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Dosage basé sur le poids dans l'hémophilie A

23 septembre 2020 mis à jour par: Craig Seaman

Dosage en fonction du poids dans l'hémophilie A : essai randomisé, contrôlé, ouvert et croisé pour mesurer la récupération du facteur VIII après l'administration d'un concentré de facteur VIII en fonction du poids corporel total, du poids corporel idéal et de la masse corporelle maigre

L'hémophilie A est une maladie héréditaire (génétique) caractérisée par l'absence ou le dysfonctionnement d'une protéine, le facteur VIII (FVIII), qui favorise la coagulation du sang. Les personnes atteintes d'hémophilie A sont à risque de saignement. Les saignements sont prévenus et/ou traités avec le facteur VIII recombinant (rFVIII), qui est un traitement approuvé par la FDA pour l'hémophilie A. L'obésité est courante chez les patients atteints d'hémophilie. Certaines études ont montré que les patients hémophiles obèses peuvent être en mesure de prévenir les saignements avec une dose de facteur de coagulation plus faible que la dose qu'ils reçoivent actuellement. La dose la plus faible est calculée en fonction de ce qu'un patient devrait peser plutôt que de ce qu'il pèse. Il s'agit d'une étude de recherche clinique visant à vérifier si le calcul de la dose de rFVIII en fonction de la masse corporelle maigre et du poids corporel idéal (ce qu'une personne devrait peser en fonction de sa taille) chez les patients hémophiles en surpoids et obèses est plus précis que le calcul de la dose de rFVIII en fonction de ce qu'un personne pèse réellement.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Résilié

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Les chercheurs proposent un essai croisé à centre unique, randomisé, contrôlé, ouvert et croisé pour déterminer si le facteur VIII recombinant (rFVIII) dosé en fonction de la masse corporelle maigre (LBM) et du poids corporel idéal (IBW) permet d'obtenir une récupération ciblée du FVIII avec une meilleure précision que sur la base du poids corporel total (TBW). Les enquêteurs émettent l'hypothèse de l'utilisation de LBM et IBW pour déterminer la dose de rFVIII nécessaire pour atteindre une récupération de FVIII souhaitée de 2 +/- 0,2 UI/dl par UI/kg (100 +/- 10 %) chez les personnes en surpoids et obèses (masse corporelle supérieur ou égal à 25 mg/m2), les hommes adultes (âgés de 18 ans ou plus) atteints d'hémophilie A (activité du FVIII de 40 % ou moins) entraîneront une proportion 50 % plus élevée de sujets dans cette plage par rapport à TBW. Les patients éligibles recevant des soins au Hemophilia Center of Western Pennsylvania (HCWP) seront inscrits lors des visites à la clinique. Après l'inscription et l'achèvement de l'évaluation de dépistage, les sujets se présenteront au HCWP pour trois visites d'étude, chaque visite d'étude se déroulant sur des semaines successives. Les sujets n'auront reçu aucun rFVIII pendant une période d'au moins 72 heures avant chaque visite d'étude. Une perfusion de FVIII recombinant basée sur TBW, LBM ou IBW aura lieu lors de chaque visite d'étude, et l'ordre sera déterminé par randomisation. Au cours de chaque visite d'étude, les niveaux de FVIII seront évalués en obtenant des échantillons de sang avant et à 10 et 30 minutes et 1 heure après la perfusion. Les résultats incluent la proportion de sujets atteignant une valeur maximale de récupération de FVIII souhaitée de 2 +/- 0,2 UI/dl par UI/kg (100 +/- 10 %) 10 minutes après la perfusion de rFVIII dosé selon LBM et TBW, IBW et TBW, et LBM et IBW. Les chercheurs utiliseront la régression logistique à effets mixtes pour étudier l'effet de l'utilisation de différentes méthodes de dosage en fonction du poids sur l'atteinte des niveaux cibles de FVIII. Notre objectif est que 24 sujets terminent l'étude avec succès.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
30

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  1. Hommes adultes de 18 ans ou plus.
  2. Hémophilie A (activité du FVIII de 40 % ou moins).
  3. Surpoids ou obésité définie comme un IMC de 25,0 à 29,9 et ≥ 30 mg/m2, respectivement.

Critère d'exclusion:

  1. Antécédents d'inhibiteur du FVIII ou actuellement détectables définis comme supérieurs ou égaux à 0,6 unités Bethesda (UB) ; cependant, un sujet avec un passé d'inhibiteur non-répondant de faible niveau défini comme moins de 5 UB, sans augmentation du titre après l'exposition au FVIII, et non détectable dans les 12 mois suivant l'étude, malgré l'exposition au FVIII pendant cette période, sera autorisé pour s'inscrire aux études.
  2. Allergie aux produits FVIII.
  3. Les exigences actuelles en matière de rFVIII n'incluent pas au moins une période de 72 heures sans administration de rFVIII.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: TBW, LBM, IBW
Les sujets seront randomisés pour recevoir des doses de rFVIII calculées par 3 méthodes distinctes sur une période de 3 semaines. Semaine 1, la dose sera basée sur le TBW (poids corporel total) ; Semaine 2, la dose sera basée sur LBM (Lean Body Mass); et Semaine 3, la dose sera basée sur IBW (Ideal Body Weight).
Médicament: rFVIII
Le concentré de FVIII recombinant est une thérapie approuvée par la FDA, à la fois efficace et sûre, pour le traitement et la prévention des saignements dans l'hémophilie A. La dose de perfusion de rFVIII sera calculée comme suit : [(poids en kg x augmentation de FVIII souhaitée de 100 UI/dL )/(2)].
Autres noms:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinant
Expérimental: LBM, IBW, TBW
Les sujets seront randomisés pour recevoir des doses de rFVIII calculées par 3 méthodes distinctes sur une période de 3 semaines. Semaine 1, la dose sera basée sur LBM (Lean Body Mass); Semaine 2, la dose sera basée sur IBW (Poids Corporel Idéal); et la semaine 3, la dose sera basée sur le TBW (poids corporel total).
Médicament: rFVIII
Le concentré de FVIII recombinant est une thérapie approuvée par la FDA, à la fois efficace et sûre, pour le traitement et la prévention des saignements dans l'hémophilie A. La dose de perfusion de rFVIII sera calculée comme suit : [(poids en kg x augmentation de FVIII souhaitée de 100 UI/dL )/(2)].
Autres noms:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinant
Expérimental: IBW, TBW, LBM
Les sujets seront randomisés pour recevoir des doses de rFVIII calculées par 3 méthodes distinctes sur une période de 3 semaines. Semaine 1, la dose sera basée sur IBW (Poids Corporel Idéal); Semaine 2, la dose sera basée sur le TBW (poids corporel total) ; et Semaine 3, la dose sera basée sur LBM (Lean Body Mass).
Médicament: rFVIII
Le concentré de FVIII recombinant est une thérapie approuvée par la FDA, à la fois efficace et sûre, pour le traitement et la prévention des saignements dans l'hémophilie A. La dose de perfusion de rFVIII sera calculée comme suit : [(poids en kg x augmentation de FVIII souhaitée de 100 UI/dL )/(2)].
Autres noms:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinant
Expérimental: TBW, IBW, LBM
Les sujets seront randomisés pour recevoir des doses de rFVIII calculées par 3 méthodes distinctes sur une période de 3 semaines. Semaine 1, la dose sera basée sur le TBW (poids corporel total) ; Semaine 2, la dose sera basée sur IBW (Poids Corporel Idéal); et Semaine 3, la dose sera basée sur LBM (Lean Body Mass).
Médicament: rFVIII
Le concentré de FVIII recombinant est une thérapie approuvée par la FDA, à la fois efficace et sûre, pour le traitement et la prévention des saignements dans l'hémophilie A. La dose de perfusion de rFVIII sera calculée comme suit : [(poids en kg x augmentation de FVIII souhaitée de 100 UI/dL )/(2)].
Autres noms:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinant
Expérimental: LBM, TBW, IBW
Les sujets seront randomisés pour recevoir des doses de rFVIII calculées par 3 méthodes distinctes sur une période de 3 semaines. Semaine 1, la dose sera basée sur LBM (Lean Body Mass); Semaine 2, la dose sera basée sur le TBW (poids corporel total) ; et Semaine 3, la dose sera basée sur IBW (Ideal Body Weight).
Médicament: rFVIII
Le concentré de FVIII recombinant est une thérapie approuvée par la FDA, à la fois efficace et sûre, pour le traitement et la prévention des saignements dans l'hémophilie A. La dose de perfusion de rFVIII sera calculée comme suit : [(poids en kg x augmentation de FVIII souhaitée de 100 UI/dL )/(2)].
Autres noms:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinant
Expérimental: IBW, LBM, TBW
Les sujets seront randomisés pour recevoir des doses de rFVIII calculées par 3 méthodes distinctes sur une période de 3 semaines. Semaine 1, la dose sera basée sur, IBW (Poids Corporel Idéal); Semaine 2, la dose sera basée sur LBM (Lean Body Mass); et la semaine 3, la dose sera basée sur le TBW (poids corporel total).
Médicament: rFVIII
Le concentré de FVIII recombinant est une thérapie approuvée par la FDA, à la fois efficace et sûre, pour le traitement et la prévention des saignements dans l'hémophilie A. La dose de perfusion de rFVIII sera calculée comme suit : [(poids en kg x augmentation de FVIII souhaitée de 100 UI/dL )/(2)].
Autres noms:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinant

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de sujets dosés en fonction du LBM (masse corporelle maigre) et du TBW (poids corporel total) atteignant la récupération maximale souhaitée du FVIII.
Délai: 3 semaines
Valeur maximale de récupération de FVIII souhaitée de 2 +/- 0,2 UI/dl par UI/kg (100 +/- 10 %) 10 minutes après la perfusion basée sur le LBM et le TBW. Les valeurs de récupération de FVIII seront calculées comme suit : [(poids en kg x récupération de FVIII observée en UI/dL)/(dose en UI)] et exprimées en UI/dL par UI/kg.
3 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de sujets traités en fonction du IBW (poids corporel idéal) et du TBW (poids corporel total) atteignant la récupération maximale souhaitée du FVIII.
Délai: 3 semaines
Valeur maximale de récupération de FVIII souhaitée de 2 +/- 0,2 UI/dl par UI/kg (100 +/- 10 %) 10 minutes après la perfusion basée sur IBW et TBW. Les valeurs de récupération de FVIII seront calculées comme suit : [(poids en kg x récupération de FVIII observée en UI/dL)/(dose en UI)] et exprimées en UI/dL par UI/kg.
3 semaines
Proportion de sujets dosés en fonction du LBM (masse corporelle maigre) et du poids corporel idéal (IBW) atteignant la récupération maximale souhaitée du FVIII.
Délai: 3 semaines
Valeur de récupération maximale souhaitée du FVIII de 2 +/- 0,2 UI/dl par UI/kg (100 +/- 10 %) 10 minutes après la perfusion en fonction du LBM et du IBW. Les valeurs de récupération de FVIII seront calculées comme suit : [(poids en kg x récupération de FVIII observée en UI/dL)/(dose en UI)] et exprimées en UI/dL par UI/kg.
3 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Craig Seaman

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Craig Seaman, MD, MS, University of Pittsburgh

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 septembre 2015

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
10 janvier 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
10 janvier 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
22 octobre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
23 octobre 2015

Première publication (Estimation)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
26 octobre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
25 septembre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
23 septembre 2020

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 septembre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • PRO15010061

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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