) hæmmere, angiotensin II-receptorblokkere, diuretika, betablokkere, calciumkanalblokkere, hjerteglykosider, systemiske antikolinerge midler, enhver medicin, der kan svække eller forstærke kompensatorisk takykardi, lægemidler, der er kendt for at ændre nyrefunktionen, som forventes at fortsætte i hele undersøgelsens varighed
  • Har været behandlet med væksthormon, insulinlignende vækstfaktor 1 (IGF-1) eller anabolske steroider inden for de foregående 6 måneder eller langtidsbehandling (> 3 måneder) på et hvilket som helst tidspunkt
  • Har haft regelmæssig langtidsbehandling (> 1 måned) med orale kortikosteroider (lavdosis igangværende inhalationssteroid mod astma er acceptabelt)
  • Samtidig medicinering, der forlænger QT/QTc-intervallet inden for 14 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før screeningsbesøget
  • Har brugt andre undersøgelsesprodukter eller medicinske undersøgelsesudstyr til behandling af ACH eller kort statur
  • Har fået foretaget en knoglerelateret operation eller forventet at få foretaget en knoglerelateret operation i løbet af undersøgelsesperioden. Forsøgspersoner med tidligere lemforlængende operation kan tilmeldes, hvis operationen fandt sted mindst 18 måneder før undersøgelsen, og helingen er fuldstændig uden følgesygdomme.
  • Har en tilstand, der efter investigatorens opfattelse sætter patienten i høj risiko for dårlig overholdelse af besøgsplanen eller for ikke at fuldføre undersøgelsen.
  • Samtidig sygdom eller tilstand, som efter investigators opfattelse ville forstyrre undersøgelsesdeltagelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Vækstmålinger
Cirka 500 patienter vil blive indskrevet. Patienter fra fødslen til <= 17 år på samtykkedatoen vil blive indskrevet. Omtrent lige mange drenge og piger vil blive tilmeldt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Indsamling af konsekvente vækstmålinger
Tidsramme: Vurderes hver 3. måned i op til 84 måneder
Patienterne vil blive screenet og gennemgå en række vækstmålinger på dag 1 og hver 3. måned derefter. Intet studielægemiddel administreres.
Vurderes hver 3. måned i op til 84 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
BioMarin Pharmaceutical

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. april 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. februar 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. februar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
11. maj 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. maj 2012

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. maj 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
13. april 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. april 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 111-901
  • 2017-000701-21 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger