Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Калифорнийский университет в Сан-Диего (UCSD) Suramin Autism Treatment-1 (SAT1) Trial (SAT1)

21 июня 2019 г. обновлено: Robert K. Naviaux, University of California, San Diego

Испытание UCSD Suramin Autism Treatment-1 (SAT1)

Это исследование предназначено для проверки безопасности и эффективности однократной внутривенной дозы сурамина при расстройствах аутистического спектра (РАС).

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Это исследование предназначено для проверки новой теории происхождения и лечения РАС. Согласно этой теории, РАС вызывается взаимодействием как генов, так и окружающей среды, вызывая стойкую клеточную реакцию на опасность (CDR; Naviaux RK, 2014), которая препятствует нормальному развитию мозга ребенка и изменяет его. Также страдают микробиом кишечника и иммунная система. В этой теории патологическое постоянство реакции клетки на опасность прослеживается до митохондрий и поддерживается пуринергической передачей сигналов, опосредованной высвобождением внеклеточных нуклеотидов, таких как аденозинтрифосфат (АТФ), аденозиндифосфат (АДФ), уридинтрифосфат (УТФ) и уридин. дифосфат (УДФ). Сурамин ингибирует избыточную пуринергическую передачу сигналов, действуя как конкурентный ингибитор нуклеотидной передачи сигналов как на ионотропных пуринергических (P2X) рецепторах, так и на метаботропных пуринергических (P2Y) рецепторах, связанных с G-белком. Было обнаружено, что сурамин корректирует симптомы, метаболизм и синаптические нарушения головного мозга в двух классических генетических и экологических моделях аутизма на мышах (Naviaux JC et al. 2015; Naviaux JC et al. 2014; Naviaux RK et al. 2013). . В этом исследовании будет проверена безопасность и эффективность однократной дозы сурамина у детей с РАС. Хотя не ожидается, что разовая доза будет приносить пользу в течение более чем нескольких недель, в случае успеха это исследование может привести к разработке более новых и безопасных препаратов для лечения аутизма.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
10

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 4 года до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • График наблюдения за диагностикой аутизма (ADOS) ≥ 7 баллов
  • Диагностика расстройств аутистического спектра по Диагностическому и статистическому руководству, 5-е издание (DSM-V)
  • Стабильный режим лечения и диеты в течение ≥ 2 месяцев
  • Жительница Сан-Диего.

Критерий исключения:

  • Любые лекарства по рецепту
  • Госпитализация в течение предыдущих 2 мес.
  • Активная медицинская проблема, такая как судороги, болезни сердца, печени, почек или надпочечников.
  • Планирование начала приема нового препарата, диеты или поведенческого вмешательства во время исследования
  • Вес ниже 5-го процентиля для возраста
  • Непереносимость венепункции, сбора мочи или постоянного внутривенного катетера в течение 3-4 часов.
  • Креатинин плазмы ≥ 1,4 мг/дл
  • Функция печени аланинаминотрансферазы (АЛТ) или аспартатаминотрансферазы (АСТ) ≥ 1,5 раза выше верхней границы нормы
  • Известная непереносимость сурамина или других антипуринергических препаратов.
  • Не в состоянии выполнить или сотрудничать с требованиями исследования

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Активный компаратор: Сурамин
20 мг/кг сурамина в 50 мл физиологического раствора путем внутривенной инфузии в течение 30 минут.
Лекарство: Сурамин
20 мг/кг внутривенно в 50 мл физиологического раствора в течение 30 минут
Другие имена:
  • Германин
Плацебо Компаратор: Физиологический раствор
50 мл физиологического раствора путем внутривенной инфузии в течение 30 минут.
Лекарство: Физиологический раствор
50 мл внутривенно в течение 30 минут
Другие имена:
  • Физиологический раствор

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
График наблюдения за диагностикой аутизма, 2-е издание (ADOS2)
Временное ограничение: 6 недель по сравнению с исходным уровнем
Сравнительные баллы ADOS2 представляют собой единицы по шкале от 0 до 10. Для зачисления требовалось набрать от 7 до 10 баллов. Оценка 7-10 является диагностической для расстройства аутистического спектра (РАС). Чем выше балл, тем тяжелее основные симптомы расстройства аутистического спектра. Баллы 6 и ниже считаются вне спектра РАС.
6 недель по сравнению с исходным уровнем
Выразительный язык
Временное ограничение: 6 недель по сравнению с исходным уровнем
Оценки экспрессивного теста на словарный запас в одном слове (EOWPVT) нормализованы по возрасту. Типичное языковое развитие дает средний балл 100 со стандартным отклонением 15. Исходы для EOWPVT были выражены как среднее значение различий для детей до и через 6 недель после лечения. Например, если стандартная оценка EOWPVT за 6 недель составила 59,6, а исходная оценка — 63,8, разница составит -4,2 (= 59,6–63,8). Снижение балла через 6 недель будет соответствовать снижению языковых способностей, а увеличение, т. е. положительная разница, будет отражать повышение.
6 недель по сравнению с исходным уровнем

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Контрольный список аберрантного поведения (ABC)
Временное ограничение: 6 недель по сравнению с исходным уровнем
Полный ABC представляет собой родительский рейтинг из 58 пунктов с пятью факторами: раздражительность, социальная изоляция, стереотипия, гиперактивность и неуместная речь. Сообщается о стереотипии, и баллы варьируются от 0 до 21, причем более высокие баллы указывают на худшее поведение. Отрицательная разница соответствует уменьшению симптомов после лечения. Положительная разница соответствует усилению симптомов после лечения.
6 недель по сравнению с исходным уровнем
Контрольный список для оценки лечения аутизма (ATEC)
Временное ограничение: 6 недель
Сообщаемое значение представляет собой дополнительную оценку языка ATEC, а диапазон дополнительной оценки языка составляет 0-20. Чем выше балл, тем тяжелее инвалидность. Результаты оценивали через 6 недель после лечения по сравнению с исходным уровнем. Отрицательная разница соответствует уменьшению языковых нарушений, т.е. улучшению речи и языка. Положительная разница отражает увеличение языковой инвалидности, т. е. снижение речи и языка.
6 недель
Общее клиническое впечатление — шкала улучшения (CGI-I)
Временное ограничение: Общие симптомы РАС через 6 недель
CGI-I — это шкала от 1 до 7, отражающая изменение основных форм поведения при аутизме после лечения. 1 значительно улучшилось, 4 не изменилось, а 7 значительно ухудшилось.
Общие симптомы РАС через 6 недель
Опросник повторяющегося поведения
Временное ограничение: 6 недель по сравнению с исходным уровнем
Общее повторяющееся поведение оценивалось с использованием опросника повторяющегося поведения (RBQ), который имеет шкалу от 0 до 87. Более высокие баллы соответствуют более серьезному повторяющемуся поведению. Результаты анализировали как разницу в баллах через 6 недель после лечения по сравнению с исходным уровнем. Отрицательная разница соответствует улучшению поведения по сравнению с исходным уровнем. Положительная разница соответствует худшему поведению.
6 недель по сравнению с исходным уровнем

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
University of California, San Diego

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Robert K Naviaux, MD, PhD, University of California, San Diego

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 мая 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 марта 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 апреля 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
22 июля 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
23 июля 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
24 июля 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
16 июля 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
21 июня 2019 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июня 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 15-0134

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Да

Описание плана IPD

Данные по безопасности, метаболизму и завершенным результатам будут доступны квалифицированным институциональным группам после рецензирования и публикации.

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками