Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een multicenter, multinationale klinische beoordelingsstudie voor pediatrische patiënten met achondroplasie

8 april 2021 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical
Multicenter, multinationaal onderzoek om consistente basislijngroeimetingen te verzamelen bij pediatrische patiënten met achondroplasie die worden overwogen voor latere deelname aan toekomstige onderzoeken die worden gesponsord door BioMarin. Er wordt geen studiegeneesmiddel toegediend.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
363

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Westmead, Australië, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Japan
      • Osaka, Japan
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japan
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japan
        • Tokushima University Hospital
  • Kalkoen
      • Istanbul, Kalkoen, 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Barcelona, Spanje, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
      • Málaga, Spanje, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Harbor-UCLA Medical Center
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Verenigde Staten, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Er zullen ongeveer 500 patiënten worden ingeschreven. Patiënten vanaf de geboorte tot en met <= 17 jaar op de datum van toestemming worden ingeschreven. Er zullen ongeveer evenveel jongens als meisjes worden ingeschreven.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ouder(s) of voogd(en) die bereid en in staat zijn om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd en voorafgaand aan de uitvoering van een onderzoeksgerelateerde procedure. Ook bereid en in staat om schriftelijke toestemming te geven (indien nodig) nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd en voorafgaand aan de uitvoering van een onderzoeksgerelateerde procedure.
  • In de leeftijd van 0 tot <= 17 jaar, inclusief, bij aanvang van de studie.
  • Heb ACH, gedocumenteerd door klinische diagnose
  • Lopend zijn en zonder hulp kunnen staan ​​(niet van toepassing op baby's)
  • Zijn bereid en in staat om alle studieprocedures zo fysiek mogelijk uit te voeren.

Uitsluitingscriteria:

  • hypochondroplasie of een andere aandoening van kleine gestalte hebben dan ACH (bijv. trisomie 21, pseudo-achondroplasie)

  • Een van de volgende aandoeningen heeft:

    • Hypothyreoïdie
    • Diabetes mellitus die insuline nodig heeft
    • Auto-immuun ontstekingsziekte
    • Inflammatoire darmziekte
    • Autonome neuropathie
  • Een onstabiele klinische toestand hebben die waarschijnlijk zal leiden tot interventie in de loop van het onderzoek, inclusief progressieve cervicale medullaire compressie
  • Groeischijven zijn samengesmolten

  • Een geschiedenis hebben van een van de volgende:

    • Nierinsufficiëntie
    • Bloedarmoede

  • Hart- of vaatziekten, waaronder de volgende:

    • Hartdisfunctie (abnormaal echocardiogram [ECHO] inclusief linkerventrikel [LV] massa) bij screeningsbezoek
    • Hypertrofische cardiomyopathie
    • Aangeboren hartafwijkingen
    • Cerebrovasculaire ziekte, aorta-insufficiëntie
    • Klinisch significante atriale of ventriculaire aritmieën
  • Huidige behandeling met antihypertensiva angiotensine-converting enzyme (ACE)-remmers, angiotensine II-receptorblokkers, diuretica, bètablokkers, calciumantagonisten, hartglycosiden, systemische anticholinergica, alle medicatie die compensatoire tachycardie kan verminderen of versterken, geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze nierfunctie veranderen die naar verwachting zal aanhouden tijdens de duur van het onderzoek
  • Zijn behandeld met groeihormoon, insuline-achtige groeifactor 1 (IGF-1) of anabole steroïden in de voorgaande 6 maanden of langdurige behandeling (> 3 maanden) op enig moment
  • Regelmatige langdurige behandeling (> 1 maand) hebben gehad met orale corticosteroïden (een lage dosis doorlopende inhalatiesteroïden voor astma is acceptabel)
  • Gelijktijdige medicatie die het QT/QTc-interval verlengt binnen 14 dagen of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van wat langer is, vóór het screeningsbezoek
  • Een ander onderzoeksproduct of medisch hulpmiddel voor onderzoek hebben gebruikt voor de behandeling van ACH of kleine gestalte
  • Botgerelateerde chirurgie hebben ondergaan of naar verwachting botgerelateerde chirurgie zullen ondergaan tijdens de onderzoeksperiode. Proefpersonen die eerder een ledemaatverlengende operatie hebben ondergaan, kunnen worden ingeschreven als de operatie ten minste 18 maanden voorafgaand aan het onderzoek heeft plaatsgevonden en de genezing volledig is zonder gevolgen.
  • Een aandoening hebben die, naar de mening van de onderzoeker, de patiënt een hoog risico geeft op slechte naleving van het bezoekschema of het niet voltooien van het onderzoek.
  • Gelijktijdige ziekte of aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek zou belemmeren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort

Groep / Cohort

Een groep of subgroep van deelnemers aan een observationele studie die wordt beoordeeld op biomedische of gezondheidsresultaten.
Groei metingen
Er zullen ongeveer 500 patiënten worden ingeschreven. Patiënten vanaf de geboorte tot <= 17 jaar op de datum van toestemming zullen worden ingeschreven. Er zullen ongeveer evenveel jongens als meisjes worden ingeschreven.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verzameling van consistente groeimetingen
Tijdsspanne: Elke 3 maanden beoordeeld gedurende maximaal 84 maanden
Patiënten worden gescreend en ondergaan een reeks groeimetingen op dag 1 en daarna elke 3 maanden. Er wordt geen studiegeneesmiddel toegediend.
Elke 3 maanden beoordeeld gedurende maximaal 84 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
BioMarin Pharmaceutical

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 april 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 februari 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 februari 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
11 mei 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
18 mei 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
22 mei 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
13 april 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
8 april 2021

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 april 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • 111-901
  • 2017-000701-21 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen