Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

University of California, San Diego (UCSD) Suramin Autism Treatment-1 (SAT1) forsøg (SAT1)

21. juni 2019 opdateret af: Robert K. Naviaux, University of California, San Diego

UCSD Suramin Autism Treatment-1 (SAT1) forsøg

Denne undersøgelse er designet til at teste sikkerheden og effektiviteten af ​​en enkelt, intravenøs dosis af suramin ved autismespektrumforstyrrelser (ASD).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er designet til at teste en ny teori om oprindelsen og behandlingen af ​​ASD. I denne teori er ASD forårsaget af både gener og miljø, der interagerer for at producere en vedvarende cellefare-respons (CDR; Naviaux RK, 2014), der interfererer med og ændrer normal børns hjerneudvikling. Tarmmikrobiom og immunsystem påvirkes også. I denne teori kan den patologiske persistens af cellefareresponset spores til mitokondrier og opretholdes af purinerg signalering medieret af frigivelsen af ​​ekstracellulære nukleotider som adenosintriphosphat (ATP), adenosindiphosphat (ADP), uridintrifosfat (UTP) og uridin diphosphat (UDP). Suramin hæmmer overskydende purinergisk signalering ved at fungere som en kompetitiv inhibitor af nukleotidsignalering ved både ionotrope purinerge (P2X) receptorer og G-proteinkoblede, metabotrope purinerge (P2Y) receptorer. Suramin har vist sig at korrigere symptomer, metabolisme og hjernesynaptiske abnormiteter i to klassiske genetiske og miljømæssige musemodeller af autisme (Naviaux JC, et al. 2015; Naviaux JC, et al. 2014; Naviaux RK, et al. 2013) . Denne undersøgelse vil teste sikkerheden og effektiviteten af ​​en enkelt dosis suramin hos børn med ASD. Selvom det ikke forventes, at en enkelt dosis vil give fordele i mere end et par uger, kan denne undersøgelse, hvis den lykkes, føre til udviklingen af ​​nyere og sikrere lægemidler til autismebehandling.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
10

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • University of California, San Diego School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

4 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Autisme diagnostisk observationsplan (ADOS) score på ≥ 7
  • Diagnosticering af autismespektrumforstyrrelse af Diagnostic and Statistical Manual, 5. udgave (DSM-V)
  • Stabil behandling og diæt i ≥ 2 måneder
  • Beboer i San Diego-regionen

Ekskluderingskriterier:

  • Eventuel receptpligtig medicin
  • Indlæggelse inden for de seneste 2 måneder
  • Aktive medicinske problemer såsom anfald, hjerte-, lever-, nyre- eller binyresygdom
  • Planlægger at starte et nyt lægemiddel, diæt eller adfærdsmæssig intervention under undersøgelsen
  • Vægt under 5. percentil for alder
  • Ude af stand til at tolerere venepunktur, urinopsamling eller et indlagt intravenøst ​​kateter i 3-4 timer
  • Plasma kreatinin ≥ 1,4 mg/dl
  • Leverfunktion alanin amino transferase (ALT) eller aspartat amino transferase (AST) ≥ 1,5 gange over den øvre grænse for normal
  • Kendt intolerance over for suramin eller andre antipurinerge lægemidler
  • Ude af stand til at udføre eller samarbejde med studiekrav

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: Suramin
20 mg/kg suramin i 50 ml saltvand ved intravenøs infusion over 30 minutter
Medicin: Suramin
20 mg/kg IV i 50 ml saltvand over 30 minutter
Andre navne:
  • Germanin
Placebo komparator: Saltvand
50 ml saltvand ved intravenøs infusion over 30 minutter
Medicin: Saltvand
50 ml IV over 30 minutter
Andre navne:
  • Normalt saltvand

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Autismediagnostisk observationsplan, 2. udgave (ADOS2)
Tidsramme: 6 uger sammenlignet med baseline
ADOS2 sammenligningsscore er enheder på en skala fra 0-10. En score på 7-10 var påkrævet for tilmelding. En score på 7-10 er diagnostisk for autismespektrumforstyrrelse (ASD). Jo højere score, jo mere alvorlige er kernesymptomerne på autismespektrumforstyrrelser. Score på 6 og derunder betragtes som uden for ASD-spektret.
6 uger sammenlignet med baseline
Ekspressivt sprog
Tidsramme: 6 uger sammenlignet med baseline
Ekspressive One Word Picture Vocabulary Test (EOWPVT) score er normaliseret for alder. Typisk sprogudvikling giver en gennemsnitlig score på 100 med en standardafvigelse på 15. Resultaterne for EOWPVT blev udtrykt som gennemsnittet af den børnespecifikke forskel før og 6 uger efter behandling. For eksempel, hvis 6-ugers standard EOWPVT-score var 59,6 og baseline-score var 63,8, er forskellen -4,2 (= 59,6 - 63,8). Et fald i score ved 6 uger ville svare til et fald i sproglige præstationer, mens en stigning, en positiv forskel, ville afspejle en stigning.
6 uger sammenlignet med baseline

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Afvigende adfærdstjekliste (ABC)
Tidsramme: 6 uger sammenlignet med baseline
Den fulde ABC er en forældrevurdering på 58 elementer med fem faktorer: Irritabilitet, social tilbagetrækning, stereotypi, hyperaktivitet og upassende tale. Stereotypi er rapporteret, og score spænder fra 0 til 21, hvor højere score indikerer dårligere adfærd. En negativ forskel svarer til nedsatte symptomer efter behandling. En positiv forskel svarer til øgede symptomer efter behandling.
6 uger sammenlignet med baseline
Tjekliste til evaluering af autismebehandling (ATEC)
Tidsramme: 6 uger
Den rapporterede værdi er sprogunderscore for ATEC, og intervallet for sprogunderscore er 0-20. Jo højere score, jo værre handicap. Resultaterne blev målt 6 uger efter behandlingen sammenlignet med baseline. En negativ forskel svarer til et fald i sproghandicap, det vil sige en forbedring af tale og sprog. En positiv forskel afspejler en stigning i sproglig handicap, det vil sige et fald i tale og sprog.
6 uger
The Clinical Global Impression - Improvement Scale (CGI-I)
Tidsramme: Overordnede ASD-symptomer efter 6 uger
CGI-I er en skala, der går fra 1-7, hvilket afspejler ændringen i grundlæggende autismeadfærd efter behandling. 1 er meget forbedret, 4 er uændret, og 7 er meget værre.
Overordnede ASD-symptomer efter 6 uger
Spørgeskema om gentagen adfærd
Tidsramme: 6 uger sammenlignet med baseline
Total repetitiv adfærd blev vurderet ved hjælp af Repetitive Behavior spørgeskemaet (RBQ), som har en skala fra 0-87. Højere score svarer til mere alvorlig repetitiv adfærd. Resultater blev analyseret som forskellen i score 6 uger efter behandling sammenlignet med baseline. En negativ forskel svarer til forbedret adfærd sammenlignet med baseline. En positiv forskel svarer til dårligere adfærd.
6 uger sammenlignet med baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of California, San Diego

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Robert K Naviaux, MD, PhD, University of California, San Diego

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. maj 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. marts 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. april 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
22. juli 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. juli 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. juli 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
16. juli 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. juni 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 15-0134

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Sikkerhedsdata, metabolomiske og afsluttede resultatdata vil blive gjort tilgængelige for kvalificerede institutionelle grupper efter peer review og offentliggørelse.

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger