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Universidade da Califórnia, San Diego (UCSD) Suramin Autism Treatment-1 (SAT1) Trial (SAT1)

21 de junho de 2019 atualizado por: Robert K. Naviaux, University of California, San Diego

O estudo UCSD Suramin Autism Treatment-1 (SAT1)

Este estudo é projetado para testar a segurança e eficácia de uma única dose intravenosa de suramina em transtornos do espectro do autismo (ASD).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este estudo foi projetado para testar uma nova teoria sobre a origem e o tratamento do TEA. Nesta teoria, o TEA é causado por genes e ambiente interagindo para produzir uma resposta de perigo celular persistente (CDR; Naviaux RK, 2014) que interfere e altera o desenvolvimento normal do cérebro infantil. O microbioma intestinal e o sistema imunológico também são afetados. Nesta teoria, a persistência patológica da resposta de perigo celular é rastreável às mitocôndrias e mantida pela sinalização purinérgica mediada pela liberação de nucleotídeos extracelulares como adenosina trifosfato (ATP), adenosina difosfato (ADP), uridina trifosfato (UTP) e uridina difosfato (UDP). A suramina inibe o excesso de sinalização purinérgica agindo como um inibidor competitivo da sinalização de nucleotídeos nos receptores purinérgicos ionotrópicos (P2X) e nos receptores purinérgicos metabotrópicos (P2Y) acoplados à proteína G. Verificou-se que a suramina corrige os sintomas, o metabolismo e as anormalidades sinápticas cerebrais em dois modelos clássicos de autismo em camundongos genéticos e ambientais (Naviaux JC, et al. 2015; Naviaux JC, et al. 2014; Naviaux RK, et al. 2013) . Este estudo testará a segurança e a eficácia de uma dose única de suramina em crianças com TEA. Embora não se preveja que uma única dose produza benefícios por mais de algumas semanas, se bem-sucedido, este estudo pode levar ao desenvolvimento de medicamentos mais novos e seguros para o tratamento do autismo.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
10

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • University of California, San Diego School of Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

4 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pontuação do cronograma de observação diagnóstica de autismo (ADOS) de ≥ 7
  • Diagnóstico do transtorno do espectro do autismo pelo Manual Diagnóstico e Estatístico, 5ª edição (DSM-V)
  • Tratamento estável e regime alimentar por ≥ 2 meses
  • Residente na região de San Diego

Critério de exclusão:

  • Quaisquer medicamentos prescritos
  • Hospitalização nos últimos 2 meses
  • Problema médico ativo, como convulsões, doença cardíaca, hepática, renal ou adrenal
  • Planejamento para iniciar um novo medicamento, dieta ou intervenção comportamental durante o estudo
  • Peso abaixo do percentil 5 para a idade
  • Incapaz de tolerar punção venosa, coleta de urina ou cateter intravenoso permanente por 3-4 horas
  • Creatinina plasmática ≥ 1,4 mg/dl
  • Função hepática alanina aminotransferase (ALT) ou aspartato aminotransferase (AST) ≥ 1,5 vezes acima do limite superior do normal
  • Intolerância conhecida à suramina ou a outras drogas antipurinérgicas
  • Incapaz de realizar ou cooperar com os requisitos do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Comparador Ativo: Suramina
20 mg/kg de suramina em 50 ml de solução salina por infusão intravenosa durante 30 minutos
Medicamento: Suramina
20 mg/kg IV em 50 ml de solução salina durante 30 minutos
Outros nomes:
  • Alemão
Comparador de Placebo: Salina
50 ml de solução salina por infusão intravenosa durante 30 minutos
Medicamento: Salina
50 ml IV durante 30 minutos
Outros nomes:
  • Solução salina normal

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Agenda de Observação de Diagnóstico de Autismo, 2ª Edição (ADOS2)
Prazo: 6 semanas em comparação com a linha de base
As pontuações de comparação do ADOS2 são unidades em uma escala de 0 a 10. Uma pontuação de 7-10 era necessária para a inscrição. Uma pontuação de 7-10 é diagnóstica para transtorno do espectro autista (ASD). Quanto maior a pontuação, mais graves são os sintomas centrais do transtorno do espectro autista. Pontuações de 6 e abaixo são consideradas fora do espectro do TEA.
6 semanas em comparação com a linha de base
Linguagem Expressiva
Prazo: 6 semanas em comparação com a linha de base
As pontuações do Expressive One Word Picture Vocabulary Test (EOWPVT) são normalizadas para a idade. O desenvolvimento típico da linguagem produz uma pontuação média de 100 com um desvio padrão de 15. Os resultados para EOWPVT foram expressos como a média da diferença específica da criança antes e 6 semanas após o tratamento. Por exemplo, se a pontuação EOWPVT padrão de 6 semanas foi 59,6 e a pontuação inicial foi 63,8, a diferença é -4,2 (= 59,6 - 63,8). Uma diminuição na pontuação em 6 semanas corresponderia a uma diminuição no desempenho de linguagem, enquanto um aumento, uma diferença positiva, refletiria um aumento.
6 semanas em comparação com a linha de base

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Lista de Verificação de Comportamento Aberrante (ABC)
Prazo: 6 semanas em comparação com a linha de base
O ABC completo é uma classificação de pais de 58 itens com cinco fatores: Irritabilidade, Retraimento Social, Estereotipia, Hiperatividade e Fala Inapropriada. A estereotipia é relatada e as pontuações variam de 0 a 21, com pontuações mais altas indicando pior comportamento. Uma diferença negativa corresponde à diminuição dos sintomas após o tratamento. Uma diferença positiva corresponde ao aumento dos sintomas após o tratamento.
6 semanas em comparação com a linha de base
Lista de Verificação de Avaliação do Tratamento do Autismo (ATEC)
Prazo: 6 semanas
O valor informado é a subpontuação de idioma do ATEC, e o intervalo para a subpontuação de idioma é de 0 a 20. Quanto maior a pontuação, pior a incapacidade. Os resultados foram medidos em 6 semanas após o tratamento em comparação com a linha de base. Uma diferença negativa corresponde a uma diminuição na deficiência de linguagem, ou seja, uma melhora na fala e na linguagem. Uma diferença positiva reflete um aumento na deficiência de linguagem, ou seja, uma diminuição na fala e na linguagem.
6 semanas
A Impressão Clínica Global - Escala de Melhoria (CGI-I)
Prazo: Sintomas gerais de TEA em 6 semanas
O CGI-I é uma escala que varia de 1 a 7, refletindo a mudança nos comportamentos centrais do autismo após o tratamento. 1 é muito melhor, 4 é inalterado e 7 é muito pior.
Sintomas gerais de TEA em 6 semanas
Questionário de Comportamento Repetitivo
Prazo: 6 semanas em comparação com a linha de base
O comportamento repetitivo total foi avaliado por meio do questionário de comportamento repetitivo (RBQ), que possui uma escala de 0 a 87. Escores mais altos correspondem a comportamentos repetitivos mais severos. Os resultados foram analisados ​​como a diferença na pontuação 6 semanas após o tratamento em comparação com a linha de base. Uma diferença negativa corresponde a um comportamento melhorado em comparação com a linha de base. Uma diferença positiva corresponde a um comportamento pior.
6 semanas em comparação com a linha de base

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
University of California, San Diego

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Robert K Naviaux, MD, PhD, University of California, San Diego

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de maio de 2015

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de março de 2016

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de abril de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
22 de julho de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
23 de julho de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
24 de julho de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
16 de julho de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
21 de junho de 2019

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de junho de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 15-0134

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Sim

Descrição do plano IPD

Os dados de resultados completos, metabolômicos e de segurança serão disponibilizados para grupos institucionais qualificados após revisão por pares e publicação.

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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