Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

University of California, San Diego (UCSD) Suramin Autism Treatment-1 (SAT1) Trial (SAT1)

21 czerwca 2019 zaktualizowane przez: Robert K. Naviaux, University of California, San Diego

Badanie UCSD Suramin Autism Treatment-1 (SAT1).

To badanie ma na celu sprawdzenie bezpieczeństwa i skuteczności pojedynczej, dożylnej dawki suraminy w zaburzeniach ze spektrum autyzmu (ASD).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

To badanie ma na celu przetestowanie nowej teorii pochodzenia i leczenia ASD. Zgodnie z tą teorią, ASD jest spowodowane interakcjami zarówno genów, jak i środowiska w celu wytworzenia trwałej odpowiedzi na zagrożenie komórki (CDR; Naviaux RK, 2014), która zakłóca i zmienia normalny rozwój mózgu dziecka. Wpływa to również na mikrobiom jelitowy i układ odpornościowy. W tej teorii patologiczne utrzymywanie się odpowiedzi komórkowej na zagrożenie można prześledzić do mitochondriów i jest utrzymywane przez sygnalizację purynergiczną, w której pośredniczy uwalnianie zewnątrzkomórkowych nukleotydów, takich jak trifosforan adenozyny (ATP), difosforan adenozyny (ADP), trifosforan urydyny (UTP) i urydyna difosforan (UDP). Suramina hamuje nadmiar sygnalizacji purynergicznej, działając jako kompetycyjny inhibitor sygnalizacji nukleotydowej zarówno na receptory purynergiczne jonotropowe (P2X), jak i metabotropowe receptory purynergiczne (P2Y) sprzężone z białkiem G. Stwierdzono, że suramina koryguje objawy, metabolizm i nieprawidłowości synaptyczne mózgu w dwóch klasycznych genetycznych i środowiskowych mysich modelach autyzmu (Naviaux JC i in. 2015; Naviaux JC i in. 2014; Naviaux RK i in. 2013) . To badanie przetestuje bezpieczeństwo i skuteczność pojedynczej dawki suraminy u dzieci z ASD. Chociaż nie przewiduje się, że pojedyncza dawka przyniesie korzyści przez więcej niż kilka tygodni, jeśli się powiedzie, badanie to może doprowadzić do opracowania nowszych i bezpieczniejszych leków do leczenia autyzmu.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
10

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • University of California, San Diego School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Skala oceny diagnostycznej obserwacji autyzmu (ADOS) ≥ 7
  • Diagnoza zaburzeń ze spektrum autyzmu według Podręcznika diagnostyczno-statystycznego, wydanie 5 (DSM-V)
  • Stabilne leczenie i dieta przez ≥ 2 miesiące
  • Mieszkaniec regionu San Diego

Kryteria wyłączenia:

  • Wszelkie leki na receptę
  • Hospitalizacja w ciągu ostatnich 2 miesięcy
  • Aktywny problem medyczny, taki jak drgawki, choroba serca, wątroby, nerek lub nadnerczy
  • Planowanie rozpoczęcia nowego leku, diety lub interwencji behawioralnej podczas badania
  • Waga poniżej 5 percentyla dla wieku
  • Nie można tolerować wkłucia do żyły, pobierania moczu lub stałego cewnika dożylnego przez 3-4 godziny
  • Stężenie kreatyniny w osoczu ≥ 1,4 mg/dl
  • Czynność wątroby Aminotransferaza alaninowa (ALT) lub aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) ≥ 1,5-krotnie powyżej górnej granicy normy
  • Znana nietolerancja suraminy lub innych leków przeciwpurynergicznych
  • Niezdolność do wykonywania lub współpracy z wymaganiami dotyczącymi badań

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Aktywny komparator: Suramina
20 mg/kg suraminy w 50 ml soli fizjologicznej we wlewie dożylnym trwającym 30 minut
Lek: Suramina
20 mg/kg IV w 50 ml soli fizjologicznej przez 30 minut
Inne nazwy:
  • Germanin
Komparator placebo: Solankowy
50 ml soli fizjologicznej we wlewie dożylnym trwającym 30 minut
Lek: Solankowy
50 ml IV przez 30 minut
Inne nazwy:
  • Normalna sól fizjologiczna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Harmonogram obserwacji w diagnostyce autyzmu, wydanie 2 (ADOS2)
Ramy czasowe: 6 tygodni w porównaniu z wartością wyjściową
Wyniki porównania ADOS2 to jednostki w skali od 0 do 10. Do rejestracji wymagany był wynik 7-10. Wynik 7-10 jest diagnostyczny dla zaburzeń ze spektrum autyzmu (ASD). Im wyższy wynik, tym poważniejsze są podstawowe objawy zaburzeń ze spektrum autyzmu. Wyniki 6 i poniżej są uważane za spoza spektrum ASD.
6 tygodni w porównaniu z wartością wyjściową
Ekspresyjny język
Ramy czasowe: 6 tygodni w porównaniu z wartością wyjściową
Wyniki Expressive One Word Picture Vocabulary Test (EOWPVT) są znormalizowane dla wieku. Typowy rozwój języka daje średni wynik 100 przy odchyleniu standardowym 15. Wyniki dla EOWPVT wyrażono jako średnią różnic specyficznych dla dzieci przed i 6 tygodni po leczeniu. Na przykład, jeśli 6-tygodniowy standardowy wynik EOWPVT wynosił 59,6, a wynik początkowy 63,8, różnica wynosi -4,2 (= 59,6 - 63,8). Spadek wyniku po 6 tygodniach odpowiadałby spadkowi wydajności językowej, podczas gdy wzrost, dodatnia różnica, odzwierciedlałby wzrost.
6 tygodni w porównaniu z wartością wyjściową

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Lista kontrolna nieprawidłowych zachowań (ABC)
Ramy czasowe: 6 tygodni w porównaniu z wartością wyjściową
Pełne ABC to 58-punktowa ocena rodziców z pięcioma czynnikami: drażliwość, wycofanie społeczne, stereotypy, nadpobudliwość i niewłaściwa mowa. Zgłasza się stereotypy, a wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 21, przy czym wyższe wyniki wskazują na gorsze zachowanie. Różnica ujemna odpowiada złagodzeniu objawów po leczeniu. Dodatnia różnica odpowiada nasileniu objawów po leczeniu.
6 tygodni w porównaniu z wartością wyjściową
Lista kontrolna oceny leczenia autyzmu (ATEC)
Ramy czasowe: 6 tygodni
Podana wartość to wynik cząstkowy języka ATEC, a zakres wyniku cząstkowego języka to 0-20. Im wyższy wynik, tym gorsza niepełnosprawność. Wyniki mierzono po 6 tygodniach od leczenia w porównaniu do wartości wyjściowych. Różnica ujemna odpowiada zmniejszeniu niepełnosprawności językowej, czyli poprawie mowy i języka. Dodatnia różnica odzwierciedla wzrost niepełnosprawności językowej, tj. spadek mowy i języka.
6 tygodni
Globalne wrażenie kliniczne — skala poprawy (CGI-I)
Ramy czasowe: Ogólne objawy ASD po 6 tygodniach
CGI-I to skala, która waha się od 1 do 7, odzwierciedlając zmianę podstawowych zachowań autystycznych po leczeniu. 1 jest znacznie poprawiony, 4 jest niezmieniony, a 7 jest znacznie gorszy.
Ogólne objawy ASD po 6 tygodniach
Kwestionariusz Zachowania Powtarzalnego
Ramy czasowe: 6 tygodni w porównaniu z wartością wyjściową
Całkowite powtarzalne zachowanie oceniono za pomocą kwestionariusza powtarzalnego zachowania (RBQ), który ma skalę od 0-87. Wyższe wyniki odpowiadają poważniejszym powtarzającym się zachowaniom. Wyniki analizowano jako różnicę w punktacji 6 tygodni po leczeniu w porównaniu z wartością wyjściową. Ujemna różnica odpowiada lepszemu zachowaniu w porównaniu z wartością wyjściową. Dodatnia różnica odpowiada gorszemu zachowaniu.
6 tygodni w porównaniu z wartością wyjściową

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
University of California, San Diego

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Robert K Naviaux, MD, PhD, University of California, San Diego

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 maja 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 marca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 kwietnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
22 lipca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 lipca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
24 lipca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
16 lipca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
21 czerwca 2019

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 15-0134

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Dane dotyczące bezpieczeństwa, metabolomii i zakończonych wyników zostaną udostępnione kwalifikowanym grupom instytucjonalnym po wzajemnej ocenie i publikacji.

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami