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Dosificación basada en el peso en hemofilia A

23 de septiembre de 2020 actualizado por: Craig Seaman

Dosificación basada en el peso en la hemofilia A: un ensayo aleatorio, controlado, abierto y cruzado para medir la recuperación del factor VIII después de la dosificación del concentrado de factor VIII en función del peso corporal total, el peso corporal ideal y la masa corporal magra

La hemofilia A es una enfermedad hereditaria (genética) en la que falta o no funciona correctamente una proteína, el factor VIII (FVIII), que promueve la coagulación de la sangre. Las personas con hemofilia A corren el riesgo de sangrar. El sangrado se previene y/o se trata con factor VIII recombinante (rFVIII), que es un tratamiento aprobado por la FDA para la hemofilia A. La obesidad es común entre los pacientes con hemofilia. Algunos estudios han demostrado que los pacientes obesos con hemofilia pueden prevenir el sangrado con una dosis más baja de factor de coagulación que la dosis que reciben actualmente. La dosis más baja se calcula en función de lo que debería pesar un paciente en lugar de lo que pesa. Este es un estudio de investigación clínica para evaluar si calcular la dosis de rFVIII en función de la masa corporal magra y el peso corporal ideal (lo que una persona debería pesar en función de su estatura) en pacientes con sobrepeso y obesos con hemofilia es más preciso que calcular la dosis de rFVIII en función de lo que persona realmente pesa.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Los investigadores proponen un ensayo cruzado, abierto, controlado, aleatorizado, de centro único para determinar si el factor VIII recombinante (rFVIII) dosificado de acuerdo con la masa corporal magra (LBM) y el peso corporal ideal (IBW) logra una recuperación de FVIII objetivo con mayor precisión. que en base al peso corporal total (TBW). Los investigadores plantean la hipótesis del uso de LBM y IBW para determinar la dosis de rFVIII necesaria para lograr la recuperación deseada de FVIII de 2 +/- 0,2 UI/dl por UI/kg (100 +/- 10 %) en pacientes con sobrepeso y obesos (masa corporal índice mayor o igual a 25 mg/m2), los hombres adultos (de 18 años o más) con hemofilia A (actividad de FVIII del 40 % o menos) darán como resultado una proporción 50 % mayor de sujetos dentro de este rango en comparación con TBW. Los pacientes elegibles que reciben atención en el Centro de Hemofilia del Oeste de Pensilvania (HCWP) se inscribirán durante las visitas a la clínica. Después de la inscripción y la finalización de la evaluación de detección, los sujetos se presentarán al HCWP para tres visitas de estudio y cada visita de estudio tendrá lugar en semanas sucesivas. Los sujetos no habrán recibido ningún rFVIII durante un período de al menos 72 horas antes de cada visita del estudio. La infusión de FVIII recombinante basada en TBW, LBM o IBW se realizará durante cada visita del estudio y el orden se determinará mediante aleatorización. Durante cada visita del estudio, los niveles de FVIII se evaluarán mediante la obtención de muestras de sangre antes y a los 10 y 30 minutos y 1 hora después de la infusión. Los resultados incluyen la proporción de sujetos que lograron un valor máximo deseado de recuperación de FVIII de 2 +/- 0,2 UI/dl por UI/kg (100 +/- 10 %) a los 10 minutos después de la infusión de rFVIII dosificado según LBM y TBW, IBW y TBW y LBM y IBW. Los investigadores utilizarán la regresión logística de efectos mixtos para investigar el efecto de utilizar diferentes métodos de dosificación basados ​​en el peso para alcanzar los niveles objetivo de FVIII. Nuestro objetivo es que 24 sujetos completen con éxito el estudio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
30

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Hombres adultos mayores de 18 años.
  2. Hemofilia A (actividad de FVIII 40% o menos).
  3. Sobrepeso u obesidad definida como un IMC de 25.0-29.9 y ≥ 30 mg/m2, respectivamente.

Criterio de exclusión:

  1. Historial previo de inhibidor de FVIII, o actualmente detectable, definido como mayor o igual a 0.6 Unidades Bethesda (UB); sin embargo, un sujeto con un inhibidor anterior de bajo nivel que no responde definido como menos de 5 UB, sin aumento en el título después de la exposición al FVIII y no detectable dentro de los 12 meses del estudio, a pesar de la exposición al FVIII durante ese período, podrá para inscribirse en el estudio.
  2. Alergia a productos FVIII.
  3. Los requisitos actuales de rFVIII no incluyen al menos un período de 72 horas sin administración de rFVIII.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: TBW, LBM, IBW
Los sujetos serán aleatorizados para recibir dosis de rFVIII calculadas por 3 métodos separados durante un período de 3 semanas. Semana 1, la dosis se basará en TBW (Peso Corporal Total); Semana 2, la dosis se basará en LBM (Masa Corporal Magra); y la Semana 3, la dosis se basará en el PCI (Peso Corporal Ideal).
Droga: rFVIII
El concentrado de FVIII recombinante es un tratamiento eficaz y seguro aprobado por la FDA para el tratamiento y la prevención de hemorragias en la hemofilia A. La dosis de infusión de rFVIII se calculará de la siguiente manera: [(peso en kg x aumento deseado de FVIII de 100 UI/dL )/(2)].
Otros nombres:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinante
Experimental: LBM, IBW, TBW
Los sujetos serán aleatorizados para recibir dosis de rFVIII calculadas por 3 métodos separados durante un período de 3 semanas. Semana 1, la dosis se basará en LBM (Masa Corporal Magra); Semana 2, la dosis se basará en el PCI (Peso Corporal Ideal); y Semana 3, la dosis se basará en TBW (Peso Corporal Total).
Droga: rFVIII
El concentrado de FVIII recombinante es un tratamiento eficaz y seguro aprobado por la FDA para el tratamiento y la prevención de hemorragias en la hemofilia A. La dosis de infusión de rFVIII se calculará de la siguiente manera: [(peso en kg x aumento deseado de FVIII de 100 UI/dL )/(2)].
Otros nombres:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinante
Experimental: PCI, TBW, LBM
Los sujetos serán aleatorizados para recibir dosis de rFVIII calculadas por 3 métodos separados durante un período de 3 semanas. Semana 1, la dosis se basará en el PCI (Peso Corporal Ideal); Semana 2, la dosis se basará en TBW (Peso Corporal Total); y la Semana 3, la dosis se basará en LBM (Masa Corporal Magra).
Droga: rFVIII
El concentrado de FVIII recombinante es un tratamiento eficaz y seguro aprobado por la FDA para el tratamiento y la prevención de hemorragias en la hemofilia A. La dosis de infusión de rFVIII se calculará de la siguiente manera: [(peso en kg x aumento deseado de FVIII de 100 UI/dL )/(2)].
Otros nombres:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinante
Experimental: TBW, IBW, LBM
Los sujetos serán aleatorizados para recibir dosis de rFVIII calculadas por 3 métodos separados durante un período de 3 semanas. Semana 1, la dosis se basará en TBW (Peso Corporal Total); Semana 2, la dosis se basará en el PCI (Peso Corporal Ideal); y la Semana 3, la dosis se basará en LBM (Masa Corporal Magra).
Droga: rFVIII
El concentrado de FVIII recombinante es un tratamiento eficaz y seguro aprobado por la FDA para el tratamiento y la prevención de hemorragias en la hemofilia A. La dosis de infusión de rFVIII se calculará de la siguiente manera: [(peso en kg x aumento deseado de FVIII de 100 UI/dL )/(2)].
Otros nombres:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinante
Experimental: LBM, TBW, IBW
Los sujetos serán aleatorizados para recibir dosis de rFVIII calculadas por 3 métodos separados durante un período de 3 semanas. Semana 1, la dosis se basará en LBM (Masa Corporal Magra); Semana 2, la dosis se basará en TBW (Peso Corporal Total); y la Semana 3, la dosis se basará en el PCI (Peso Corporal Ideal).
Droga: rFVIII
El concentrado de FVIII recombinante es un tratamiento eficaz y seguro aprobado por la FDA para el tratamiento y la prevención de hemorragias en la hemofilia A. La dosis de infusión de rFVIII se calculará de la siguiente manera: [(peso en kg x aumento deseado de FVIII de 100 UI/dL )/(2)].
Otros nombres:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinante
Experimental: PCI, LBM, TBW
Los sujetos serán aleatorizados para recibir dosis de rFVIII calculadas por 3 métodos separados durante un período de 3 semanas. Semana 1, la dosis se basará en el PCI (Peso Corporal Ideal); Semana 2, la dosis se basará en LBM (Masa Corporal Magra); y Semana 3, la dosis se basará en TBW (Peso Corporal Total).
Droga: rFVIII
El concentrado de FVIII recombinante es un tratamiento eficaz y seguro aprobado por la FDA para el tratamiento y la prevención de hemorragias en la hemofilia A. La dosis de infusión de rFVIII se calculará de la siguiente manera: [(peso en kg x aumento deseado de FVIII de 100 UI/dL )/(2)].
Otros nombres:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinante

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción de sujetos a los que se administró la dosis en función de LBM (masa corporal magra) y TBW (peso corporal total) que lograron la recuperación máxima deseada de FVIII.
Periodo de tiempo: 3 semanas
Valor máximo deseado de recuperación de FVIII de 2 +/- 0,2 UI/dl por UI/kg (100 +/- 10 %) a los 10 minutos después de la infusión según LBM y TBW. Los valores de recuperación de FVIII se calcularán de la siguiente manera: [(peso en kg x recuperación de FVIII observada en UI/dL)/(dosis en UI)] y se expresarán como UI/dL por UI/kg.
3 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción de sujetos a los que se administró la dosis según el IBW (peso corporal ideal) y el TBW (peso corporal total) que lograron la recuperación máxima deseada de FVIII.
Periodo de tiempo: 3 semanas
Valor máximo deseado de recuperación de FVIII de 2 +/- 0,2 UI/dl por UI/kg (100 +/- 10 %) a los 10 minutos después de la infusión según el IBW y el TBW. Los valores de recuperación de FVIII se calcularán de la siguiente manera: [(peso en kg x recuperación de FVIII observada en UI/dL)/(dosis en UI)] y se expresarán como UI/dL por UI/kg.
3 semanas
Proporción de sujetos a los que se les administró una dosis basada en LBM (masa corporal magra) y IBW (peso corporal ideal) que lograron la recuperación máxima deseada de FVIII.
Periodo de tiempo: 3 semanas
Valor máximo deseado de recuperación de FVIII de 2 +/- 0,2 UI/dl por UI/kg (100 +/- 10 %) a los 10 minutos después de la infusión según LBM e IBW. Los valores de recuperación de FVIII se calcularán de la siguiente manera: [(peso en kg x recuperación de FVIII observada en UI/dL)/(dosis en UI)] y se expresarán como UI/dL por UI/kg.
3 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Craig Seaman

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Craig Seaman, MD, MS, University of Pittsburgh

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de septiembre de 2015

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
10 de enero de 2020

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
10 de enero de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
22 de octubre de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
23 de octubre de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
26 de octubre de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
25 de septiembre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
23 de septiembre de 2020

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de septiembre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • PRO15010061

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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