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Universidad de California, San Diego (UCSD) Suramin Autism Treatment-1 (SAT1) Trial (SAT1)

21 de junio de 2019 actualizado por: Robert K. Naviaux, University of California, San Diego

El ensayo UCSD Suramin Autism Treatment-1 (SAT1)

Este estudio está diseñado para probar la seguridad y la eficacia de una dosis única intravenosa de suramina en los trastornos del espectro autista (TEA).

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este estudio está diseñado para probar una nueva teoría sobre el origen y el tratamiento de ASD. En esta teoría, el TEA es causado por la interacción entre genes y el entorno para producir una respuesta de peligro celular persistente (CDR; Naviaux RK, 2014) que interfiere y altera el desarrollo cerebral normal del niño. El microbioma intestinal y los sistemas inmunológicos también se ven afectados. En esta teoría, la persistencia patológica de la respuesta de peligro celular es atribuible a las mitocondrias y se mantiene mediante la señalización purinérgica mediada por la liberación de nucleótidos extracelulares como el trifosfato de adenosina (ATP), el difosfato de adenosina (ADP), el trifosfato de uridina (UTP) y la uridina. difosfato (UDP). La suramina inhibe el exceso de señalización purinérgica al actuar como un inhibidor competitivo de la señalización de nucleótidos tanto en los receptores ionotrópicos purinérgicos (P2X) como en los receptores metabotrópicos purinérgicos (P2Y) acoplados a proteína G. Se ha descubierto que la suramina corrige los síntomas, el metabolismo y las anomalías sinápticas cerebrales en dos modelos clásicos de autismo en ratones genéticos y ambientales (Naviaux JC, et al. 2015; Naviaux JC, et al. 2014; Naviaux RK, et al. 2013) . Este estudio evaluará la seguridad y la eficacia de una dosis única de suramina en niños con TEA. Si bien no se anticipa que una sola dosis produzca beneficios por más de unas pocas semanas, si tiene éxito, este estudio puede conducir al desarrollo de medicamentos más nuevos y más seguros para el tratamiento del autismo.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
10

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • University of California, San Diego School of Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

4 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Puntaje de programa de observación de diagnóstico de autismo (ADOS) de ≥ 7
  • Diagnóstico del trastorno del espectro autista por el Manual Diagnóstico y Estadístico, 5.ª edición (DSM-V)
  • Tratamiento estable y régimen dietético durante ≥ 2 meses
  • Residente de la región de San Diego

Criterio de exclusión:

  • Cualquier medicamento recetado
  • Hospitalización en los últimos 2 meses
  • Problema médico activo, como convulsiones, enfermedades cardíacas, hepáticas, renales o suprarrenales
  • Planificación para comenzar un nuevo medicamento, dieta o intervención conductual durante el estudio
  • Peso por debajo del percentil 5 para la edad
  • Incapaz de tolerar la venopunción, la recolección de orina o un catéter intravenoso permanente durante 3-4 horas
  • Creatinina plasmática ≥ 1,4 mg/dl
  • Función hepática alanina amino transferasa (ALT) o aspartato amino transferasa (AST) ≥ 1,5 veces por encima del límite superior normal
  • Intolerancia conocida a la suramina u otros fármacos antipurinérgicos
  • Incapaz de realizar o cooperar con los requisitos del estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Comparador activo: Suramina
20 mg/kg de suramina en 50 ml de solución salina por infusión intravenosa durante 30 minutos
Droga: Suramina
20 mg/kg IV en 50 ml de solución salina durante 30 minutos
Otros nombres:
  • Germanina
Comparador de placebos: Salina
50 ml de solución salina por infusión intravenosa durante 30 minutos
Droga: Salina
50 ml IV durante 30 minutos
Otros nombres:
  • Solución salina normal

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Calendario de observación de diagnóstico de autismo, 2.ª edición (ADOS2)
Periodo de tiempo: 6 semanas en comparación con el valor inicial
Los puntajes de comparación de ADOS2 son unidades en una escala de 0-10. Se requería una puntuación de 7-10 para la inscripción. Una puntuación de 7 a 10 es un diagnóstico de trastorno del espectro autista (TEA). Cuanto mayor sea la puntuación, más graves serán los síntomas centrales del trastorno del espectro autista. Las puntuaciones de 6 o menos se consideran fuera del espectro del TEA.
6 semanas en comparación con el valor inicial
Lenguaje expresivo
Periodo de tiempo: 6 semanas en comparación con el valor inicial
Las puntuaciones de la Prueba de Vocabulario Expresivo de Una Palabra por Imágenes (EOWPVT, por sus siglas en inglés) están normalizadas para la edad. El desarrollo típico del lenguaje produce una puntuación media de 100 con una desviación estándar de 15. Los resultados de EOWPVT se expresaron como la media de la diferencia específica del niño antes y 6 semanas después del tratamiento. Por ejemplo, si la puntuación EOWPVT estándar de 6 semanas fue 59,6 y la puntuación inicial fue 63,8, la diferencia es -4,2 (= 59,6 - 63,8). Una disminución en la puntuación a las 6 semanas correspondería a una disminución en el rendimiento del lenguaje, mientras que un aumento, una diferencia positiva, reflejaría un aumento.
6 semanas en comparación con el valor inicial

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Lista de verificación de comportamiento aberrante (ABC)
Periodo de tiempo: 6 semanas en comparación con el valor inicial
El ABC completo es una calificación para padres de 58 elementos con cinco factores: irritabilidad, retraimiento social, estereotipia, hiperactividad y habla inapropiada. Se informa estereotipia y las puntuaciones van de 0 a 21, y las puntuaciones más altas indican un peor comportamiento. Una diferencia negativa corresponde a la disminución de los síntomas después del tratamiento. Una diferencia positiva corresponde a un aumento de los síntomas después del tratamiento.
6 semanas en comparación con el valor inicial
Lista de verificación de evaluación del tratamiento del autismo (ATEC)
Periodo de tiempo: 6 semanas
El valor informado es la subpuntuación de idioma del ATEC, y el rango para la subpuntuación de idioma es 0-20. Cuanto más alto es el puntaje, peor es la discapacidad. Los resultados se midieron a las 6 semanas después del tratamiento en comparación con el valor inicial. Una diferencia negativa corresponde a una disminución de la discapacidad del lenguaje, es decir, una mejora en el habla y el lenguaje. Una diferencia positiva refleja un aumento en la discapacidad del lenguaje, es decir, una disminución en el habla y el lenguaje.
6 semanas
La Impresión Clínica Global - Escala de Mejora (CGI-I)
Periodo de tiempo: Síntomas generales del TEA a las 6 semanas
El CGI-I es una escala que va del 1 al 7 y refleja el cambio en los comportamientos centrales del autismo después del tratamiento. 1 ha mejorado mucho, 4 no ha cambiado y 7 es mucho peor.
Síntomas generales del TEA a las 6 semanas
Cuestionario de comportamiento repetitivo
Periodo de tiempo: 6 semanas en comparación con el valor inicial
El comportamiento repetitivo total se evaluó mediante el Cuestionario de comportamiento repetitivo (RBQ), que tiene una escala de 0 a 87. Las puntuaciones más altas corresponden a un comportamiento repetitivo más grave. Los resultados se analizaron como la diferencia en la puntuación 6 semanas después del tratamiento en comparación con el valor inicial. Una diferencia negativa corresponde a un comportamiento mejorado en comparación con la línea de base. Una diferencia positiva corresponde a un peor comportamiento.
6 semanas en comparación con el valor inicial

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
University of California, San Diego

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Robert K Naviaux, MD, PhD, University of California, San Diego

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de mayo de 2015

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de marzo de 2016

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de abril de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
22 de julio de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
23 de julio de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
24 de julio de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
16 de julio de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
21 de junio de 2019

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de junio de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 15-0134

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Sí

Descripción del plan IPD

Los datos de seguridad, metabolómicos y de resultados completos se pondrán a disposición de grupos institucionales calificados después de la revisión por pares y la publicación.

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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