Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

University of California, San Diego (UCSD) Suramin Autism Treatment-1 (SAT1) prøveversjon (SAT1)

21. juni 2019 oppdatert av: Robert K. Naviaux, University of California, San Diego

UCSD Suramin Autism Treatment-1 (SAT1)-prøven

Denne studien er designet for å teste sikkerheten og effekten av en enkelt, intravenøs dose suramin ved autismespekterforstyrrelser (ASD).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Denne studien er designet for å teste en ny teori om opprinnelsen og behandlingen av ASD. I denne teorien er ASD forårsaket av både gener og miljø som samhandler for å produsere en vedvarende cellefarerespons (CDR; Naviaux RK, 2014) som forstyrrer og endrer normal hjerneutvikling hos barn. Tarmmikrobiom og immunforsvar påvirkes også. I denne teorien er den patologiske persistensen av cellefareresponsen sporbar til mitokondrier, og opprettholdes av purinergisk signalering mediert av frigjøring av ekstracellulære nukleotider som adenosintrifosfat (ATP), adenosindifosfat (ADP), uridintrifosfat (UTP) og uridin. difosfat (UDP). Suramin hemmer overflødig purinergisk signalering ved å fungere som en konkurrerende hemmer av nukleotidsignalering ved både ionotrope purinerge (P2X) reseptorer, og G-proteinkoblede, metabotrope purinerge (P2Y) reseptorer. Suramin har vist seg å korrigere symptomene, metabolismen og hjernesynaptiske abnormiteter i to klassiske genetiske og miljømessige musemodeller av autisme (Naviaux JC, et al. 2015; Naviaux JC, et al. 2014; Naviaux RK, et al. 2013) . Denne studien vil teste sikkerheten og effekten av en enkeltdose suramin hos barn med ASD. Selv om det ikke er forventet at en enkelt dose vil gi fordeler i mer enn noen få uker, hvis vellykket, kan denne studien føre til utvikling av nyere og sikrere medisiner for autismebehandling.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
10

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92093
        • University of California, San Diego School of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Autisme diagnostisk observasjonsplan (ADOS) score på ≥ 7
  • Diagnose av autismespekterforstyrrelse av Diagnostic and Statistical Manual, 5. utgave (DSM-V)
  • Stabil behandling og diett i ≥ 2 måneder
  • Bosatt i San Diego-regionen

Ekskluderingskriterier:

  • Eventuelle reseptbelagte medisiner
  • Sykehusinnleggelse de siste 2 månedene
  • Aktive medisinske problemer som anfall, hjerte-, lever-, nyre- eller binyresykdom
  • Planlegger å starte et nytt medikament, diett eller atferdsintervensjon under studien
  • Vekt under 5. persentil for alder
  • Kan ikke tolerere venepunktur, urinoppsamling eller et inneliggende intravenøst ​​kateter i 3-4 timer
  • Plasmakreatinin ≥ 1,4 mg/dl
  • Leverfunksjon alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) ≥ 1,5 ganger over den øvre normalgrensen
  • Kjent intoleranse overfor suramin eller andre antipurinerge legemidler
  • Kan ikke utføre eller samarbeide med studiekrav

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Aktiv komparator: Suramin
20 mg/kg suramin i 50 ml saltvann ved intravenøs infusjon over 30 minutter
Legemiddel: Suramin
20 mg/kg IV i 50 ml saltvann over 30 minutter
Andre navn:
  • Germanin
Placebo komparator: Saltvann
50 ml saltvann ved intravenøs infusjon over 30 minutter
Legemiddel: Saltvann
50 ml IV over 30 minutter
Andre navn:
  • Vanlig saltvann

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Autism Diagnostic Observation Schedule, 2nd Edition (ADOS2)
Tidsramme: 6 uker sammenlignet med baseline
ADOS2 sammenligningsskår er enheter på en skala fra 0-10. En poengsum på 7-10 var nødvendig for påmelding. En score på 7-10 er diagnostisk for autismespekterforstyrrelse (ASD). Jo høyere poengsum er, desto alvorligere er kjernesymptomene på autismespekterforstyrrelser. Poeng på 6 og lavere anses utenfor ASD-spekteret.
6 uker sammenlignet med baseline
Ekspressivt språk
Tidsramme: 6 uker sammenlignet med baseline
Ekspressive One Word Picture Vocabulary Test (EOWPVT) score er normalisert for alder. Typisk språkutvikling gir en gjennomsnittlig poengsum på 100 med et standardavvik på 15. Utfall for EOWPVT ble uttrykt som gjennomsnittet av den barnespesifikke forskjellen før og 6 uker etter behandling. For eksempel, hvis 6-ukers standard EOWPVT-score var 59,6 og baseline-skåren var 63,8, er forskjellen -4,2 (= 59,6 - 63,8). En nedgang i skår ved 6 uker vil tilsvare en nedgang i språkprestasjonene, mens en økning, en positiv forskjell, vil reflektere en økning.
6 uker sammenlignet med baseline

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sjekkliste for avvikende atferd (ABC)
Tidsramme: 6 uker sammenlignet med baseline
Den fullstendige ABC er en 58-elements foreldrevurdering med fem faktorer: Irritabilitet, sosial tilbaketrekning, stereotypi, hyperaktivitet og upassende tale. Stereotypi er rapportert, og skårene varierer fra 0 til 21, med høyere skårer som indikerer dårligere oppførsel. En negativ forskjell tilsvarer reduserte symptomer etter behandling. En positiv forskjell tilsvarer økte symptomer etter behandling.
6 uker sammenlignet med baseline
Sjekkliste for evaluering av autismebehandling (ATEC)
Tidsramme: 6 uker
Den rapporterte verdien er underscore for språk til ATEC, og området for underpoeng for språk er 0-20. Jo høyere poengsum, desto dårligere funksjonshemming. Resultatene ble målt 6 uker etter behandling sammenlignet med baseline. En negativ forskjell tilsvarer en nedgang i språkvansker, det vil si en forbedring i tale og språk. En positiv forskjell gjenspeiler en økning i språkvansker, det vil si en nedgang i tale og språk.
6 uker
The Clinical Global Impression - Improvement Scale (CGI-I)
Tidsramme: Generelle ASD-symptomer ved 6 uker
CGI-I er en skala som spenner fra 1-7, og reflekterer endringen i kjerneautismeatferd etter behandling. 1 er mye forbedret, 4 er uendret, og 7 er mye dårligere.
Generelle ASD-symptomer ved 6 uker
Spørreskjema om repeterende atferd
Tidsramme: 6 uker sammenlignet med baseline
Total repeterende atferd ble vurdert ved hjelp av spørreskjemaet for repeterende oppførsel (RBQ), som har en skala fra 0-87. Høyere score tilsvarer mer alvorlig repeterende atferd. Resultatene ble analysert som forskjellen i poengsum 6 uker etter behandling sammenlignet med baseline. En negativ forskjell tilsvarer forbedret atferd sammenlignet med baseline. En positiv forskjell tilsvarer dårligere oppførsel.
6 uker sammenlignet med baseline

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
University of California, San Diego

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Robert K Naviaux, MD, PhD, University of California, San Diego

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. mai 2015

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. mars 2016

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. april 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
22. juli 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
23. juli 2015

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
24. juli 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
16. juli 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
21. juni 2019

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juni 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 15-0134

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Sikkerhet, metabolomiske og komplette utfallsdata vil bli gjort tilgjengelig for kvalifiserte institusjonelle grupper etter fagfellevurdering og publisering.

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger