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Um estudo multicêntrico e multinacional de avaliação clínica para pacientes pediátricos com acondroplasia

8 de abril de 2021 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Estudo multicêntrico e multinacional para coletar medidas de crescimento consistentes de linha de base em pacientes pediátricos com Acondroplasia sendo considerado para inscrição subsequente em estudos futuros patrocinados pela BioMarin. Nenhuma droga do estudo é administrada.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
363

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
      • Westmead, Austrália, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Barcelona, Espanha, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
      • Málaga, Espanha, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Harbor-UCLA Medical Center
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Japão
      • Osaka, Japão
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japão
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japão
        • Tokushima University Hospital
  • Peru
      • Istanbul, Peru, 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

Cerca de 500 pacientes serão inscritos. Serão incluídos pacientes desde o nascimento até <= 17 anos, inclusive, na data do consentimento. Números aproximadamente iguais de meninos e meninas serão matriculados.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pai(s) ou tutor(es) dispostos e capazes de fornecer consentimento informado assinado após a natureza do estudo ter sido explicada e antes da realização de qualquer procedimento relacionado à pesquisa. Além disso, disposto e capaz de fornecer consentimento por escrito (conforme necessário) após a natureza do estudo ter sido explicada e antes da realização de qualquer procedimento relacionado à pesquisa.
  • De 0 a <= 17 anos, inclusive, no início do estudo.
  • Ter ACH, documentada por diagnóstico clínico
  • São ambulatoriais e capazes de ficar de pé sem ajuda (não aplicável para bebês)
  • Estão dispostos e são capazes de realizar todos os procedimentos do estudo da forma mais física possível.

Critério de exclusão:

  • Ter hipocondroplasia ou condição de baixa estatura diferente de ACH (por exemplo, trissomia 21, pseudoacondroplasia)

  • Tem algum dos seguintes distúrbios:

    • hipotireoidismo
    • Diabetes melito dependente de insulina
    • Doença inflamatória autoimune
    • Doença inflamatória intestinal
    • Neuropatia autonômica
  • Ter uma condição clínica instável que possa levar à intervenção durante o estudo, incluindo compressão medular cervical progressiva
  • As placas de crescimento se fundiram

  • Ter um histórico de qualquer um dos seguintes:

    • Insuficiência renal
    • Anemia

  • Doença cardíaca ou vascular, incluindo o seguinte:

    • Disfunção cardíaca (ecocardiograma [ECO] anormal incluindo massa do ventrículo esquerdo [LV]) na visita de triagem
    • Cardiomiopatia hipertrófica
    • Doença cardíaca congênita
    • Doença cerebrovascular, insuficiência aórtica
    • Arritmias atriais ou ventriculares clinicamente significativas
  • Tratamento atual com medicamentos anti-hipertensivos, inibidores da enzima conversora de angiotensina (ECA), bloqueadores dos receptores da angiotensina II, diuréticos, betabloqueadores, bloqueadores dos canais de cálcio, glicosídeos cardíacos, agentes anticolinérgicos sistêmicos, qualquer medicamento que possa prejudicar ou aumentar a taquicardia compensatória, medicamentos conhecidos por alterar a função renal que se espera que continue durante o estudo
  • Foram tratados com hormônio de crescimento, fator de crescimento semelhante à insulina 1 (IGF-1) ou esteróides anabolizantes nos últimos 6 meses ou tratamento de longo prazo (> 3 meses) em qualquer momento
  • Tiveram tratamento regular de longo prazo (> 1 mês) com corticosteróides orais (corticosteróide inalado contínuo em baixa dose para asma é aceitável)
  • Medicação concomitante que prolonga o intervalo QT/QTc em 14 dias ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, antes da visita de triagem
  • Ter usado qualquer outro produto experimental ou dispositivo médico experimental para o tratamento de ACH ou baixa estatura
  • Tiveram cirurgia relacionada ao osso ou esperavam fazer cirurgia relacionada ao osso durante o período do estudo. Indivíduos com cirurgia anterior de alongamento de membros podem se inscrever se a cirurgia tiver ocorrido pelo menos 18 meses antes do estudo e a cicatrização estiver completa sem sequelas.
  • Ter qualquer condição que, na visão do Investigador, coloque o paciente em alto risco de não cumprir o cronograma de visitas ou de não concluir o estudo.
  • Doença ou condição concomitante que, na visão do investigador, interferiria na participação no estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Medições de crescimento
Cerca de 500 pacientes serão inscritos. Serão incluídos pacientes desde o nascimento até <= 17 anos na data de consentimento. Números aproximadamente iguais de meninos e meninas serão matriculados.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Coleção de medições de crescimento consistentes
Prazo: Avaliado a cada 3 meses por até 84 meses
Os pacientes serão rastreados e submetidos a uma série de medidas de crescimento no dia 1 e a cada 3 meses a partir de então. Nenhuma droga do estudo é administrada.
Avaliado a cada 3 meses por até 84 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
BioMarin Pharmaceutical

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de abril de 2012

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de fevereiro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de fevereiro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
11 de maio de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
18 de maio de 2012

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
22 de maio de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
13 de abril de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
8 de abril de 2021

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de abril de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 111-901
  • 2017-000701-21 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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