Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Дозирование на основе массы тела при гемофилии А

23 сентября 2020 г. обновлено: Craig Seaman

Дозирование на основе массы тела при гемофилии А: рандомизированное контролируемое открытое перекрестное исследование для измерения восстановления фактора VIII после дозирования концентрата фактора VIII на основе общей массы тела, идеальной массы тела и безжировой массы тела

Гемофилия А — это наследственное (генетическое) заболевание, при котором белок фактор VIII (FVIII), который способствует свертыванию крови, отсутствует или не работает должным образом. Люди с гемофилией А подвержены риску кровотечения. Кровотечение предотвращается и/или лечится с помощью рекомбинантного фактора VIII (rFVIII), который является одобренным FDA средством для лечения гемофилии А. Ожирение распространено среди пациентов с гемофилией. Некоторые исследования показали, что пациенты с гемофилией, страдающие ожирением, могут предотвратить кровотечение с помощью более низкой дозы фактора свертывания крови, чем доза, которую они получают в настоящее время. Нижняя доза рассчитывается на основе того, что пациент должен весить, а не того, что он действительно весит. Это клиническое исследование, целью которого является проверка того, является ли расчет дозировки rFVIII на основе безжировой массы тела и идеальной массы тела (сколько должен весить человек в зависимости от его роста) у пациентов с избыточной массой тела и ожирением с гемофилией, чем расчет дозировки rFVIII на основе того, какой реально весит человек.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Прекращено

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Исследователи предлагают одноцентровое, рандомизированное, контролируемое, открытое, перекрестное исследование, чтобы определить, обеспечивает ли рекомбинантный фактор VIII (rFVIII) дозировку в соответствии с безжировой массой тела (LBM) и идеальной массой тела (IBW) для достижения целевого восстановления FVIII с большей точностью. чем на основе общей массы тела (TBW). Исследователи предполагают использование LBM и IBW для определения дозы rFVIII, необходимой для достижения желаемого выделения FVIII 2 +/- 0,2 МЕ/дл на МЕ/кг (100 +/- 10%) у пациентов с избыточным весом и ожирением (масса тела). индекс больше или равен 25 мг/м2), у взрослых мужчин (в возрасте 18 лет и старше) с гемофилией А (активность FVIII 40% или меньше) доля субъектов в этом диапазоне будет на 50% выше по сравнению с TBW. Соответствующие критериям пациенты, получающие помощь в Центре гемофилии Западной Пенсильвании (HCWP), будут зарегистрированы во время визитов в клинику. После зачисления и завершения скрининговой оценки субъекты будут представлены HCWP для трех учебных визитов, каждый из которых будет проходить в последующие недели. Субъекты не должны получать rFVIII в течение по крайней мере 72 часов до каждого исследовательского визита. Инфузия рекомбинантного фактора VIII на основе TBW, LBM или IBW будет проводиться во время каждого исследовательского визита, и порядок будет определяться рандомизацией. Во время каждого исследовательского визита уровни FVIII будут оцениваться путем получения образцов крови до и через 10 и 30 минут и через 1 час после инфузии. Результаты включают долю субъектов, достигших желаемого пикового значения извлечения FVIII 2 +/- 0,2 МЕ/дл на МЕ/кг (100 +/- 10%) через 10 минут после инфузии rFVIII, дозированного в соответствии с LBM и TBW, IBW и TBW, LBM и IBW. Исследователи будут использовать логистическую регрессию со смешанными эффектами для изучения влияния различных методов дозирования на основе веса на достижение целевых уровней FVIII. Мы стремимся, чтобы 24 субъекта успешно завершили исследование.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
30

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  1. Взрослые мужчины от 18 лет и старше.
  2. Гемофилия А (активность FVIII 40% или менее).
  3. Избыточный вес или ожирение определяется как ИМТ 25,0-29,9. и ≥ 30 мг/м2 соответственно.

Критерий исключения:

  1. Ингибитор FVIII в анамнезе или обнаруживаемый в настоящее время определяется как более или равный 0,6 единиц Бетесда (BU); тем не менее, субъект с низким уровнем невосприимчивого ингибитора в прошлом, определяемым как менее 5 БЕ, без увеличения титра после воздействия FVIII и не обнаруживаемого в течение 12 месяцев исследования, несмотря на воздействие FVIII в течение этого периода, будет разрешен. записаться на учебу.
  2. Аллергия на продукты FVIII.
  3. Текущие требования к rFVIII не включают по крайней мере 72-часовой период без введения rFVIII.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: TBW, LBM, IBW
Субъекты будут рандомизированы для получения доз rFVIII, рассчитанных 3 отдельными методами в течение 3-недельного периода. Неделя 1 доза будет основываться на TBW (общая масса тела); Неделя 2, доза будет основываться на LBM (безжировая масса тела); и на 3-й неделе доза будет основываться на ИМТ (идеальной массе тела).
Лекарство: рФVIII
Рекомбинантный концентрат FVIII одобрен FDA как эффективный и безопасный препарат для лечения и профилактики кровотечений при гемофилии А. Инфузионная доза rFVIII рассчитывается следующим образом: [(вес в кг x желаемое увеличение FVIII на 100 МЕ/дл )/(2)].
Другие имена:
  • элоктат, адват, геликсат, когенат, рекомбинантный
Экспериментальный: LBM, IBW, TBW
Субъекты будут рандомизированы для получения доз rFVIII, рассчитанных 3 отдельными методами в течение 3-недельного периода. Неделя 1, доза будет основываться на LBM (безжировая масса тела); На 2-й неделе доза будет основываться на ИМТ (идеальной массе тела); и на 3-й неделе доза будет основываться на TBW (общая масса тела).
Лекарство: рФVIII
Рекомбинантный концентрат FVIII одобрен FDA как эффективный и безопасный препарат для лечения и профилактики кровотечений при гемофилии А. Инфузионная доза rFVIII рассчитывается следующим образом: [(вес в кг x желаемое увеличение FVIII на 100 МЕ/дл )/(2)].
Другие имена:
  • элоктат, адват, геликсат, когенат, рекомбинантный
Экспериментальный: IBW, TBW, LBM
Субъекты будут рандомизированы для получения доз rFVIII, рассчитанных 3 отдельными методами в течение 3-недельного периода. Неделя 1, доза будет основываться на IBW (идеальной массе тела); Неделя 2, доза будет основываться на TBW (общая масса тела); и на 3-й неделе доза будет основываться на LBM (безжировой массе тела).
Лекарство: рФVIII
Рекомбинантный концентрат FVIII одобрен FDA как эффективный и безопасный препарат для лечения и профилактики кровотечений при гемофилии А. Инфузионная доза rFVIII рассчитывается следующим образом: [(вес в кг x желаемое увеличение FVIII на 100 МЕ/дл )/(2)].
Другие имена:
  • элоктат, адват, геликсат, когенат, рекомбинантный
Экспериментальный: TBW, IBW, LBM
Субъекты будут рандомизированы для получения доз rFVIII, рассчитанных 3 отдельными методами в течение 3-недельного периода. Неделя 1 доза будет основываться на TBW (общая масса тела); На 2-й неделе доза будет основываться на ИМТ (идеальной массе тела); и на 3-й неделе доза будет основываться на LBM (безжировой массе тела).
Лекарство: рФVIII
Рекомбинантный концентрат FVIII одобрен FDA как эффективный и безопасный препарат для лечения и профилактики кровотечений при гемофилии А. Инфузионная доза rFVIII рассчитывается следующим образом: [(вес в кг x желаемое увеличение FVIII на 100 МЕ/дл )/(2)].
Другие имена:
  • элоктат, адват, геликсат, когенат, рекомбинантный
Экспериментальный: LBM, TBW, IBW
Субъекты будут рандомизированы для получения доз rFVIII, рассчитанных 3 отдельными методами в течение 3-недельного периода. Неделя 1, доза будет основываться на LBM (безжировая масса тела); Неделя 2, доза будет основываться на TBW (общая масса тела); и на 3-й неделе доза будет основываться на ИМТ (идеальной массе тела).
Лекарство: рФVIII
Рекомбинантный концентрат FVIII одобрен FDA как эффективный и безопасный препарат для лечения и профилактики кровотечений при гемофилии А. Инфузионная доза rFVIII рассчитывается следующим образом: [(вес в кг x желаемое увеличение FVIII на 100 МЕ/дл )/(2)].
Другие имена:
  • элоктат, адват, геликсат, когенат, рекомбинантный
Экспериментальный: ИМТ, НБМ, ОБТ
Субъекты будут рандомизированы для получения доз rFVIII, рассчитанных 3 отдельными методами в течение 3-недельного периода. Неделя 1, доза будет основываться на IBW (идеальной массе тела); Неделя 2, доза будет основываться на LBM (безжировая масса тела); и на 3-й неделе доза будет основываться на TBW (общая масса тела).
Лекарство: рФVIII
Рекомбинантный концентрат FVIII одобрен FDA как эффективный и безопасный препарат для лечения и профилактики кровотечений при гемофилии А. Инфузионная доза rFVIII рассчитывается следующим образом: [(вес в кг x желаемое увеличение FVIII на 100 МЕ/дл )/(2)].
Другие имена:
  • элоктат, адват, геликсат, когенат, рекомбинантный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля субъектов, получивших дозу на основе LBM (безжировая масса тела) и TBW (общая масса тела), достигших желаемого пикового выделения FVIII.
Временное ограничение: 3 недели
Желаемое пиковое значение извлечения FVIII 2 +/- 0,2 МЕ/дл на МЕ/кг (100 +/- 10%) через 10 минут после инфузии на основе LBM и TBW. Значения извлечения FVIII рассчитывают следующим образом: [(вес в кг x наблюдаемое выделение FVIII в МЕ/дл)/(доза в МЕ)] и выражают в виде МЕ/дл на МЕ/кг.
3 недели

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля субъектов, получивших дозу на основе IBW (идеальная масса тела) и TBW (общая масса тела), достигших желаемого пикового выделения FVIII.
Временное ограничение: 3 недели
Желаемый пиковый уровень извлечения FVIII 2 +/- 0,2 МЕ/дл на МЕ/кг (100 +/- 10%) через 10 минут после инфузии на основе ИМТ и ОКМ. Значения извлечения FVIII рассчитывают следующим образом: [(вес в кг x наблюдаемое выделение FVIII в МЕ/дл)/(доза в МЕ)] и выражают в виде МЕ/дл на МЕ/кг.
3 недели
Доля субъектов, получивших дозу на основе LBM (безжировая масса тела) и IBW (идеальная масса тела), достигших желаемого пикового выделения FVIII.
Временное ограничение: 3 недели
Желаемый пиковый уровень извлечения FVIII 2 +/- 0,2 МЕ/дл на МЕ/кг (100 +/- 10%) через 10 минут после инфузии на основе LBM и IBW. Значения извлечения FVIII рассчитывают следующим образом: [(вес в кг x наблюдаемое выделение FVIII в МЕ/дл)/(доза в МЕ)] и выражают в виде МЕ/дл на МЕ/кг.
3 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Craig Seaman

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Craig Seaman, MD, MS, University of Pittsburgh

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 сентября 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
10 января 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
10 января 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
22 октября 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
23 октября 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
26 октября 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
25 сентября 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
23 сентября 2020 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 сентября 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • PRO15010061

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками