Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Vektbasert dosering ved hemofili A

23. september 2020 oppdatert av: Craig Seaman

Vektbasert dosering ved hemofili A: Et randomisert, kontrollert, åpent, crossover-forsøk for å måle faktor VIII-gjenoppretting etter faktor VIII-konsentratdosering basert på total kroppsvekt, ideell kroppsvekt og mager kroppsmasse

Hemofili A er en arvelig (genetisk) sykdom der et protein, faktor VIII (FVIII), som fremmer blodpropp mangler eller ikke fungerer som det skal. Personer med hemofili A er utsatt for blødning. Blødning forebygges og/eller behandles med rekombinant faktor VIII (rFVIII), som er en FDA-godkjent behandling for hemofili A. Overvekt er vanlig blant pasienter med hemofili. Noen studier har vist at overvektige hemofilipasienter kan være i stand til å forhindre blødning med en lavere dose koagulasjonsfaktor enn dosen de får for øyeblikket. Den lavere dosen beregnes basert på hva en pasient bør veie i stedet for hva han veier. Dette er en klinisk forskningsstudie for å teste om beregning av rFVIII-dosering basert på mager kroppsmasse og ideell kroppsvekt (hva en person bør veie basert på høyden) hos overvektige og overvektige pasienter med hemofili er mer nøyaktig enn å beregne rFVIII-dosering basert på hva en person veier faktisk.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Etterforskerne foreslår et enkelt senter, randomisert, kontrollert, åpent kryssforsøk for å bestemme om rekombinant faktor VIII (rFVIII) dosert i henhold til mager kroppsmasse (LBM) og ideell kroppsvekt (IBW) oppnår en målrettet FVIII-restitusjon med bedre presisjon enn basert på total kroppsvekt (TBW). Etterforskerne antar bruken av LBM og IBW for å bestemme dosen av rFVIII som er nødvendig for å oppnå en ønsket FVIII-restitusjon på 2 +/- 0,2 IE/dl per IE/kg (100 +/- 10 %) hos overvektige og fedme (kroppsmasse). indeks større enn eller lik 25 mg/m2), vil voksne menn (18 år eller eldre) med hemofili A (FVIII-aktivitet 40 % eller mindre) resultere i en 50 % større andel individer innenfor dette området sammenlignet med TBW. Kvalifiserte pasienter som mottar omsorg ved Hemophilia Center of Western Pennsylvania (HCWP) vil bli registrert under klinikkbesøk. Etter påmelding og fullføring av screeningsvurdering, vil forsøkspersonene presentere for HCWP for tre studiebesøk med hvert studiebesøk påfølgende uker. Forsøkspersonene vil ikke ha mottatt rFVIII i en periode på minst 72 timer før hvert studiebesøk. Rekombinant FVIII-infusjon basert på TBW, LBM eller IBW vil finne sted under hvert studiebesøk, og rekkefølgen vil bli bestemt ved randomisering. Under hvert studiebesøk vil FVIII-nivåene bli vurdert ved å ta blodprøver før og 10 og 30 minutter og 1 time etter infusjon. Resultatene inkluderer andelen forsøkspersoner som oppnår en ønsket topp FVIII-gjenopprettingsverdi på 2 +/- 0,2 IE/dl per IE/kg (100 +/- 10 %) 10 minutter etter infusjon av rFVIII dosert i henhold til LBM og TBW, IBW og TBW, og LBM og IBW. Etterforskerne vil bruke logistisk regresjon med blandede effekter for å undersøke effekten av å bruke ulike vektbaserte doseringsmetoder på å oppnå mål FVIII-nivåer. Vi tar sikte på at 24 personer skal fullføre studiet.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
30

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Voksne menn 18 år eller eldre.
  2. Hemofili A (FVIII-aktivitet 40 % eller mindre).
  3. Overvekt eller fedme definert som en BMI på 25,0-29,9 og ≥ 30 mg/m2, henholdsvis.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere historie med, eller for øyeblikket påvisbar, FVIII-hemmer definert som større enn eller lik 0,6 Bethesda-enheter (BU); Imidlertid vil et forsøksperson med en tidligere lavnivå ikke-reagerende inhibitor definert som mindre enn 5 BU, uten økning i titer etter FVIII-eksponering, og som ikke kan påvises innen 12 måneder etter studien, til tross for FVIII-eksponering i denne perioden, tillates å melde seg på studier.
  2. Allergi mot FVIII-produkter.
  3. Gjeldende rFVIII-krav inkluderer ikke minst en 72-timers periode uten rFVIII-administrasjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: TBW, LBM, IBW
Forsøkspersoner vil bli randomisert til å motta rFVIII-doser beregnet ved 3 separate metoder over en 3 ukers periode. Uke 1 vil dosen være basert på TBW (Total Body Weight); Uke 2 vil dosen være basert på LBM (Lean Body Mass); og uke 3, vil dosen være basert på IBW (Ideal Body Weight).
Legemiddel: rFVIII
Rekombinant FVIII-konsentrat er en FDA-godkjent, og både effektiv og sikker, behandling for behandling og forebygging av blødning ved hemofili A. rFVIII-infusjonsdosen vil bli beregnet som følger: [(vekt i kg x ønsket FVIII-økning på 100 IE/dL )/(2)].
Andre navn:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, rekombinant
Eksperimentell: LBM, IBW, TBW
Forsøkspersoner vil bli randomisert til å motta rFVIII-doser beregnet ved 3 separate metoder over en 3 ukers periode. Uke 1 vil dosen være basert på LBM (Lean Body Mass); Uke 2 vil dosen være basert på IBW (Ideal Body Weight); og uke 3, vil dosen være basert på TBW (Total Body Weight).
Legemiddel: rFVIII
Rekombinant FVIII-konsentrat er en FDA-godkjent, og både effektiv og sikker, behandling for behandling og forebygging av blødning ved hemofili A. rFVIII-infusjonsdosen vil bli beregnet som følger: [(vekt i kg x ønsket FVIII-økning på 100 IE/dL )/(2)].
Andre navn:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, rekombinant
Eksperimentell: IBW, TBW, LBM
Forsøkspersoner vil bli randomisert til å motta rFVIII-doser beregnet ved 3 separate metoder over en 3 ukers periode. Uke 1 vil dosen være basert på IBW (Ideal Body Weight); Uke 2 vil dosen være basert på TBW (Total Body Weight); og uke 3 vil dosen være basert på LBM (Lean Body Mass).
Legemiddel: rFVIII
Rekombinant FVIII-konsentrat er en FDA-godkjent, og både effektiv og sikker, behandling for behandling og forebygging av blødning ved hemofili A. rFVIII-infusjonsdosen vil bli beregnet som følger: [(vekt i kg x ønsket FVIII-økning på 100 IE/dL )/(2)].
Andre navn:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, rekombinant
Eksperimentell: TBW, IBW, LBM
Forsøkspersoner vil bli randomisert til å motta rFVIII-doser beregnet ved 3 separate metoder over en 3 ukers periode. Uke 1 vil dosen være basert på TBW (Total Body Weight); Uke 2 vil dosen være basert på IBW (Ideal Body Weight); og uke 3 vil dosen være basert på LBM (Lean Body Mass).
Legemiddel: rFVIII
Rekombinant FVIII-konsentrat er en FDA-godkjent, og både effektiv og sikker, behandling for behandling og forebygging av blødning ved hemofili A. rFVIII-infusjonsdosen vil bli beregnet som følger: [(vekt i kg x ønsket FVIII-økning på 100 IE/dL )/(2)].
Andre navn:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, rekombinant
Eksperimentell: LBM, TBW, IBW
Forsøkspersoner vil bli randomisert til å motta rFVIII-doser beregnet ved 3 separate metoder over en 3 ukers periode. Uke 1 vil dosen være basert på LBM (Lean Body Mass); Uke 2 vil dosen være basert på TBW (Total Body Weight); og uke 3, vil dosen være basert på IBW (Ideal Body Weight).
Legemiddel: rFVIII
Rekombinant FVIII-konsentrat er en FDA-godkjent, og både effektiv og sikker, behandling for behandling og forebygging av blødning ved hemofili A. rFVIII-infusjonsdosen vil bli beregnet som følger: [(vekt i kg x ønsket FVIII-økning på 100 IE/dL )/(2)].
Andre navn:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, rekombinant
Eksperimentell: IBW, LBM, TBW
Forsøkspersoner vil bli randomisert til å motta rFVIII-doser beregnet ved 3 separate metoder over en 3 ukers periode. Uke 1 vil dosen være basert på, IBW (Ideal Body Weight); Uke 2 vil dosen være basert på LBM (Lean Body Mass); og uke 3, vil dosen være basert på TBW (Total Body Weight).
Legemiddel: rFVIII
Rekombinant FVIII-konsentrat er en FDA-godkjent, og både effektiv og sikker, behandling for behandling og forebygging av blødning ved hemofili A. rFVIII-infusjonsdosen vil bli beregnet som følger: [(vekt i kg x ønsket FVIII-økning på 100 IE/dL )/(2)].
Andre navn:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, rekombinant

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel av forsøkspersoner som er doseret basert på LBM (Lean Body Mass) og TBW (Total Body Weight) som oppnår ønsket topp FVIII-gjenoppretting.
Tidsramme: 3 uker
Ønsket topp FVIII-gjenopprettingsverdi på 2 +/- 0,2 IE/dl per IE/kg (100 +/- 10 %) 10 minutter etter infusjon basert på LBM og TBW. FVIII-gjenvinningsverdier vil bli beregnet som følger: [(vekt i kg x observert FVIII-gjenvinning i IE/dL)/(dose i IE)] og uttrykt som IE/dL per IE/kg.
3 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel av forsøkspersoner som er doseret basert på IBW (ideell kroppsvekt) og TBW (total kroppsvekt) som oppnår ønsket topp FVIII-gjenoppretting.
Tidsramme: 3 uker
Ønsket topp FVIII-gjenopprettingsverdi på 2 +/- 0,2 IE/dl per IE/kg (100 +/- 10 %) 10 minutter etter infusjon basert på IBW og TBW. FVIII-gjenvinningsverdier vil bli beregnet som følger: [(vekt i kg x observert FVIII-gjenvinning i IE/dL)/(dose i IE)] og uttrykt som IE/dL per IE/kg.
3 uker
Andel forsøkspersoner som er doseret basert på LBM (Lean Body Mass) og IBW (ideell kroppsvekt) som oppnår ønsket topp FVIII-gjenoppretting.
Tidsramme: 3 uker
Ønsket topp FVIII-gjenopprettingsverdi på 2 +/- 0,2 IE/dl per IE/kg (100 +/- 10 %) 10 minutter etter infusjon basert på LBM og IBW. FVIII-gjenvinningsverdier vil bli beregnet som følger: [(vekt i kg x observert FVIII-gjenvinning i IE/dL)/(dose i IE)] og uttrykt som IE/dL per IE/kg.
3 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Craig Seaman

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Craig Seaman, MD, MS, University of Pittsburgh

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. september 2015

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
10. januar 2020

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
10. januar 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
22. oktober 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
23. oktober 2015

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
26. oktober 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
25. september 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
23. september 2020

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. september 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • PRO15010061

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger