Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kalifornská univerzita, San Diego (UCSD) Zkouška Suramin Autism Treatment-1 (SAT1). (SAT1)

21. června 2019 aktualizováno: Robert K. Naviaux, University of California, San Diego

Zkouška UCSD Suramin Autism Treatment-1 (SAT1).

Tato studie je navržena tak, aby otestovala bezpečnost a účinnost jedné intravenózní dávky suraminu u poruch autistického spektra (ASD).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie je navržena tak, aby otestovala novou teorii vzniku a léčby ASD. V této teorii je ASD způsobena jak geny, tak interakcí prostředí za vzniku trvalé reakce na nebezpečí buněk (CDR; Naviaux RK, 2014), která narušuje a mění normální vývoj dětského mozku. Postiženy jsou také střevní mikrobiom a imunitní systém. V této teorii je patologická perzistence reakce buněčného nebezpečí vysledovatelná do mitochondrií a udržována purinergní signalizací zprostředkovanou uvolňováním extracelulárních nukleotidů, jako je adenosintrifosfát (ATP), adenosindifosfát (ADP), uridintrifosfát (UTP) a uridin. difosfát (UDP). Suramin inhibuje nadměrnou purinergní signalizaci tím, že působí jako kompetitivní inhibitor nukleotidové signalizace jak na ionotropních purinergních (P2X) receptorech, tak na metabotropních purinergních (P2Y) receptorech spojených s G-proteinem. Bylo zjištěno, že suramin koriguje symptomy, metabolismus a mozkové synaptické abnormality u dvou klasických genetických a environmentálních myších modelů autismu (Naviaux JC, et al. 2015; Naviaux JC, et al. 2014; Naviaux RK, et al. 2013) . Tato studie bude testovat bezpečnost a účinnost jedné dávky suraminu u dětí s ASD. I když se nepředpokládá, že jedna dávka bude mít přínosy po dobu delší než několik týdnů, pokud bude úspěšná, tato studie může vést k vývoji novějších a bezpečnějších léků pro léčbu autismu.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
10

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093
        • University of California, San Diego School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Skóre diagnostického pozorovacího plánu autismu (ADOS) ≥ 7
  • Diagnostika poruchy autistického spektra podle Diagnostického a statistického manuálu, 5. vydání (DSM-V)
  • Stabilní léčba a dietní režim po dobu ≥ 2 měsíců
  • Obyvatel regionu San Diego

Kritéria vyloučení:

  • Jakékoli léky na předpis
  • Hospitalizace během předchozích 2 měsíců
  • Aktivní zdravotní problém, jako jsou záchvaty, onemocnění srdce, jater, ledvin nebo nadledvin
  • Plánování zahájení nového léku, diety nebo behaviorální intervence během studie
  • Hmotnost pod 5. percentil pro věk
  • Není schopen tolerovat venepunkci, sběr moči nebo zavedený intravenózní katétr po dobu 3-4 hodin
  • Plazmatický kreatinin ≥ 1,4 mg/dl
  • Funkce jater alaninaminotransferáza (ALT) nebo aspartátaminotransferáza (AST) ≥ 1,5krát nad horní hranicí normálu
  • Známá intolerance suraminu nebo jiných antipurinergních léků
  • Neschopný plnit studijní požadavky nebo na nich spolupracovat

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Aktivní komparátor: Suramin
20 mg/kg suraminu v 50 ml fyziologického roztoku intravenózní infuzí po dobu 30 minut
Lék: Suramin
20 mg/kg IV v 50 ml fyziologického roztoku po dobu 30 minut
Ostatní jména:
  • Germanin
Komparátor placeba: Solný
50 ml fyziologického roztoku intravenózní infuzí po dobu 30 minut
Lék: Solný
50 ml IV po dobu 30 minut
Ostatní jména:
  • Běžná slanost

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plán diagnostických pozorování autismu, 2. vydání (ADOS2)
Časové okno: 6 týdnů ve srovnání s výchozí hodnotou
Srovnávací skóre ADOS2 jsou jednotky na stupnici 0–10. K zápisu bylo potřeba skóre 7-10. Skóre 7-10 je diagnostické pro poruchu autistického spektra (ASD). Čím vyšší skóre, tím závažnější jsou základní příznaky poruchy autistického spektra. Skóre 6 a nižší jsou považovány mimo spektrum ASD.
6 týdnů ve srovnání s výchozí hodnotou
Expresivní jazyk
Časové okno: 6 týdnů ve srovnání s výchozí hodnotou
Výsledky testu expresivního jednoslovného obrázkového slovníku (EOWPVT) jsou normalizovány podle věku. Typický vývoj jazyka produkuje průměrné skóre 100 se standardní odchylkou 15. Výsledky pro EOWPVT byly vyjádřeny jako průměr rozdílu specifického pro dítě před a 6 týdnů po léčbě. Pokud bylo například 6týdenní standardní skóre EOWPVT 59,6 a výchozí skóre 63,8, rozdíl je -4,2 (= 59,6 - 63,8). Snížení skóre v 6. týdnu by odpovídalo snížení jazykového výkonu, zatímco zvýšení, pozitivní rozdíl, by odráželo zvýšení.
6 týdnů ve srovnání s výchozí hodnotou

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kontrolní seznam aberantního chování (ABC)
Časové okno: 6 týdnů ve srovnání s výchozí hodnotou
Úplné ABC je rodičovské hodnocení o 58 položkách s pěti faktory: podrážděnost, sociální stažení, stereotyp, hyperaktivita a nevhodné řeči. Stereotyp je hlášen a skóre se pohybuje od 0 do 21, přičemž vyšší skóre ukazuje na horší chování. Negativní rozdíl odpovídá snížení symptomů po léčbě. Pozitivní rozdíl odpovídá zvýšeným symptomům po léčbě.
6 týdnů ve srovnání s výchozí hodnotou
Kontrolní seznam pro hodnocení léčby autismem (ATEC)
Časové okno: 6 týdnů
Nahlášená hodnota je jazykové dílčí skóre ATEC a rozsah pro jazykové dílčí skóre je 0-20. Čím vyšší skóre, tím horší postižení. Výsledky byly měřeny 6 týdnů po léčbě ve srovnání s výchozí hodnotou. Negativní rozdíl odpovídá snížení jazykového postižení, tedy zlepšení řeči a jazyka. Pozitivní rozdíl odráží nárůst jazykového postižení, tedy pokles řeči a jazyka.
6 týdnů
The Clinical Global Impression – Improvement Scale (CGI-I)
Časové okno: Celkové příznaky ASD po 6 týdnech
CGI-I je stupnice, která se pohybuje od 1 do 7, odrážející změnu chování základního autismu po léčbě. 1 je mnohem lepší, 4 je beze změny a 7 je mnohem horší.
Celkové příznaky ASD po 6 týdnech
Dotazník opakujícího se chování
Časové okno: 6 týdnů ve srovnání s výchozí hodnotou
Celkové opakující se chování bylo hodnoceno pomocí dotazníku Repetitive behavior Question (RBQ), který má škálu od 0-87. Vyšší skóre odpovídá závažnějšímu opakujícímu se chování. Výsledky byly analyzovány jako rozdíl ve skóre 6 týdnů po léčbě ve srovnání s výchozí hodnotou. Negativní rozdíl odpovídá zlepšenému chování ve srovnání se základní linií. Pozitivní rozdíl odpovídá horšímu chování.
6 týdnů ve srovnání s výchozí hodnotou

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of California, San Diego

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Robert K Naviaux, MD, PhD, University of California, San Diego

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. května 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. března 2016

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. dubna 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
22. července 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. července 2015

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
24. července 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
16. července 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. června 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 15-0134

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Údaje o bezpečnosti, metabolomice a dokončených výsledcích budou po vzájemném hodnocení a zveřejnění zpřístupněny kvalifikovaným institucionálním skupinám.

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení