Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dávkování podle hmotnosti u hemofilie A

23. září 2020 aktualizováno: Craig Seaman

Dávkování na základě hmotnosti u hemofilie A: Randomizovaná, kontrolovaná, otevřená, křížová zkouška k měření zotavení faktoru VIII po dávkování koncentrátu faktoru VIII na základě celkové tělesné hmotnosti, ideální tělesné hmotnosti a čisté tělesné hmotnosti

Hemofilie A je dědičné (genetické) onemocnění, kdy protein faktor VIII (FVIII), který podporuje srážení krve, chybí nebo nefunguje správně. Jedinci s hemofilií A jsou ohroženi krvácením. Krvácení se předchází a/nebo je léčeno rekombinantním faktorem VIII (rFVIII), což je léčba hemofilie A schválená FDA. Obezita je běžná u pacientů s hemofilií. Některé studie ukázaly, že obézní pacienti s hemofilií mohou být schopni zabránit krvácení nižší dávkou srážecího faktoru, než je dávka, kterou dostávají v současnosti. Nižší dávka se vypočítá na základě toho, co by měl pacient vážit, spíše než toho, co váží. Toto je klinická výzkumná studie, která má otestovat, zda je výpočet dávkování rFVIII na základě čisté tělesné hmotnosti a ideální tělesné hmotnosti (co by měl člověk vážit na základě své výšky) u pacientů s nadváhou a obezitou s hemofilií přesnější než výpočet dávkování rFVIII na základě člověk skutečně váží.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Vyšetřovatelé navrhují jedno centrum, randomizovanou, kontrolovanou, otevřenou, zkříženou studii, která by určila, zda rekombinantní faktor VIII (rFVIII) dávkovaný podle svalové hmoty (LBM) a ideální tělesné hmotnosti (IBW) dosahuje cílené obnovy FVIII s lepší přesností. než na základě celkové tělesné hmotnosti (TBW). Vyšetřovatelé předpokládají použití LBM a IBW ke stanovení dávky rFVIII nezbytné k dosažení požadované obnovy FVIII 2 +/- 0,2 IU/dl na IU/kg (100 +/- 10 %) u nadváhy a obezity (tělesná hmotnost index vyšší nebo rovný 25 mg/m2, dospělí muži (18 let nebo starší) s hemofilií A (aktivita FVIII 40 % nebo méně) budou mít za následek o 50 % větší podíl subjektů v tomto rozmezí ve srovnání s TBW. Způsobilí pacienti, kteří dostávají péči v Hemophilia Center of Western Pennsylvania (HCWP), budou zařazováni během návštěv kliniky. Po zápisu a dokončení screeningového hodnocení se subjekty dostaví k HCWP na tři studijní návštěvy, přičemž každá studijní návštěva proběhne v po sobě jdoucích týdnech. Subjekty nedostanou žádný rFVIII po dobu alespoň 72 hodin před každou studijní návštěvou. Infuze rekombinantního FVIII na bázi TBW, LBM nebo IBW bude probíhat během každé studijní návštěvy a pořadí bude určeno randomizací. Během každé studijní návštěvy budou hladiny FVIII hodnoceny získáním krevních vzorků před a 10 a 30 minut a 1 hodinu po infuzi. Výsledky zahrnují podíl subjektů, které dosáhly požadované maximální hodnoty obnovy FVIII 2 +/- 0,2 IU/dl na IU/kg (100 +/- 10 %) za 10 minut po infuzi rFVIII dávkovaného podle LBM a TBW, IBW a TBW a LBM a IBW. Výzkumníci použijí logistickou regresi se smíšenými efekty ke zkoumání účinku použití různých metod dávkování založených na hmotnosti na dosažení cílových hladin FVIII. Naším cílem je, aby studium úspěšně dokončilo 24 subjektů.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
30

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dospělí muži ve věku 18 let nebo starší.
  2. Hemofilie A (aktivita FVIII 40 % nebo méně).
  3. Nadváha nebo obezita definovaná jako BMI 25,0-29,9 a ≥ 30 mg/m2, v daném pořadí.

Kritéria vyloučení:

  1. Předchozí historie nebo aktuálně detekovatelný inhibitor FVIII definovaný jako větší nebo rovný 0,6 Bethesda jednotek (BU); avšak subjekt s nízkou hladinou nereagujícího inhibitoru definovaným jako méně než 5 BU, bez zvýšení titru po expozici FVIII a nedetekovatelný do 12 měsíců od studie, navzdory expozici FVIII během tohoto období, bude povolen zapsat se do studia.
  2. Alergie na produkty FVIII.
  3. Současné požadavky na rFVIII nezahrnují období alespoň 72 hodin bez podávání rFVIII.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: TBW, LBM, IBW
Subjekty budou randomizovány tak, aby dostávaly dávky rFVIII vypočítané 3 samostatnými metodami během období 3 týdnů. 1. týden bude dávka založena na TBW (celkové tělesné hmotnosti); 2. týden bude dávka založena na LBM (Lean Body Mass); a ve 3. týdnu bude dávka vycházet z IBW (ideální tělesné hmotnosti).
Lék: rFVIII
Rekombinantní koncentrát FVIII je schválená FDA a je účinná a bezpečná terapie pro léčbu a prevenci krvácení u hemofilie A. Infuzní dávka rFVIII bude vypočítána následovně: [(hmotnost v kg x požadované zvýšení FVIII o 100 IU/dl )/(2)].
Ostatní jména:
  • eloktát, advate, helixát, kogenát, rekombinantní
Experimentální: LBM, IBW, TBW
Subjekty budou randomizovány tak, aby dostávaly dávky rFVIII vypočítané 3 samostatnými metodami během období 3 týdnů. 1. týden bude dávka vycházet z LBM (Lean Body Mass); 2. týden bude dávka vycházet z IBW (ideální tělesné hmotnosti); a 3. týden bude dávka založena na TBW (celkové tělesné hmotnosti).
Lék: rFVIII
Rekombinantní koncentrát FVIII je schválená FDA a je účinná a bezpečná terapie pro léčbu a prevenci krvácení u hemofilie A. Infuzní dávka rFVIII bude vypočítána následovně: [(hmotnost v kg x požadované zvýšení FVIII o 100 IU/dl )/(2)].
Ostatní jména:
  • eloktát, advate, helixát, kogenát, rekombinantní
Experimentální: IBW, TBW, LBM
Subjekty budou randomizovány tak, aby dostávaly dávky rFVIII vypočítané 3 samostatnými metodami během období 3 týdnů. 1. týden bude dávka vycházet z IBW (ideální tělesné hmotnosti); 2. týden bude dávka založena na TBW (celkové tělesné hmotnosti); a 3. týden bude dávka založena na LBM (Lean Body Mass).
Lék: rFVIII
Rekombinantní koncentrát FVIII je schválená FDA a je účinná a bezpečná terapie pro léčbu a prevenci krvácení u hemofilie A. Infuzní dávka rFVIII bude vypočítána následovně: [(hmotnost v kg x požadované zvýšení FVIII o 100 IU/dl )/(2)].
Ostatní jména:
  • eloktát, advate, helixát, kogenát, rekombinantní
Experimentální: TBW, IBW, LBM
Subjekty budou randomizovány tak, aby dostávaly dávky rFVIII vypočítané 3 samostatnými metodami během období 3 týdnů. 1. týden bude dávka založena na TBW (celkové tělesné hmotnosti); 2. týden bude dávka vycházet z IBW (ideální tělesné hmotnosti); a 3. týden bude dávka založena na LBM (Lean Body Mass).
Lék: rFVIII
Rekombinantní koncentrát FVIII je schválená FDA a je účinná a bezpečná terapie pro léčbu a prevenci krvácení u hemofilie A. Infuzní dávka rFVIII bude vypočítána následovně: [(hmotnost v kg x požadované zvýšení FVIII o 100 IU/dl )/(2)].
Ostatní jména:
  • eloktát, advate, helixát, kogenát, rekombinantní
Experimentální: LBM, TBW, IBW
Subjekty budou randomizovány tak, aby dostávaly dávky rFVIII vypočítané 3 samostatnými metodami během období 3 týdnů. 1. týden bude dávka vycházet z LBM (Lean Body Mass); 2. týden bude dávka založena na TBW (celkové tělesné hmotnosti); a ve 3. týdnu bude dávka vycházet z IBW (ideální tělesné hmotnosti).
Lék: rFVIII
Rekombinantní koncentrát FVIII je schválená FDA a je účinná a bezpečná terapie pro léčbu a prevenci krvácení u hemofilie A. Infuzní dávka rFVIII bude vypočítána následovně: [(hmotnost v kg x požadované zvýšení FVIII o 100 IU/dl )/(2)].
Ostatní jména:
  • eloktát, advate, helixát, kogenát, rekombinantní
Experimentální: IBW, LBM, TBW
Subjekty budou randomizovány tak, aby dostávaly dávky rFVIII vypočítané 3 samostatnými metodami během období 3 týdnů. 1. týden bude dávka vycházet z IBW (ideální tělesné hmotnosti); 2. týden bude dávka založena na LBM (Lean Body Mass); a 3. týden bude dávka založena na TBW (celkové tělesné hmotnosti).
Lék: rFVIII
Rekombinantní koncentrát FVIII je schválená FDA a je účinná a bezpečná terapie pro léčbu a prevenci krvácení u hemofilie A. Infuzní dávka rFVIII bude vypočítána následovně: [(hmotnost v kg x požadované zvýšení FVIII o 100 IU/dl )/(2)].
Ostatní jména:
  • eloktát, advate, helixát, kogenát, rekombinantní

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl subjektů, kterým byla podávána dávka na základě LBM (štíhlá tělesná hmotnost) a TBW (celková tělesná hmotnost), kteří dosáhli požadovaného vrcholu zotavení FVIII.
Časové okno: 3 týdny
Požadovaná maximální hodnota obnovy FVIII 2 +/- 0,2 IU/dl na IU/kg (100 +/- 10 %) 10 minut po infuzi na základě LBM a TBW. Hodnoty výtěžnosti FVIII budou vypočteny následovně: [(hmotnost v kg x pozorovaná výtěžnost FVIII v IU/dl)/(dávka v IU)] a vyjádřeno jako IU/dl na IU/kg.
3 týdny

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl subjektů, kterým byla podávána dávka na základě IBW (ideální tělesná hmotnost) a TBW (celková tělesná hmotnost), kteří dosáhli požadovaného vrcholu zotavení FVIII.
Časové okno: 3 týdny
Požadovaná maximální hodnota obnovy FVIII 2 +/- 0,2 IU/dl na IU/kg (100 +/- 10 %) 10 minut po infuzi na základě IBW a TBW. Hodnoty výtěžnosti FVIII budou vypočteny následovně: [(hmotnost v kg x pozorovaná výtěžnost FVIII v IU/dl)/(dávka v IU)] a vyjádřeno jako IU/dl na IU/kg.
3 týdny
Podíl subjektů, kterým byla podávána dávka na základě LBM (štíhlá tělesná hmotnost) a IBW (ideální tělesná hmotnost), kteří dosáhli požadovaného vrcholu zotavení FVIII.
Časové okno: 3 týdny
Požadovaná maximální hodnota obnovy FVIII 2 +/- 0,2 IU/dl na IU/kg (100 +/- 10 %) 10 minut po infuzi na základě LBM a IBW. Hodnoty výtěžnosti FVIII budou vypočteny následovně: [(hmotnost v kg x pozorovaná výtěžnost FVIII v IU/dl)/(dávka v IU)] a vyjádřeno jako IU/dl na IU/kg.
3 týdny

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Craig Seaman

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Craig Seaman, MD, MS, University of Pittsburgh

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. září 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
10. ledna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
10. ledna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
22. října 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. října 2015

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
26. října 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. září 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. září 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • PRO15010061

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení