Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Universiteit van Californië, San Diego (UCSD) Suramin Autism Treatment-1 (SAT1) Trial (SAT1)

21 juni 2019 bijgewerkt door: Robert K. Naviaux, University of California, San Diego

De UCSD Suramin Autism Treatment-1 (SAT1)-studie

Deze studie is bedoeld om de veiligheid en werkzaamheid van een enkele, intraveneuze dosis suramine bij autismespectrumstoornissen (ASS) te testen.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is bedoeld om een ​​nieuwe theorie over het ontstaan ​​en de behandeling van ASS te testen. In deze theorie wordt ASS veroorzaakt doordat zowel genen als de omgeving op elkaar inwerken om een ​​aanhoudende celgevaarreactie te produceren (CDR; Naviaux RK, 2014) die de normale ontwikkeling van de hersenen van kinderen verstoort en verandert. Darmmicrobioom en immuunsysteem worden ook aangetast. In deze theorie is de pathologische persistentie van de reactie op celgevaar herleidbaar tot mitochondriën en wordt deze in stand gehouden door purinergische signalering die wordt gemedieerd door de afgifte van extracellulaire nucleotiden zoals adenosinetrifosfaat (ATP), adenosinedifosfaat (ADP), uridinetrifosfaat (UTP) en uridine. difosfaat (UDP). Suramin remt overmatige purinerge signalering door te werken als een competitieve remmer van nucleotidesignalering bij zowel ionotrope purinerge (P2X)-receptoren als G-proteïne-gekoppelde, metabotrope purinerge (P2Y)-receptoren. Er is gevonden dat Suramin de symptomen, het metabolisme en de synaptische afwijkingen in de hersenen corrigeert in twee klassieke genetische en omgevingsmuismodellen van autisme (Naviaux JC, et al. 2015; Naviaux JC, et al. 2014; Naviaux RK, et al. 2013) . Deze studie zal de veiligheid en werkzaamheid testen van een enkele dosis suramine bij kinderen met ASS. Hoewel niet wordt verwacht dat een enkele dosis gedurende meer dan een paar weken voordelen zal opleveren, kan deze studie, indien succesvol, leiden tot de ontwikkeling van nieuwere en veiligere geneesmiddelen voor de behandeling van autisme.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
10

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093
        • University of California, San Diego School of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Autisme diagnostisch observatieschema (ADOS) score van ≥ 7
  • Diagnose van autismespectrumstoornis door diagnostisch en statistisch handboek, 5e editie (DSM-V)
  • Stabiele behandeling en dieet gedurende ≥ 2 maanden
  • Inwoner van de regio San Diego

Uitsluitingscriteria:

  • Eventuele voorgeschreven medicijnen
  • Ziekenhuisopname in de afgelopen 2 maanden
  • Actief medisch probleem zoals epileptische aanvallen, hart-, lever-, nier- of bijnieraandoeningen
  • Plannen om tijdens het onderzoek met een nieuw medicijn, dieet of gedragsinterventie te beginnen
  • Gewicht onder het 5e percentiel voor leeftijd
  • Kan venapunctie, urineverzameling of een intraveneuze verblijfskatheter gedurende 3-4 uur niet verdragen
  • Plasmacreatinine ≥ 1,4 mg/dl
  • Leverfunctie alanineaminotransferase (ALAT) of aspartaataminotransferase (AST) ≥ 1,5 maal boven de bovengrens van normaal
  • Bekende intolerantie voor suramine of andere antipurinerge geneesmiddelen
  • Niet kunnen uitvoeren of meewerken aan studieverplichtingen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Actieve vergelijker: Suramine
20 mg / kg suramine in 50 ml zoutoplossing door intraveneuze infusie gedurende 30 minuten
Geneesmiddel: Suramine
20 mg/kg IV in 50 ml zoutoplossing gedurende 30 minuten
Andere namen:
  • Duits
Placebo-vergelijker: Zoutoplossing
50 ml zoutoplossing via intraveneuze infusie gedurende 30 minuten
Geneesmiddel: Zoutoplossing
50 ml IV gedurende 30 minuten
Andere namen:
  • Normale zoutoplossing

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Diagnostisch observatieschema voor autisme, 2e editie (ADOS2)
Tijdsspanne: 6 weken in vergelijking met baseline
ADOS2-vergelijkingsscores zijn eenheden op een schaal van 0-10. Een score van 7-10 was vereist voor inschrijving. Een score van 7-10 is diagnostisch voor autismespectrumstoornis (ASS). Hoe hoger de score, hoe ernstiger de kernsymptomen van een autismespectrumstoornis. Scores van 6 en lager worden beschouwd als buiten het ASS-spectrum.
6 weken in vergelijking met baseline
Expressieve taal
Tijdsspanne: 6 weken in vergelijking met baseline
Expressive One Word Picture Vocabulary Test (EOWPVT)-scores zijn genormaliseerd voor leeftijd. Typische taalontwikkeling levert een gemiddelde score op van 100 met een standaarddeviatie van 15. Uitkomsten voor EOWPVT werden uitgedrukt als het gemiddelde van het kindspecifieke verschil vóór en 6 weken na behandeling. Als de standaard EOWPVT-score na 6 weken bijvoorbeeld 59,6 was en de basisscore 63,8, dan is het verschil -4,2 (= 59,6 - 63,8). Een afname van de score na 6 weken zou overeenkomen met een afname van de taalprestaties, terwijl een toename, een positief verschil, een toename zou weerspiegelen.
6 weken in vergelijking met baseline

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Checklist Afwijkend Gedrag (ABC)
Tijdsspanne: 6 weken in vergelijking met baseline
Het volledige ABC is een ouderscore van 58 items met vijf factoren: Prikkelbaarheid, Sociale Terugtrekking, Stereotypie, Hyperactiviteit en Ongepaste spraak. Stereotypie wordt gerapporteerd en scores variëren van 0 tot 21, waarbij hogere scores duiden op slechter gedrag. Een negatief verschil komt overeen met verminderde symptomen na behandeling. Een positief verschil komt overeen met een toename van de symptomen na de behandeling.
6 weken in vergelijking met baseline
Autisme Behandeling Evaluatie Checklist (ATEC)
Tijdsspanne: 6 weken
De gerapporteerde waarde is de taalsubscore van de ATEC en het bereik voor de taalsubscore is 0-20. Hoe hoger de score, hoe slechter de handicap. De resultaten werden 6 weken na de behandeling gemeten in vergelijking met de uitgangswaarde. Een negatief verschil komt overeen met een afname van de taalbeperking, d.w.z. een verbetering in spraak en taal. Een positief verschil weerspiegelt een toename van de taalbeperking, d.w.z. een afname van spraak en taal.
6 weken
De Clinical Global Impression - Improvement Scale (CGI-I)
Tijdsspanne: Algehele ASS-symptomen na 6 weken
De CGI-I is een schaal die varieert van 1-7 en weerspiegelt de verandering in het kerngedrag van autisme na de behandeling. 1 is veel verbeterd, 4 is ongewijzigd en 7 is veel slechter.
Algehele ASS-symptomen na 6 weken
Vragenlijst repetitief gedrag
Tijdsspanne: 6 weken in vergelijking met baseline
Het totale repetitieve gedrag werd beoordeeld met behulp van de vragenlijst voor repetitief gedrag (RBQ), die een schaal heeft van 0-87. Hogere scores komen overeen met ernstiger repetitief gedrag. Uitkomsten werden geanalyseerd als het verschil in de score 6 weken na de behandeling in vergelijking met de uitgangswaarde. Een negatief verschil komt overeen met verbeterd gedrag ten opzichte van baseline. Een positief verschil komt overeen met slechter gedrag.
6 weken in vergelijking met baseline

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
University of California, San Diego

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: Robert K Naviaux, MD, PhD, University of California, San Diego

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 mei 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 maart 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 april 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
22 juli 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
23 juli 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
24 juli 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
16 juli 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
21 juni 2019

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 juni 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • 15-0134

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Veiligheids-, metabolomische en voltooide uitkomstgegevens zullen na collegiale toetsing en publicatie beschikbaar worden gesteld aan gekwalificeerde institutionele groepen.

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen