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Suramin Autism Treatment-1 (SAT1)-Studie der University of California, San Diego (UCSD). (SAT1)

21. Juni 2019 aktualisiert von: Robert K. Naviaux, University of California, San Diego

Die UCSD Suramin Autism Treatment-1 (SAT1)-Studie

Diese Studie soll die Sicherheit und Wirksamkeit einer intravenösen Einzeldosis Suramin bei Autismus-Spektrum-Störungen (ASS) testen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie soll eine neue Theorie über die Entstehung und Behandlung von ASD testen. In dieser Theorie wird ASD durch die Interaktion von Genen und Umwelt verursacht, um eine anhaltende Zellgefahrenreaktion (CDR; Naviaux RK, 2014) hervorzurufen, die die normale Entwicklung des kindlichen Gehirns stört und verändert. Auch das Darmmikrobiom und das Immunsystem sind betroffen. In dieser Theorie ist die pathologische Persistenz der Zellgefahrenreaktion auf die Mitochondrien zurückzuführen und wird durch purinerge Signalübertragung aufrechterhalten, die durch die Freisetzung extrazellulärer Nukleotide wie Adenosintriphosphat (ATP), Adenosindiphosphat (ADP), Uridintriphosphat (UTP) und Uridin vermittelt wird Diphosphat (UDP). Suramin hemmt übermäßige purinerge Signalübertragung, indem es als kompetitiver Inhibitor der Nukleotidsignalübertragung sowohl an ionotropen purinergen (P2X)-Rezeptoren als auch an G-Protein-gekoppelten, metabotropen purinergen (P2Y)-Rezeptoren wirkt. Es wurde festgestellt, dass Suramin die Symptome, den Stoffwechsel und die synaptischen Anomalien des Gehirns in zwei klassischen genetischen und umweltbedingten Mausmodellen von Autismus korrigiert (Naviaux JC, et al. 2015; Naviaux JC, et al. 2014; Naviaux RK, et al. 2013) . Diese Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit einer Einzeldosis Suramin bei Kindern mit ASD testen. Es wird zwar nicht erwartet, dass eine Einzeldosis länger als ein paar Wochen Vorteile bringen wird, aber wenn sie erfolgreich ist, kann diese Studie zur Entwicklung neuerer und sichererer Medikamente zur Behandlung von Autismus führen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
10

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • University of California, San Diego School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • ADOS-Score (ADOS-Diagnostik-Beobachtungsplan) von ≥ 7
  • Diagnose der Autismus-Spektrum-Störung nach Diagnose- und Statistikhandbuch, 5. Auflage (DSM-V)
  • Stabile Behandlung und Diät für ≥ 2 Monate
  • Einwohner der Region San Diego

Ausschlusskriterien:

  • Alle verschreibungspflichtigen Medikamente
  • Krankenhausaufenthalt innerhalb der letzten 2 Monate
  • Aktives medizinisches Problem wie Krampfanfälle, Herz-, Leber-, Nieren- oder Nebennierenerkrankungen
  • Planen, während der Studie mit einem neuen Medikament, einer neuen Diät oder einer Verhaltensintervention zu beginnen
  • Gewicht unter dem 5. Perzentil für das Alter
  • Kann keine Venenpunktion, Urinsammlung oder einen intravenösen Verweilkatheter für 3-4 Stunden tolerieren
  • Plasma-Kreatinin ≥ 1,4 mg/dl
  • Leberfunktion Alanin-Aminotransferase (ALT) oder Aspartat-Aminotransferase (AST) ≥ 1,5-fach über der oberen Normgrenze
  • Bekannte Intoleranz gegenüber Suramin oder anderen Antipurinergika
  • Kann die Studienanforderungen nicht erfüllen oder kooperieren

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Aktiver Komparator: Suramin
20 mg/kg Suramin in 50 ml Kochsalzlösung als intravenöse Infusion über 30 Minuten
Arzneimittel: Suramin
20 mg/kg IV in 50 ml Kochsalzlösung über 30 Minuten
Andere Namen:
  • Deutschin
Placebo-Komparator: Kochsalzlösung
50 ml Kochsalzlösung als intravenöse Infusion über 30 Minuten
Arzneimittel: Kochsalzlösung
50 ml IV über 30 Minuten
Andere Namen:
  • Normale Kochsalzlösung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Autismusdiagnostischer Beobachtungsplan, 2. Auflage (ADOS2)
Zeitfenster: 6 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert
ADOS2-Vergleichswerte sind Einheiten auf einer Skala von 0-10. Für die Einschreibung war eine Punktzahl von 7-10 erforderlich. Eine Punktzahl von 7-10 ist diagnostisch für eine Autismus-Spektrum-Störung (ASD). Je höher die Punktzahl, desto schwerwiegender sind die Kernsymptome der Autismus-Spektrum-Störung. Werte von 6 und darunter gelten als außerhalb des ASD-Spektrums.
6 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert
Expressive Sprache
Zeitfenster: 6 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert
Die Ergebnisse des Expressive One Word Picture Vocabulary Tests (EOWPVT) sind für das Alter normalisiert. Eine typische Sprachentwicklung ergibt einen Mittelwert von 100 mit einer Standardabweichung von 15. Die Ergebnisse für EOWPVT wurden als Mittelwert der kindspezifischen Differenz vor und 6 Wochen nach der Behandlung ausgedrückt. Wenn beispielsweise der 6-Wochen-Standard-EOWPVT-Score 59,6 und der Ausgangswert 63,8 betrug, beträgt die Differenz -4,2 (= 59,6 - 63,8). Eine Abnahme der Punktzahl nach 6 Wochen würde einer Abnahme der Sprachleistung entsprechen, während eine Zunahme, eine positive Differenz, eine Zunahme widerspiegeln würde.
6 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Checkliste für abweichendes Verhalten (ABC)
Zeitfenster: 6 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert
Das vollständige ABC ist eine Elternbewertung mit 58 Punkten und fünf Faktoren: Reizbarkeit, sozialer Rückzug, Stereotypie, Hyperaktivität und unangemessene Sprache. Stereotypie wird berichtet, und die Werte reichen von 0 bis 21, wobei höhere Werte ein schlechteres Verhalten anzeigen. Eine negative Differenz entspricht einer Verringerung der Symptome nach der Behandlung. Eine positive Differenz entspricht verstärkten Symptomen nach der Behandlung.
6 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert
Checkliste zur Bewertung der Behandlung von Autismus (ATEC)
Zeitfenster: 6 Wochen
Der gemeldete Wert ist die Sprach-Teilpunktzahl des ATEC, und der Bereich für die Sprach-Teilpunktzahl liegt zwischen 0 und 20. Je höher die Punktzahl, desto schlimmer die Behinderung. Die Ergebnisse wurden 6 Wochen nach der Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert gemessen. Eine negative Differenz entspricht einer Abnahme der Sprachbehinderung, d. h. einer Verbesserung des Sprechens und der Sprache. Ein positiver Unterschied spiegelt eine Zunahme der Sprachbehinderung wider, d. h. eine Abnahme des Sprechens und der Sprache.
6 Wochen
Die Clinical Global Impression – Improvement Scale (CGI-I)
Zeitfenster: Allgemeine ASD-Symptome nach 6 Wochen
Die CGI-I ist eine Skala, die von 1 bis 7 reicht und die Veränderung des Kernverhaltens von Autismus nach der Behandlung widerspiegelt. 1 ist viel besser, 4 ist unverändert und 7 ist viel schlechter.
Allgemeine ASD-Symptome nach 6 Wochen
Fragebogen zu sich wiederholendem Verhalten
Zeitfenster: 6 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert
Das Gesamtwiederholungsverhalten wurde mit dem Repetitive Behavior Questionnaire (RBQ) bewertet, der eine Skala von 0-87 hat. Höhere Werte entsprechen einem stärkeren repetitiven Verhalten. Die Ergebnisse wurden als Differenz im Score 6 Wochen nach der Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert analysiert. Eine negative Differenz entspricht einem verbesserten Verhalten im Vergleich zum Ausgangswert. Eine positive Differenz entspricht einem schlechteren Verhalten.
6 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
University of California, San Diego

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Robert K Naviaux, MD, PhD, University of California, San Diego

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Mai 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. März 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. April 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
22. Juli 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. Juli 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
24. Juli 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
16. Juli 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
21. Juni 2019

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 15-0134

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Sicherheits-, Metabolomik- und vollständige Ergebnisdaten werden qualifizierten institutionellen Gruppen nach Peer-Review und Veröffentlichung zur Verfügung gestellt.

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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