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Prova Suramin Autism Treatment-1 (SAT1) dell'Università della California, San Diego (UCSD). (SAT1)

21 giugno 2019 aggiornato da: Robert K. Naviaux, University of California, San Diego

Lo studio UCSD Suramin Autism Treatment-1 (SAT1).

Questo studio è progettato per testare la sicurezza e l'efficacia di una singola dose endovenosa di suramina nei disturbi dello spettro autistico (ASD).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio è progettato per testare una nuova teoria dell'origine e del trattamento dell'ASD. In questa teoria, l'ASD è causato dall'interazione sia dei geni che dell'ambiente per produrre una risposta persistente al pericolo cellulare (CDR; Naviaux RK, 2014) che interferisce e altera il normale sviluppo del cervello del bambino. Anche il microbioma intestinale e il sistema immunitario ne risentono. In questa teoria, la persistenza patologica della risposta al pericolo cellulare è riconducibile ai mitocondri e mantenuta dalla segnalazione purinergica mediata dal rilascio di nucleotidi extracellulari come adenosina trifosfato (ATP), adenosina difosfato (ADP), uridina trifosfato (UTP) e uridina difosfato (UDP). La suramina inibisce la segnalazione purinergica in eccesso agendo come un inibitore competitivo della segnalazione nucleotidica sia sui recettori purinergici ionotropici (P2X) sia sui recettori purinergici metabotropici accoppiati a proteine ​​G (P2Y). È stato scoperto che la suramina corregge i sintomi, il metabolismo e le anomalie sinaptiche cerebrali in due classici modelli murini genetici e ambientali di autismo (Naviaux JC, et al. 2015; Naviaux JC, et al. 2014; Naviaux RK, et al. 2013) . Questo studio testerà la sicurezza e l'efficacia di una singola dose di suramina nei bambini con ASD. Anche se non si prevede che una singola dose produrrà benefici per più di poche settimane, in caso di successo, questo studio potrebbe portare allo sviluppo di farmaci più nuovi e più sicuri per il trattamento dell'autismo.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
10

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • University of California, San Diego School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Punteggio del programma di osservazione diagnostica dell'autismo (ADOS) ≥ 7
  • Diagnosi del disturbo dello spettro autistico secondo il Manuale diagnostico e statistico, 5a edizione (DSM-V)
  • Trattamento stabile e regime dietetico per ≥ 2 mesi
  • Residente nella regione di San Diego

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi prescrizione di farmaci
  • Ricovero nei 2 mesi precedenti
  • Problema medico attivo come convulsioni, malattie cardiache, epatiche, renali o surrenali
  • Pianificazione di iniziare un nuovo farmaco, dieta o intervento comportamentale durante lo studio
  • Peso inferiore al 5° percentile per età
  • Incapace di tollerare la venipuntura, la raccolta delle urine o un catetere endovenoso a permanenza per 3-4 ore
  • Creatinina plasmatica ≥ 1,4 mg/dl
  • Funzionalità epatica alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) ≥ 1,5 volte sopra il limite superiore della norma
  • Intolleranza nota alla suramina o ad altri farmaci antipurinergici
  • Incapace di eseguire o collaborare con i requisiti di studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: Suramina
20 mg/kg di suramina in 50 ml di soluzione fisiologica mediante infusione endovenosa della durata di 30 minuti
Droga: Suramina
20 mg/kg EV in 50 ml di soluzione fisiologica per 30 minuti
Altri nomi:
  • Germanino
Comparatore placebo: Salino
50 ml di soluzione fisiologica per infusione endovenosa in 30 minuti
Droga: Salino
50 ml EV in 30 minuti
Altri nomi:
  • Soluzione salina normale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Programma di osservazione diagnostica dell'autismo, 2a edizione (ADOS2)
Lasso di tempo: 6 settimane rispetto al basale
I punteggi di confronto ADOS2 sono unità su una scala da 0 a 10. Per l'iscrizione era richiesto un punteggio di 7-10. Un punteggio di 7-10 è diagnostico per il disturbo dello spettro autistico (ASD). Più alto è il punteggio, più gravi sono i sintomi principali del disturbo dello spettro autistico. I punteggi di 6 e inferiori sono considerati fuori dallo spettro ASD.
6 settimane rispetto al basale
Linguaggio espressivo
Lasso di tempo: 6 settimane rispetto al basale
I punteggi dell'Expressive One Word Picture Vocabulary Test (EOWPVT) sono normalizzati per l'età. Lo sviluppo tipico del linguaggio produce un punteggio medio di 100 con una deviazione standard di 15. I risultati per EOWPVT sono stati espressi come media della differenza specifica per bambino prima e 6 settimane dopo il trattamento. Ad esempio, se il punteggio EOWPVT standard a 6 settimane era 59,6 e il punteggio basale era 63,8, la differenza è -4,2 (= 59,6 - 63,8). Una diminuzione del punteggio a 6 settimane corrisponderebbe a una diminuzione delle prestazioni linguistiche, mentre un aumento, una differenza positiva, rifletterebbe un aumento.
6 settimane rispetto al basale

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Lista di controllo del comportamento aberrante (ABC)
Lasso di tempo: 6 settimane rispetto al basale
L'ABC completo è una valutazione dei genitori di 58 elementi con cinque fattori: irritabilità, ritiro sociale, stereotipia, iperattività e linguaggio inappropriato. Viene segnalata la stereotipia e i punteggi vanno da 0 a 21, con punteggi più alti che indicano un comportamento peggiore. Una differenza negativa corrisponde alla diminuzione dei sintomi dopo il trattamento. Una differenza positiva corrisponde a un aumento dei sintomi dopo il trattamento.
6 settimane rispetto al basale
Lista di controllo per la valutazione del trattamento dell'autismo (ATEC)
Lasso di tempo: 6 settimane
Il valore riportato è il punteggio secondario della lingua dell'ATEC e l'intervallo per il punteggio secondario della lingua è 0-20. Più alto è il punteggio, peggiore è la disabilità. I risultati sono stati misurati a 6 settimane dopo il trattamento rispetto al basale. Una differenza negativa corrisponde a una diminuzione della disabilità del linguaggio, cioè un miglioramento della parola e del linguaggio. Una differenza positiva riflette un aumento della disabilità del linguaggio, cioè una diminuzione della parola e del linguaggio.
6 settimane
Impressione clinica globale - Scala di miglioramento (CGI-I)
Lasso di tempo: Sintomi complessivi di ASD a 6 settimane
Il CGI-I è una scala che va da 1 a 7, che riflette il cambiamento nei comportamenti fondamentali dell'autismo dopo il trattamento. 1 è molto migliorato, 4 è invariato e 7 è molto peggio.
Sintomi complessivi di ASD a 6 settimane
Questionario sul comportamento ripetitivo
Lasso di tempo: 6 settimane rispetto al basale
Il comportamento ripetitivo totale è stato valutato utilizzando il questionario sul comportamento ripetitivo (RBQ), che ha una scala da 0 a 87. Punteggi più alti corrispondono a comportamenti ripetitivi più severi. I risultati sono stati analizzati come differenza nel punteggio 6 settimane dopo il trattamento rispetto al basale. Una differenza negativa corrisponde a un comportamento migliore rispetto al basale. Una differenza positiva corrisponde a un comportamento peggiore.
6 settimane rispetto al basale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University of California, San Diego

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Robert K Naviaux, MD, PhD, University of California, San Diego

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 maggio 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 marzo 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 aprile 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
22 luglio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 luglio 2015

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
24 luglio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
16 luglio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 giugno 2019

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 15-0134

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

I dati sulla sicurezza, sulla metabolomica e sui risultati completati saranno messi a disposizione di gruppi istituzionali qualificati dopo la revisione tra pari e la pubblicazione.

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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