Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Teofylinová léčba pseudohypoparatyreózy

27. srpna 2026 aktualizováno: Jaclyn Tamaroff, Vanderbilt University Medical Center

Studie 2. fáze terapie teofylinem u pseudohypoparatyreózy

Pseudohypoparatyreóza je genetická porucha s omezenými možnostmi léčby. Pacienti mají časnou obezitu, malý vzrůst a zvýšené riziko diabetu 2. typu. Tato klinická studie fáze 2 bude testovat účinnost theofylinu, inhibitoru fosfodiesterázy, u pseudohypoparatyreózy. Výzkumníci předpokládají, že theofylin způsobí úbytek hmotnosti, zlepší glukózovou toleranci a zpomalí uzavírání růstových plotének u dětí a mladých dospělých.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Pseudohypoparatyreóza (PHP) je vzácná genetická porucha způsobená narušenou signalizací stimulačního G proteinu (Gsα) prostřednictvím downregulace genu GNAS. Výsledné hormonální abnormality lze léčit hormonální substituční terapií, ale jiné aspekty poruchy, jako je obezita s časným nástupem a předčasné uzavření epifýz, jsou bez účinných možností léčby. Signalizace Gsα je nezbytná pro normální hormonální funkci hypofýzy, štítné žlázy, gonád, renálních proximálních tubulů a hypotalamu. Zatímco mnohé z výsledných hormonálních nedostatků lze léčit hormonální substituční terapií (HRT), HRT není účinnou terapií těžké obezity s časným nástupem a malého vzrůstu, které jsou hlavními rysy fenotypu PHP. Cílem tohoto návrhu je proto otestovat účinnost upstream terapie zaměřené na korekci funkce dvou Gsα-dependentních receptorů odpovědných za fenotyp obezity (melanokortin-4 receptor, MC4R) a malého vzrůstu (parathormon, PTH, receptor). u dětí s PHP. Signální kaskáda receptoru spřaženého s Gsα začíná zvýšením cyklického adenosinmonofosfátu (cAMP), který je rychle degradován enzymem fosfodiesterázou (PDE). Inhibitory PDE působí prodloužením signalizace cAMP snížením rychlosti degradace. Vzhledem k tomu, že pacienti s PHP mají sníženou, ale ne zcela chybějící produkci cAMP, vědci se snaží otestovat hypotézu, že inhibitor PDE theofylin sníží BMI, intoleranci glukózy a hormonální rezistenci u dětí a mladých dospělých s PHP prostřednictvím zlepšené Gsα-spojené receptorová signalizace. Výzkumníci provedou 52týdenní randomizovanou, placebem kontrolovanou klinickou studii theofylinu u dětí a mladých dospělých s PHP. Theofylin je neselektivní inhibitor PDE, který je genericky dostupný a má dlouhou historii používání u dětských pacientů, což z něj činí ideální lék pro opětovné použití v mládí s PHP. Kromě toho je farmakokinetika theofylinu dobře známa a hladiny léčiva v séru lze snadno měřit. Primárním výsledkem vyšetřovatelů je změna indexu tělesné hmotnosti. Sekundární výsledná opatření zahrnují změnu glukózové tolerance a dávku HRT. Očekávajíce 10% míru předčasného ukončení, vyšetřovatelé zařadí 34 pacientů a očekávají, že studii dokončí 30 pacientů.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
29

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Jaclyn Tamaroff

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

13 let až 99 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk 13 let a více
  2. Klinická diagnóza PHP (podle směrnic klasifikace sítě EuroPHP1): Přítomnost PTH rezistence nebo ektopické klasifikace NEBO brachydaktylie typu E plus 2 menší kritéria (odolnost vůči TSH, jiná hormonální rezistence, opožděný vývoj, intrauterinní nebo postnatální růstová retardace, obezita/nadváha , specifické rysy obličeje)
  3. Obezita (BMI > 95. percentil pro věk/pohlaví a/nebo ≥ 30 kg/m2)

Kritéria vyloučení:

  1. Užívání inhibitoru PDE v posledních 30 dnech
  2. Anamnéza záchvatové poruchy nesouvisející s hypokalcémií
  3. Anamnéza srdeční arytmie (nezahrnuje bradykardii)
  4. Jaterní insuficience včetně cirhózy a akutní hepatitidy (AST nebo ALT > 3x horní hranice normy)
  5. Městnavé srdeční selhání
  6. Současné užívání cigaret nebo zneužívání alkoholu
  7. Těhotenství nebo úmysl otěhotnět během příštího roku
  8. Neléčená hypotyreóza (definovaná jako volný tyroxin pod spodní hranicí normy)
  9. Aktivní peptický vřed
  10. Současné užívání léků, o kterých je známo, že ovlivňují hladiny teofylinu
  11. Anamnéza přecitlivělosti na teofylin nebo jiné složky léčiva
  12. Závažná depresivní porucha v anamnéze za poslední 2 roky, celoživotní pokus o sebevraždu, sebevražedné chování v minulosti za poslední měsíc, jiné závažné psychiatrické poruchy v anamnéze (např. schizofrenie, bipolární porucha)
  13. PHQ-9 skóre je ≥15 nebo sebevražedné myšlenky typu 4 nebo 5 (C-SSR) za poslední měsíc
  14. Podle názoru zkoušejícího nelze dodržet postupy studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Theofylin
Theofylin tobolky perorálně jednou denně nebo Theofylinový elixír perorálně q6h (dávka určená hladinami léčiva v séru)
Lék: Theofylin
perorální theofylin
Ostatní jména:
  • Theo-24, Elixophyllin
Komparátor placeba: Placebo
Theofylinová kapsle perorálně jednou denně nebo Theofylinový elixír ústy q6h
Lék: Placebo
perorální placebo
Ostatní jména:
  • placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna indexu tělesné hmotnosti
Časové okno: výchozí stav a 52 týdnů
BMI bude vyjádřeno procentem 95. percentilu
výchozí stav a 52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna inzulinogenního indexu
Časové okno: výchozí stav a 52 týdnů
Inzulinogenní index měřený během 75g orálního glukózového tolerančního testu
výchozí stav a 52 týdnů
změna dávky levothyroxinu
Časové okno: výchozí stav a 52 týdnů
dávka levothyroxinu (mcg/kg/den)
výchozí stav a 52 týdnů
změna dávky kalcitriolu
Časové okno: výchozí stav a 52 týdnů
dávka kalcitriolu (mcg/kg/den)
výchozí stav a 52 týdnů

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Změna z-skóre indexu tělesné hmotnosti
Časové okno: výchozí stav a 52 týdnů
výchozí stav a 52 týdnů
Změna BMI
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Vanderbilt University Medical Center

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Harvard University

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Jaclyn Tamaroff, MD, Vanderbilt University Medical Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. září 2018

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
18. ledna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. ledna 2017

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
24. ledna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
2. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • IND 133103

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení