Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kalifornian yliopisto, San Diego (UCSD) Suramin Autism Treatment-1 (SAT1) -kokeilu (SAT1)

perjantai 21. kesäkuuta 2019 päivittänyt: Robert K. Naviaux, University of California, San Diego

UCSD Suramin Autism Treatment-1 (SAT1) -kokeilu

Tämä tutkimus on suunniteltu testaamaan yhden suonensisäisen suramiiniannoksen turvallisuutta ja tehoa autismikirjon häiriöissä (ASD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on suunniteltu testaamaan uutta teoriaa ASD:n alkuperästä ja hoidosta. Tässä teoriassa ASD johtuu sekä geenien että ympäristön vuorovaikutuksesta tuottaen jatkuvan soluvaaravasteen (CDR; Naviaux RK, 2014), joka häiritsee ja muuttaa normaalia lapsen aivojen kehitystä. Myös suoliston mikrobiomi ja immuunijärjestelmät kärsivät. Tässä teoriassa solun vaaravasteen patologinen pysyvyys on jäljitettävissä mitokondrioihin, ja sitä ylläpitää purinerginen signalointi, jota välittää solunulkoisten nukleotidien, kuten adenosiinitrifosfaatin (ATP), adenosiinidifosfaatin (ADP), uridiinitrifosfaatin (UTP) ja uridiinin vapautuminen. difosfaatti (UDP). Suramiini estää liiallista purinergistä signalointia toimimalla kilpailevana nukleotidisignaloinnin estäjänä sekä ionotrooppisissa purinergisissa (P2X) reseptoreissa että G-proteiiniin kytketyissä metabotrooppisissa purinergisissa (P2Y) reseptoreissa. Suramiinin on havaittu korjaavan oireita, aineenvaihduntaa ja aivojen synaptisia poikkeavuuksia kahdessa klassisessa autismin geneettisessä ja ympäristöllisissä hiirimallissa (Naviaux JC, et al. 2015; Naviaux JC, et al. 2014; Naviaux RK, et al. 2013). . Tämä tutkimus testaa yhden suramiiniannoksen turvallisuutta ja tehoa lapsilla, joilla on ASD. Vaikka ei ole odotettavissa, että yksittäinen annos tuottaa hyötyä yli muutaman viikon ajan, tämä tutkimus voi onnistuessaan johtaa uusien ja turvallisempien autismin hoitoon tarkoitettujen lääkkeiden kehittämiseen.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
10

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
        • University of California, San Diego School of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Autismin diagnostisen havainnointiaikataulun (ADOS) pistemäärä ≥ 7
  • Autismikirjon häiriön diagnoosi Diagnostic and Statistical Manual, 5. painos (DSM-V) mukaan
  • Vakaa hoito- ja ruokavalio-ohjelma ≥ 2 kuukauden ajan
  • San Diegon alueen asukas

Poissulkemiskriteerit:

  • Kaikki reseptilääkkeet
  • Sairaalahoito viimeisen 2 kuukauden aikana
  • Aktiivinen lääketieteellinen ongelma, kuten kohtaukset, sydän-, maksa-, munuais- tai lisämunuaissairaus
  • Suunnittelee uuden lääkkeen, ruokavalion tai käyttäytymisintervention aloittamista tutkimuksen aikana
  • Paino alle 5. prosenttipisteen iän mukaan
  • Ei voi sietää laskimopunktiota, virtsan keräämistä tai pysyvää suonensisäistä katetria 3-4 tunnin ajan
  • Plasman kreatiniini ≥ 1,4 mg/dl
  • Maksan toiminnan alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) ≥ 1,5 kertaa normaalin ylärajan yläpuolella
  • Tunnettu intoleranssi suramiinille tai muille antipurinergisille lääkkeille
  • Ei pysty suorittamaan tai tekemään yhteistyötä opintovaatimusten kanssa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Active Comparator: Suramin
20 mg/kg suramiinia 50 ml:ssa suolaliuosta suonensisäisenä infuusiona 30 minuutin aikana
Lääke: Suramin
20 mg/kg IV 50 ml:ssa suolaliuosta 30 minuutin aikana
Muut nimet:
  • Germanin
Placebo Comparator: Suolaliuos
50 ml suolaliuosta suonensisäisenä infuusiona 30 minuutin aikana
Lääke: Suolaliuos
50 ml IV 30 minuutin aikana
Muut nimet:
  • Normaali suolaliuos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Autismin diagnostinen havaintoaikataulu, 2. painos (ADOS2)
Aikaikkuna: 6 viikkoa verrattuna lähtötilanteeseen
ADOS2-vertailupisteet ovat yksiköitä asteikolla 0-10. Ilmoittautumiseen vaadittiin pisteet 7-10. Pistemäärä 7-10 on autismispektrihäiriön (ASD) diagnoosi. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä vakavammat autismikirjon häiriön ydinoireet ovat. Pisteet 6 ja alle lasketaan ASD-spektrin ulkopuolelta.
6 viikkoa verrattuna lähtötilanteeseen
Ilmaisuvoimainen kieli
Aikaikkuna: 6 viikkoa verrattuna lähtötilanteeseen
Expressive One Word Picture Vocabulary Test (EOWPVT) -pisteet normalisoidaan iän mukaan. Tyypillinen kielenkehitys tuottaa keskimääräisen pistemäärän 100 ja keskihajonnan 15. EOWPVT:n tulokset ilmaistiin lapsikohtaisen eron keskiarvona ennen hoitoa ja 6 viikkoa hoidon jälkeen. Jos esimerkiksi 6 viikon standardi EOWPVT-pistemäärä oli 59,6 ja peruspistemäärä 63,8, ero on -4,2 (= 59,6 - 63,8). Pisteiden lasku kuuden viikon kohdalla vastaisi kielen suorituskyvyn laskua, kun taas nousu, positiivinen ero, heijastaisi nousua.
6 viikkoa verrattuna lähtötilanteeseen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aberrant Behavior Checklist (ABC)
Aikaikkuna: 6 viikkoa verrattuna lähtötilanteeseen
Täysi ABC on 58 kohdan vanhempien luokitus, jossa on viisi tekijää: ärtyneisyys, sosiaalinen vetäytyminen, stereotypia, hyperaktiivisuus ja sopimaton puhe. Stereotypiaa on raportoitu, ja pisteet vaihtelevat 0-21, korkeammat pisteet osoittavat huonompaa käyttäytymistä. Negatiivinen ero vastaa oireiden vähenemistä hoidon jälkeen. Positiivinen ero vastaa lisääntyneitä oireita hoidon jälkeen.
6 viikkoa verrattuna lähtötilanteeseen
Autismin hoidon arvioinnin tarkistuslista (ATEC)
Aikaikkuna: 6 viikkoa
Raportoitu arvo on ATEC:n kielen alapistemäärä, ja kielen alipistemäärän alue on 0-20. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä huonompi vamma. Tulokset mitattiin 6 viikkoa hoidon jälkeen verrattuna lähtötasoon. Negatiivinen ero vastaa kielivamman vähenemistä eli puheen ja kielen paranemista. Positiivinen ero heijastaa kielivamman lisääntymistä eli puheen ja kielen vähenemistä.
6 viikkoa
Kliininen globaali impressio – parannusasteikko (CGI-I)
Aikaikkuna: Yleiset ASD-oireet 6 viikon kohdalla
CGI-I on asteikko, joka vaihtelee välillä 1-7, mikä kuvastaa muutosta autismin ydinkäyttäytymisessä hoidon jälkeen. 1 on paljon parempi, 4 on muuttumaton ja 7 on paljon huonompi.
Yleiset ASD-oireet 6 viikon kohdalla
Toistuvan käyttäytymisen kyselylomake
Aikaikkuna: 6 viikkoa verrattuna lähtötilanteeseen
Toistuvaa käyttäytymistä kokonaisuutena arvioitiin käyttämällä Repetitive Behaviour -kyselylomaketta (RBQ), jonka asteikolla on 0-87. Korkeammat pisteet vastaavat vakavampaa toistuvaa käyttäytymistä. Tulokset analysoitiin pistemäärän erona 6 viikkoa hoidon jälkeen verrattuna lähtötasoon. Negatiivinen ero vastaa parempaa käyttäytymistä verrattuna lähtötilanteeseen. Positiivinen ero vastaa huonompaa käyttäytymistä.
6 viikkoa verrattuna lähtötilanteeseen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
University of California, San Diego

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Robert K Naviaux, MD, PhD, University of California, San Diego

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Perjantai 1. toukokuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 1. maaliskuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Perjantai 1. huhtikuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 22. heinäkuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 23. heinäkuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Perjantai 24. heinäkuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 16. heinäkuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 21. kesäkuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Lauantai 1. kesäkuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 15-0134

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Turvallisuus-, aineenvaihdunta- ja lopputulostiedot asetetaan pätevien institutionaalisten ryhmien saataville vertaisarvioinnin ja julkaisemisen jälkeen.

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia