Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Monikeskus, monikansallinen kliininen arviointitutkimus lapsipotilaille, joilla on achondroplasia

torstai 8. huhtikuuta 2021 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical
Monikeskustutkimus, jossa kerätään johdonmukaisia ​​lähtötason kasvumittauksia achondroplasiaa sairastavista lapsipotilaista, joita harkitaan myöhemmin BioMarinin sponsoroimiin tutkimuksiin. Tutkimuslääkettä ei anneta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
363

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Westmead, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Barcelona, Espanja, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
      • Málaga, Espanja, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Japani
      • Osaka, Japani
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japani
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japani
        • Tokushima University Hospital
  • Turkki
      • Istanbul, Turkki, 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
        • Harbor-UCLA Medical Center
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
        • Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Mukaan otetaan noin 500 potilasta. Potilaat otetaan mukaan syntymästä <= 17-vuotiaisiin suostumuspäivänä. Poikia ja tyttöjä ilmoittautuu suunnilleen yhtä paljon.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vanhemmat tai huoltajat, jotka haluavat ja pystyvät antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen minkään tutkimukseen liittyvän toimenpiteen suorittamista. Myös halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen suostumus (tarvittaessa) sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen minkään tutkimukseen liittyvän toimenpiteen suorittamista.
  • Ikäraja 0 - <= 17 vuotta, mukaan lukien, tutkimukseen tullessa.
  • Sinulla on ACH, joka on dokumentoitu kliinisen diagnoosin perusteella
  • Ovat liikkuvia ja pystyvät seisomaan ilman apua (ei koske pikkulapsia)
  • Haluavat ja pystyvät suorittamaan kaikki opiskelutoimenpiteet mahdollisimman fyysisesti.

Poissulkemiskriteerit:

  • sinulla on hypokondroplasia tai muu lyhytkasvuinen tila kuin ACH (esim. trisomia 21, pseudoakondroplasia)

  • Onko sinulla jokin seuraavista häiriöistä:

    • Kilpirauhasen vajaatoiminta
    • Insuliinia vaativa diabetes mellitus
    • Tulehduksellinen autoimmuunisairaus
    • Tulehduksellinen suolistosairaus
    • Autonominen neuropatia
  • sinulla on epävakaa kliininen tila, joka todennäköisesti johtaa interventioon tutkimuksen aikana, mukaan lukien etenevä kohdunkaulan ydinkompressio
  • Kasvulevyt ovat sulaneet

  • Sinulla on jokin seuraavista:

    • Munuaisten vajaatoiminta
    • Anemia

  • Sydän- tai verisuonisairaudet, mukaan lukien seuraavat:

    • Sydämen toimintahäiriö (epänormaali kaikukuvaus [ECHO] mukaan lukien vasemman kammion [LV] massa) seulontakäynnillä
    • Hypertrofinen kardiomyopatia
    • Synnynnäinen sydänsairaus
    • Aivoverisuonitauti, aortan vajaatoiminta
    • Kliinisesti merkittävät eteis- tai kammiorytmihäiriöt
  • Nykyinen hoito verenpainelääkkeillä angiotensiinia konvertoivan entsyymin (ACE) estäjät, angiotensiini II -reseptorin salpaajat, diureetit, beetasalpaajat, kalsiumkanavasalpaajat, sydämen glykosidit, systeemiset antikolinergiset aineet, kaikki lääkkeet, jotka voivat heikentää tai tehostaa kompensoivaa takykardiaa, lääkkeet, joiden tiedetään olevan muuttaa munuaisten toimintaa, jonka odotetaan jatkuvan tutkimuksen ajan
  • olet saanut hoitoa kasvuhormonilla, insuliinin kaltaisella kasvutekijällä 1 (IGF-1) tai anabolisilla steroideilla viimeisten 6 kuukauden aikana tai pitkäaikaishoidolla (> 3 kuukautta) milloin tahansa
  • olet saanut säännöllistä pitkäkestoista hoitoa (> 1 kuukausi) oraalisilla kortikosteroideilla (matalaannoksinen jatkuva inhaloitava steroidi astman hoitoon on hyväksyttävä)
  • Samanaikainen lääkitys, joka pidentää QT/QTc-väliä 14 päivän tai 5 puoliintumisajan sisällä, sen mukaan kumpi on pidempi, ennen seulontakäyntiä
  • olet käyttänyt mitä tahansa muuta tutkimustuotetta tai lääketieteellistä tutkimuslaitetta ACH:n tai lyhyen kasvun hoitoon
  • Sinulle on tehty luuhun liittyvä leikkaus tai odotettavissa oleva luuhun liittyvä leikkaus tutkimusjakson aikana. Koehenkilöt, joilla on aikaisempi raajan pidentämisleikkaus, voivat ilmoittautua, jos leikkaus tehtiin vähintään 18 kuukautta ennen tutkimusta ja parantuminen on täydellinen ilman jälkiseurauksia.
  • Sinulla on jokin sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan asettaa potilaalle suuren riskin siitä, että potilas noudattaa käyntiaikataulua huonosti tai jättää tutkimuksen suorittamatta.
  • Samanaikainen sairaus tai tila, joka tutkijan näkemyksen mukaan häiritsisi tutkimukseen osallistumista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä tai alaryhmä havainnointitutkimuksen osallistujia, jonka biolääketieteelliset tai terveydelliset tulokset arvioidaan.
Kasvumittaukset
Mukaan otetaan noin 500 potilasta. Potilaat otetaan mukaan syntymästä <= 17-vuotiaisiin suostumuspäivänä. Poikia ja tyttöjä ilmoittautuu suunnilleen yhtä paljon.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokoelma johdonmukaisia ​​kasvumittauksia
Aikaikkuna: Arvioidaan 3 kuukauden välein enintään 84 kuukauden ajan
Potilaat seulotaan ja heille tehdään sarja kasvumittauksia päivänä 1 ja sen jälkeen 3 kuukauden välein. Tutkimuslääkettä ei anneta.
Arvioidaan 3 kuukauden välein enintään 84 kuukauden ajan

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
BioMarin Pharmaceutical

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Sunnuntai 1. huhtikuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Maanantai 1. helmikuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Maanantai 1. helmikuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Perjantai 11. toukokuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 18. toukokuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Tiistai 22. toukokuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 13. huhtikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 8. huhtikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Torstai 1. huhtikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 111-901
  • 2017-000701-21 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia