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Dosaggio basato sul peso nell'emofilia A

23 settembre 2020 aggiornato da: Craig Seaman

Dosaggio basato sul peso nell'emofilia A: uno studio randomizzato, controllato, in aperto, crossover per misurare il recupero del fattore VIII dopo la somministrazione del concentrato di fattore VIII in base al peso corporeo totale, al peso corporeo ideale e alla massa corporea magra

L'emofilia A è una malattia ereditaria (genetica) in cui manca o non funziona correttamente una proteina, il fattore VIII (FVIII), che favorisce la coagulazione del sangue. Gli individui con emofilia A sono a rischio di sanguinamento. Il sanguinamento è prevenuto e/o trattato con fattore VIII ricombinante (rFVIII), che è un trattamento approvato dalla FDA per l'emofilia A. L'obesità è comune tra i pazienti con emofilia. Alcuni studi hanno dimostrato che i pazienti obesi con emofilia possono essere in grado di prevenire il sanguinamento con una dose inferiore di fattore di coagulazione rispetto alla dose che stanno attualmente ricevendo. La dose più bassa viene calcolata in base a ciò che un paziente dovrebbe pesare piuttosto che a ciò che pesa. Questo è uno studio di ricerca clinica per verificare se il calcolo del dosaggio di rFVIII basato sulla massa corporea magra e sul peso corporeo ideale (ciò che una persona dovrebbe pesare in base alla sua altezza) nei pazienti in sovrappeso e obesi con emofilia sia più accurato del calcolo del dosaggio di rFVIII basato su quanto persona in realtà pesa.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

I ricercatori propongono uno studio incrociato in un unico centro, randomizzato, controllato, in aperto, per determinare se il fattore VIII ricombinante (rFVIII) dosato in base alla massa corporea magra (LBM) e al peso corporeo ideale (IBW) raggiunge un recupero mirato di FVIII con una migliore precisione che in base al peso corporeo totale (TBW). I ricercatori ipotizzano l'uso di LBM e IBW per determinare la dose di rFVIII necessaria per ottenere un recupero desiderato di FVIII di 2 +/- 0,2 UI/dl per UI/kg (100 +/- 10%) in sovrappeso e obeso (massa corporea indice maggiore o uguale a 25 mg/m2), i maschi adulti (di età pari o superiore a 18 anni) con emofilia A (attività del FVIII pari o inferiore al 40%) risulteranno in una percentuale maggiore del 50% di soggetti all'interno di questo intervallo rispetto a TBW. I pazienti idonei che ricevono cure presso l'Hemophilia Center of Western Pennsylvania (HCWP) saranno arruolati durante le visite cliniche. Dopo l'arruolamento e il completamento della valutazione di screening, i soggetti si presenteranno a HCWP per tre visite di studio con ogni visita di studio che si verifica nelle settimane successive. I soggetti non avranno ricevuto rFVIII per un periodo di almeno 72 ore prima di ogni visita di studio. L'infusione di FVIII ricombinante basata su TBW, LBM o IBW avrà luogo durante ogni visita dello studio e l'ordine sarà determinato dalla randomizzazione. Durante ogni visita dello studio, i livelli di FVIII saranno valutati prelevando campioni di sangue prima e dopo 10 e 30 minuti e 1 ora dopo l'infusione. I risultati includono la percentuale di soggetti che raggiungono un valore di recupero di FVIII di picco desiderato di 2 +/- 0,2 UI/dl per UI/kg (100 +/- 10%) a 10 minuti dopo l'infusione di rFVIII dosato secondo LBM e TBW, IBW e TBW, e LBM e IBW. I ricercatori utilizzeranno la regressione logistica a effetti misti per studiare l'effetto dell'utilizzo di diversi metodi di dosaggio basati sul peso sul raggiungimento dei livelli target di FVIII. Il nostro obiettivo è che 24 soggetti completino con successo lo studio.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
30

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschi adulti di età pari o superiore a 18 anni.
  2. Emofilia A (attività FVIII 40% o meno).
  3. Sovrappeso o obesità definiti come un BMI di 25,0-29,9 e ≥ 30 mg/m2, rispettivamente.

Criteri di esclusione:

  1. Storia precedente o attualmente rilevabile di inibitore del FVIII definito come maggiore o uguale a 0,6 Unità Bethesda (BU); tuttavia, un soggetto con un precedente inibitore non responsivo di basso livello definito come inferiore a 5 BU, senza aumento del titolo dopo l'esposizione a FVIII e non rilevabile entro 12 mesi dallo studio, nonostante l'esposizione a FVIII durante quel periodo, sarà consentito per iscriversi allo studio.
  2. Allergia ai prodotti FVIII.
  3. Gli attuali requisiti di rFVIII non includono almeno un periodo di 72 ore senza somministrazione di rFVIII.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: TBW, LBM, IBW
I soggetti saranno randomizzati per ricevere dosi di rFVIII calcolate con 3 metodi separati per un periodo di 3 settimane. Settimana 1, la dose sarà basata su TBW (Total Body Weight); Settimana 2, la dose sarà basata su LBM (massa corporea magra); e la settimana 3, la dose sarà basata su IBW (Ideal Body Weight).
Droga: rFVIII
Il concentrato di FVIII ricombinante è una terapia approvata dalla FDA, efficace e sicura, per il trattamento e la prevenzione del sanguinamento nell'emofilia A. La dose di infusione di rFVIII sarà calcolata come segue: [(peso in kg x aumento desiderato di FVIII di 100 UI/dL )/(2)].
Altri nomi:
  • elottato, advato, elicato, kogenato, ricombinante
Sperimentale: LBM, IBW, TBW
I soggetti saranno randomizzati per ricevere dosi di rFVIII calcolate con 3 metodi separati per un periodo di 3 settimane. Settimana 1, la dose sarà basata su LBM (massa corporea magra); Settimana 2, la dose sarà basata su IBW (Ideal Body Weight); e la settimana 3, la dose sarà basata sul TBW (peso corporeo totale).
Droga: rFVIII
Il concentrato di FVIII ricombinante è una terapia approvata dalla FDA, efficace e sicura, per il trattamento e la prevenzione del sanguinamento nell'emofilia A. La dose di infusione di rFVIII sarà calcolata come segue: [(peso in kg x aumento desiderato di FVIII di 100 UI/dL )/(2)].
Altri nomi:
  • elottato, advato, elicato, kogenato, ricombinante
Sperimentale: IBW, TBW, LBM
I soggetti saranno randomizzati per ricevere dosi di rFVIII calcolate con 3 metodi separati per un periodo di 3 settimane. Settimana 1, la dose sarà basata su IBW (Ideal Body Weight); Settimana 2, la dose sarà basata su TBW (Total Body Weight); e la settimana 3, la dose sarà basata su LBM (massa corporea magra).
Droga: rFVIII
Il concentrato di FVIII ricombinante è una terapia approvata dalla FDA, efficace e sicura, per il trattamento e la prevenzione del sanguinamento nell'emofilia A. La dose di infusione di rFVIII sarà calcolata come segue: [(peso in kg x aumento desiderato di FVIII di 100 UI/dL )/(2)].
Altri nomi:
  • elottato, advato, elicato, kogenato, ricombinante
Sperimentale: TBW, IBW, LBM
I soggetti saranno randomizzati per ricevere dosi di rFVIII calcolate con 3 metodi separati per un periodo di 3 settimane. Settimana 1, la dose sarà basata su TBW (Total Body Weight); Settimana 2, la dose sarà basata su IBW (Ideal Body Weight); e la settimana 3, la dose sarà basata su LBM (massa corporea magra).
Droga: rFVIII
Il concentrato di FVIII ricombinante è una terapia approvata dalla FDA, efficace e sicura, per il trattamento e la prevenzione del sanguinamento nell'emofilia A. La dose di infusione di rFVIII sarà calcolata come segue: [(peso in kg x aumento desiderato di FVIII di 100 UI/dL )/(2)].
Altri nomi:
  • elottato, advato, elicato, kogenato, ricombinante
Sperimentale: LBM, TBW, IBW
I soggetti saranno randomizzati per ricevere dosi di rFVIII calcolate con 3 metodi separati per un periodo di 3 settimane. Settimana 1, la dose sarà basata su LBM (massa corporea magra); Settimana 2, la dose sarà basata su TBW (Total Body Weight); e la settimana 3, la dose sarà basata su IBW (Ideal Body Weight).
Droga: rFVIII
Il concentrato di FVIII ricombinante è una terapia approvata dalla FDA, efficace e sicura, per il trattamento e la prevenzione del sanguinamento nell'emofilia A. La dose di infusione di rFVIII sarà calcolata come segue: [(peso in kg x aumento desiderato di FVIII di 100 UI/dL )/(2)].
Altri nomi:
  • elottato, advato, elicato, kogenato, ricombinante
Sperimentale: IBW, LBM, TBW
I soggetti saranno randomizzati per ricevere dosi di rFVIII calcolate con 3 metodi separati per un periodo di 3 settimane. Settimana 1, la dose sarà basata su IBW (Ideal Body Weight); Settimana 2, la dose sarà basata su LBM (massa corporea magra); e la settimana 3, la dose sarà basata sul TBW (peso corporeo totale).
Droga: rFVIII
Il concentrato di FVIII ricombinante è una terapia approvata dalla FDA, efficace e sicura, per il trattamento e la prevenzione del sanguinamento nell'emofilia A. La dose di infusione di rFVIII sarà calcolata come segue: [(peso in kg x aumento desiderato di FVIII di 100 UI/dL )/(2)].
Altri nomi:
  • elottato, advato, elicato, kogenato, ricombinante

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di soggetti trattati in base a LBM (massa corporea magra) e TBW (peso corporeo totale) che hanno raggiunto il picco desiderato di recupero di FVIII.
Lasso di tempo: 3 settimane
Valore di picco desiderato di recupero di FVIII di 2 +/- 0,2 UI/dl per UI/kg (100 +/- 10%) a 10 minuti dopo l'infusione sulla base di LBM e TBW. I valori di recupero di FVIII saranno calcolati come segue: [(peso in kg x recupero di FVIII osservato in UI/dL)/(dose in UI)] ed espressi come UI/dL per UI/kg.
3 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di soggetti trattati in base a IBW (peso corporeo ideale) e TBW (peso corporeo totale) che hanno raggiunto il picco desiderato di recupero di FVIII.
Lasso di tempo: 3 settimane
Valore di picco desiderato di recupero di FVIII di 2 +/- 0,2 UI/dl per UI/kg (100 +/- 10%) a 10 minuti dopo l'infusione sulla base di IBW e TBW. I valori di recupero di FVIII saranno calcolati come segue: [(peso in kg x recupero di FVIII osservato in UI/dL)/(dose in UI)] ed espressi come UI/dL per UI/kg.
3 settimane
Proporzione di soggetti trattati in base a LBM (massa corporea magra) e IBW (peso corporeo ideale) che hanno raggiunto il picco desiderato di recupero di FVIII.
Lasso di tempo: 3 settimane
Valore di picco desiderato di recupero di FVIII di 2 +/- 0,2 UI/dl per UI/kg (100 +/- 10%) a 10 minuti dopo l'infusione sulla base di LBM e IBW. I valori di recupero di FVIII saranno calcolati come segue: [(peso in kg x recupero di FVIII osservato in UI/dL)/(dose in UI)] ed espressi come UI/dL per UI/kg.
3 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Craig Seaman

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Craig Seaman, MD, MS, University of Pittsburgh

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 settembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
10 gennaio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
10 gennaio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
22 ottobre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 ottobre 2015

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
26 ottobre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 settembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 settembre 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • PRO15010061

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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