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Dosagem baseada no peso na hemofilia A

23 de setembro de 2020 atualizado por: Craig Seaman

Dosagem com base no peso na hemofilia A: um estudo randomizado, controlado, aberto e cruzado para medir a recuperação do fator VIII após a dosagem de concentrado de fator VIII com base no peso corporal total, peso corporal ideal e massa corporal magra

A hemofilia A é uma doença hereditária (genética) em que uma proteína, o fator VIII (FVIII), que promove a coagulação do sangue, está ausente ou não funciona adequadamente. Indivíduos com hemofilia A correm risco de sangramento. O sangramento é prevenido e/ou tratado com fator VIII recombinante (rFVIII), que é um tratamento aprovado pela FDA para Hemofilia A. A obesidade é comum entre pacientes com hemofilia. Alguns estudos mostraram que pacientes hemofílicos obesos podem prevenir o sangramento com uma dose menor de fator de coagulação do que a dose que estão recebendo atualmente. A dose mais baixa é calculada com base no que o paciente deve pesar, e não no que ele pesa. Este é um estudo de pesquisa clínica para testar se o cálculo da dosagem de rFVIII com base na massa corporal magra e no peso corporal ideal (o que uma pessoa deve pesar com base em sua altura) em pacientes com sobrepeso e obesos com hemofilia é mais preciso do que calcular a dosagem de rFVIII com base no que um pessoa realmente pesa.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Os pesquisadores propõem um estudo cruzado, randomizado, controlado, aberto e de centro único para determinar se o fator VIII recombinante (rFVIII) administrado de acordo com a massa corporal magra (LBM) e o peso corporal ideal (IBW) atinge uma recuperação de FVIII direcionada com melhor precisão do que com base no peso corporal total (TBW). Os investigadores hipotetizam o uso de LBM e IBW para determinar a dose de rFVIII necessária para atingir uma recuperação desejada de FVIII de 2 +/- 0,2 UI/dl por UI/kg (100 +/- 10%) em sobrepeso e obesos (massa corporal índice maior ou igual a 25 mg/m2), adultos do sexo masculino (18 anos ou mais) com hemofilia A (atividade de FVIII 40% ou menos) resultarão em uma proporção 50% maior de indivíduos dentro dessa faixa quando comparados ao TBW. Os pacientes elegíveis que recebem cuidados no Hemophilia Center of Western Pennsylvania (HCWP) serão inscritos durante as visitas clínicas. Após a inscrição e conclusão da avaliação de triagem, os indivíduos se apresentarão ao HCWP para três visitas do estudo, com cada visita do estudo ocorrendo em semanas sucessivas. Os indivíduos não terão recebido nenhum rFVIII por um período de pelo menos 72 horas antes de cada visita do estudo. A infusão de FVIII recombinante com base em TBW, LBM ou IBW ocorrerá durante cada visita do estudo e a ordem será determinada por randomização. Durante cada visita do estudo, os níveis de FVIII serão avaliados pela obtenção de amostras de sangue antes e 10 e 30 minutos e 1 hora após a infusão. Os resultados incluem a proporção de indivíduos que atingem um valor de recuperação de FVIII de pico desejado de 2 +/- 0,2 UI/dl por UI/kg (100 +/- 10%) em 10 minutos após a infusão de rFVIII dosado de acordo com LBM e TBW, IBW e TBW e LBM e IBW. Os investigadores usarão regressão logística de efeitos mistos para investigar o efeito do uso de diferentes métodos de dosagem baseados em peso para atingir os níveis alvo de FVIII. Nosso objetivo é que 24 indivíduos concluam o estudo com sucesso.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
30

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Homens adultos com 18 anos ou mais.
  2. Hemofilia A (atividade de FVIII 40% ou menos).
  3. Sobrepeso ou obesidade definida como um IMC de 25,0-29,9 e ≥ 30 mg/m2, respectivamente.

Critério de exclusão:

  1. História anterior ou atualmente detectável de inibidor de FVIII definido como maior ou igual a 0,6 Unidades Bethesda (BU); no entanto, um indivíduo com um inibidor não responsivo de baixo nível definido como inferior a 5 BU, sem aumento no título após a exposição ao FVIII e não detectável dentro de 12 meses do estudo, apesar da exposição ao FVIII durante esse período, será permitido para se inscrever no estudo.
  2. Alergia a produtos FVIII.
  3. Os requisitos atuais de rFVIII não incluem pelo menos um período de 72 horas sem administração de rFVIII.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: TBW, LBM, IBW
Os indivíduos serão randomizados para receber doses de rFVIII calculadas por 3 métodos separados durante um período de 3 semanas. Semana 1, a dose será baseada no TBW (Peso Corporal Total); Semana 2, a dose será baseada em LBM (Lean Body Mass); e Semana 3, a dose será baseada no IBW (Peso Corporal Ideal).
Medicamento: rFVIII
O concentrado de FVIII recombinante é uma terapia eficaz e segura aprovada pela FDA para o tratamento e prevenção de sangramento na hemofilia A. A dose de infusão de rFVIII será calculada da seguinte forma: [(peso em kg x aumento desejado de FVIII de 100 UI/dL )/(2)].
Outros nomes:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinante
Experimental: LBM, IBW, TBW
Os indivíduos serão randomizados para receber doses de rFVIII calculadas por 3 métodos separados durante um período de 3 semanas. Semana 1, a dose será baseada em LBM (Lean Body Mass); Semana 2, a dose será baseada no IBW (Peso Corporal Ideal); e Semana 3, a dose será baseada no TBW (Peso Corporal Total).
Medicamento: rFVIII
O concentrado de FVIII recombinante é uma terapia eficaz e segura aprovada pela FDA para o tratamento e prevenção de sangramento na hemofilia A. A dose de infusão de rFVIII será calculada da seguinte forma: [(peso em kg x aumento desejado de FVIII de 100 UI/dL )/(2)].
Outros nomes:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinante
Experimental: IBW, TBW, LBM
Os indivíduos serão randomizados para receber doses de rFVIII calculadas por 3 métodos separados durante um período de 3 semanas. Semana 1, a dose será baseada no IBW (Peso Corporal Ideal); Semana 2, a dose será baseada no TBW (Peso Corporal Total); e Semana 3, a dose será baseada em LBM (Lean Body Mass).
Medicamento: rFVIII
O concentrado de FVIII recombinante é uma terapia eficaz e segura aprovada pela FDA para o tratamento e prevenção de sangramento na hemofilia A. A dose de infusão de rFVIII será calculada da seguinte forma: [(peso em kg x aumento desejado de FVIII de 100 UI/dL )/(2)].
Outros nomes:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinante
Experimental: TBW, IBW, LBM
Os indivíduos serão randomizados para receber doses de rFVIII calculadas por 3 métodos separados durante um período de 3 semanas. Semana 1, a dose será baseada no TBW (Peso Corporal Total); Semana 2, a dose será baseada no IBW (Peso Corporal Ideal); e Semana 3, a dose será baseada em LBM (Lean Body Mass).
Medicamento: rFVIII
O concentrado de FVIII recombinante é uma terapia eficaz e segura aprovada pela FDA para o tratamento e prevenção de sangramento na hemofilia A. A dose de infusão de rFVIII será calculada da seguinte forma: [(peso em kg x aumento desejado de FVIII de 100 UI/dL )/(2)].
Outros nomes:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinante
Experimental: LBM, TBW, IBW
Os indivíduos serão randomizados para receber doses de rFVIII calculadas por 3 métodos separados durante um período de 3 semanas. Semana 1, a dose será baseada em LBM (Lean Body Mass); Semana 2, a dose será baseada no TBW (Peso Corporal Total); e Semana 3, a dose será baseada no IBW (Peso Corporal Ideal).
Medicamento: rFVIII
O concentrado de FVIII recombinante é uma terapia eficaz e segura aprovada pela FDA para o tratamento e prevenção de sangramento na hemofilia A. A dose de infusão de rFVIII será calculada da seguinte forma: [(peso em kg x aumento desejado de FVIII de 100 UI/dL )/(2)].
Outros nomes:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinante
Experimental: IBW, LBM, TBW
Os indivíduos serão randomizados para receber doses de rFVIII calculadas por 3 métodos separados durante um período de 3 semanas. Semana 1, a dose será baseada em IBW (Peso Corporal Ideal); Semana 2, a dose será baseada em LBM (Lean Body Mass); e Semana 3, a dose será baseada no TBW (Peso Corporal Total).
Medicamento: rFVIII
O concentrado de FVIII recombinante é uma terapia eficaz e segura aprovada pela FDA para o tratamento e prevenção de sangramento na hemofilia A. A dose de infusão de rFVIII será calculada da seguinte forma: [(peso em kg x aumento desejado de FVIII de 100 UI/dL )/(2)].
Outros nomes:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinante

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de indivíduos administrados com base em LBM (massa corporal magra) e TBW (peso corporal total) atingindo o pico desejado de recuperação de FVIII.
Prazo: 3 semanas
Valor máximo desejado de recuperação de FVIII de 2 +/- 0,2 UI/dl por UI/kg (100 +/- 10%) em 10 minutos após a infusão com base em LBM e TBW. Os valores de recuperação de FVIII serão calculados da seguinte forma: [(peso em kg x recuperação de FVIII observada em UI/dL)/(dose em UI)] e expressos em UI/dL por UI/kg.
3 semanas

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de indivíduos administrados com base no IBW (Peso Corporal Ideal) e TBW (Peso Corporal Total) Alcançando a Recuperação de FVIII Máxima Desejada.
Prazo: 3 semanas
Valor máximo desejado de recuperação de FVIII de 2 +/- 0,2 UI/dl por UI/kg (100 +/- 10%) em 10 minutos após a infusão com base no IBW e TBW. Os valores de recuperação de FVIII serão calculados da seguinte forma: [(peso em kg x recuperação de FVIII observada em UI/dL)/(dose em UI)] e expressos em UI/dL por UI/kg.
3 semanas
Proporção de indivíduos administrados com base em LBM (massa corporal magra) e IBW (peso corporal ideal) atingindo o pico desejado de recuperação de FVIII.
Prazo: 3 semanas
Valor máximo desejado de recuperação de FVIII de 2 +/- 0,2 UI/dl por UI/kg (100 +/- 10%) em 10 minutos após a infusão com base em LBM e IBW. Os valores de recuperação de FVIII serão calculados da seguinte forma: [(peso em kg x recuperação de FVIII observada em UI/dL)/(dose em UI)] e expressos em UI/dL por UI/kg.
3 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Craig Seaman

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Craig Seaman, MD, MS, University of Pittsburgh

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de setembro de 2015

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
10 de janeiro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
10 de janeiro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
22 de outubro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
23 de outubro de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
26 de outubro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
25 de setembro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
23 de setembro de 2020

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de setembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • PRO15010061

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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