Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Vægtbaseret dosering ved hæmofili A

23. september 2020 opdateret af: Craig Seaman

Vægtbaseret dosering ved hæmofili A: Et randomiseret, kontrolleret, åbent, crossover-forsøg for at måle faktor VIII-restitution efter faktor VIII-koncentratdosering baseret på total kropsvægt, ideel kropsvægt og mager kropsmasse

Hæmofili A er en arvelig (genetisk) sygdom, hvor et protein, faktor VIII (FVIII), som fremmer blodpropper mangler eller ikke fungerer korrekt. Personer med hæmofili A er i risiko for blødning. Blødning forebygges og/eller behandles med rekombinant faktor VIII (rFVIII), som er en FDA-godkendt behandling for hæmofili A. Fedme er almindelig blandt patienter med hæmofili. Nogle undersøgelser har vist, at overvægtige hæmofilipatienter kan være i stand til at forhindre blødning med en lavere dosis af koagulationsfaktor end den dosis, de i øjeblikket får. Den lavere dosis beregnes ud fra, hvad en patient skal veje i stedet for, hvad han vejer. Dette er et klinisk forskningsstudie for at teste, om beregning af rFVIII-dosering baseret på mager kropsmasse og ideal kropsvægt (hvad en person skal veje baseret på sin højde) hos overvægtige og fede patienter med hæmofili er mere nøjagtig end at beregne rFVIII-dosering baseret på, hvad en person faktisk vejer.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Forskerne foreslår et enkelt center, randomiseret, kontrolleret, åbent, crossover-forsøg for at bestemme, om rekombinant faktor VIII (rFVIII) doseret i henhold til lean body mass (LBM) og ideal kropsvægt (IBW) opnår en målrettet FVIII-restitution med bedre præcision end baseret på total kropsvægt (TBW). Efterforskerne antager brugen af ​​LBM og IBW til at bestemme den dosis af rFVIII, der er nødvendig for at opnå en ønsket FVIII-restitution på 2 +/- 0,2 IE/dl pr. IE/kg (100 +/- 10 %) hos overvægtige og fede (kropsmasse). indeks større end eller lig med 25 mg/m2), vil voksne mænd (18 år eller ældre) med hæmofili A (FVIII-aktivitet 40 % eller mindre) resultere i en 50 % større andel af forsøgspersoner inden for dette område sammenlignet med TBW. Kvalificerede patienter, der modtager pleje på Hemophilia Center of Western Pennsylvania (HCWP), vil blive tilmeldt under klinikbesøg. Efter tilmelding og afslutning af screeningsvurdering vil forsøgspersoner præsentere for HCWP for tre studiebesøg, hvor hvert studiebesøg finder sted i på hinanden følgende uger. Forsøgspersoner vil ikke have modtaget nogen rFVIII i en periode på mindst 72 timer før hvert studiebesøg. Rekombinant FVIII-infusion baseret på TBW, LBM eller IBW vil finde sted under hvert studiebesøg, og rækkefølgen vil blive bestemt ved randomisering. Under hvert studiebesøg vil FVIII-niveauer blive vurderet ved at tage blodprøver før og 10 og 30 minutter og 1 time efter infusion. Resultater inkluderer andelen af ​​forsøgspersoner, der opnår en ønsket maksimal FVIII-genvindingsværdi på 2 +/- 0,2 IE/dl pr. IE/kg (100 +/- 10 %) 10 minutter efter infusion af rFVIII doseret i henhold til LBM og TBW, IBW og TBW, og LBM og IBW. Forskerne vil bruge logistisk regression med blandede effekter til at undersøge effekten af ​​at bruge forskellige vægtbaserede doseringsmetoder på at opnå mål FVIII-niveauer. Vi sigter mod at få 24 forsøgspersoner til at gennemføre studiet.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
30

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Voksne mænd på 18 år eller ældre.
  2. Hæmofili A (FVIII-aktivitet 40 % eller mindre).
  3. Overvægt eller fedme defineret som et BMI på 25,0-29,9 og ≥ 30 mg/m2 hhv.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere historie med eller aktuelt påviselig FVIII-hæmmer defineret som større end eller lig med 0,6 Bethesda-enheder (BU); dog vil et forsøgsperson med en tidligere lav-niveau ikke-reagerende inhibitor defineret som mindre end 5 BU, uden stigning i titer efter FVIII-eksponering og ikke kan påvises inden for 12 måneder efter undersøgelsen, på trods af FVIII-eksponering i denne periode, blive tilladt at tilmelde sig studiet.
  2. Allergi over for FVIII-produkter.
  3. Nuværende rFVIII-krav omfatter ikke mindst en 72-timers periode uden rFVIII-administration.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: TBW, LBM, IBW
Forsøgspersoner vil blive randomiseret til at modtage rFVIII doser beregnet ved 3 separate metoder over en 3 ugers periode. Uge 1 vil dosis være baseret på TBW (Total Body Weight); Uge 2 vil dosis være baseret på LBM (Lean Body Mass); og uge 3, vil dosis være baseret på IBW (Ideal Body Weight).
Medicin: rFVIII
Rekombinant FVIII-koncentrat er en FDA-godkendt og både effektiv og sikker behandling til behandling og forebyggelse af blødning ved hæmofili A. rFVIII-infusionsdosis vil blive beregnet som følger: [(vægt i kg x ønsket FVIII-stigning på 100 IE/dL )/(2)].
Andre navne:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, rekombinant
Eksperimentel: LBM, IBW, TBW
Forsøgspersoner vil blive randomiseret til at modtage rFVIII doser beregnet ved 3 separate metoder over en 3 ugers periode. Uge 1 vil dosis være baseret på LBM (Lean Body Mass); Uge 2 vil dosis være baseret på IBW (Ideal Body Weight); og uge 3, vil dosis være baseret på TBW (Total Body Weight).
Medicin: rFVIII
Rekombinant FVIII-koncentrat er en FDA-godkendt og både effektiv og sikker behandling til behandling og forebyggelse af blødning ved hæmofili A. rFVIII-infusionsdosis vil blive beregnet som følger: [(vægt i kg x ønsket FVIII-stigning på 100 IE/dL )/(2)].
Andre navne:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, rekombinant
Eksperimentel: IBW, TBW, LBM
Forsøgspersoner vil blive randomiseret til at modtage rFVIII doser beregnet ved 3 separate metoder over en 3 ugers periode. Uge 1 vil dosis være baseret på IBW (Ideal Body Weight); Uge 2 vil dosis være baseret på TBW (Total Body Weight); og uge 3, vil dosis være baseret på LBM (Lean Body Mass).
Medicin: rFVIII
Rekombinant FVIII-koncentrat er en FDA-godkendt og både effektiv og sikker behandling til behandling og forebyggelse af blødning ved hæmofili A. rFVIII-infusionsdosis vil blive beregnet som følger: [(vægt i kg x ønsket FVIII-stigning på 100 IE/dL )/(2)].
Andre navne:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, rekombinant
Eksperimentel: TBW, IBW, LBM
Forsøgspersoner vil blive randomiseret til at modtage rFVIII doser beregnet ved 3 separate metoder over en 3 ugers periode. Uge 1 vil dosis være baseret på TBW (Total Body Weight); Uge 2 vil dosis være baseret på IBW (Ideal Body Weight); og uge 3, vil dosis være baseret på LBM (Lean Body Mass).
Medicin: rFVIII
Rekombinant FVIII-koncentrat er en FDA-godkendt og både effektiv og sikker behandling til behandling og forebyggelse af blødning ved hæmofili A. rFVIII-infusionsdosis vil blive beregnet som følger: [(vægt i kg x ønsket FVIII-stigning på 100 IE/dL )/(2)].
Andre navne:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, rekombinant
Eksperimentel: LBM, TBW, IBW
Forsøgspersoner vil blive randomiseret til at modtage rFVIII doser beregnet ved 3 separate metoder over en 3 ugers periode. Uge 1 vil dosis være baseret på LBM (Lean Body Mass); Uge 2 vil dosis være baseret på TBW (Total Body Weight); og uge 3, vil dosis være baseret på IBW (Ideal Body Weight).
Medicin: rFVIII
Rekombinant FVIII-koncentrat er en FDA-godkendt og både effektiv og sikker behandling til behandling og forebyggelse af blødning ved hæmofili A. rFVIII-infusionsdosis vil blive beregnet som følger: [(vægt i kg x ønsket FVIII-stigning på 100 IE/dL )/(2)].
Andre navne:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, rekombinant
Eksperimentel: IBW, LBM, TBW
Forsøgspersoner vil blive randomiseret til at modtage rFVIII doser beregnet ved 3 separate metoder over en 3 ugers periode. Uge 1 vil dosis være baseret på, IBW (Ideal Body Weight); Uge 2 vil dosis være baseret på LBM (Lean Body Mass); og uge 3, vil dosis være baseret på TBW (Total Body Weight).
Medicin: rFVIII
Rekombinant FVIII-koncentrat er en FDA-godkendt og både effektiv og sikker behandling til behandling og forebyggelse af blødning ved hæmofili A. rFVIII-infusionsdosis vil blive beregnet som følger: [(vægt i kg x ønsket FVIII-stigning på 100 IE/dL )/(2)].
Andre navne:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, rekombinant

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af forsøgspersoner, der er doseret baseret på LBM (Lean Body Mass) og TBW (Total Body Weight), der opnår den ønskede maksimale FVIII-genopretning.
Tidsramme: 3 uger
Ønsket maksimal FVIII-genvindingsværdi på 2 +/- 0,2 IE/dl pr. IE/kg (100 +/- 10%) 10 minutter efter infusion baseret på LBM og TBW. FVIII-genvindingsværdier vil blive beregnet som følger: [(vægt i kg x observeret FVIII-genvinding i IE/dL)/(dosis i IE)] og udtrykt som IE/dL pr. IE/kg.
3 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af forsøgspersoner, der er doseret baseret på IBW (ideal kropsvægt) og TBW (total kropsvægt), der opnår den ønskede maksimale FVIII-genopretning.
Tidsramme: 3 uger
Ønsket maksimal FVIII-genvindingsværdi på 2 +/- 0,2 IE/dl pr. IE/kg (100 +/- 10%) 10 minutter efter infusion baseret på IBW og TBW. FVIII-genvindingsværdier vil blive beregnet som følger: [(vægt i kg x observeret FVIII-genvinding i IE/dL)/(dosis i IE)] og udtrykt som IE/dL pr. IE/kg.
3 uger
Andel af forsøgspersoner, der er doseret baseret på LBM (Lean Body Mass) og IBW (ideal kropsvægt), der opnår den ønskede maksimale FVIII-genopretning.
Tidsramme: 3 uger
Ønsket maksimal FVIII-genvindingsværdi på 2 +/- 0,2 IE/dl pr. IE/kg (100 +/- 10%) 10 minutter efter infusion baseret på LBM og IBW. FVIII-genvindingsværdier vil blive beregnet som følger: [(vægt i kg x observeret FVIII-genvinding i IE/dL)/(dosis i IE)] og udtrykt som IE/dL pr. IE/kg.
3 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Craig Seaman

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Craig Seaman, MD, MS, University of Pittsburgh

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. september 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
10. januar 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
10. januar 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
22. oktober 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. oktober 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
26. oktober 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. september 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. september 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PRO15010061

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger