Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Theofyllinebehandeling voor pseudohypoparathyreoïdie

27 augustus 2026 bijgewerkt door: Jaclyn Tamaroff, Vanderbilt University Medical Center

Fase 2-studie van theofyllinebehandeling voor pseudohypoparathyreoïdie

Pseudohypoparathyreoïdie is een genetische aandoening met beperkte behandelingsmogelijkheden. Patiënten hebben vroeg beginnende obesitas, een kleine gestalte en een verhoogd risico op diabetes type 2. Deze klinische fase 2-studie zal de werkzaamheid testen van theofylline, een fosfodiësteraseremmer, bij pseudohypoparathyreoïdie. De onderzoekers veronderstellen dat theofylline gewichtsverlies zal veroorzaken, de glucosetolerantie zal verbeteren en de sluiting van de groeischijf bij kinderen en jonge volwassenen zal vertragen.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Actief, niet wervend

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Pseudohypoparathyreoïdie (PHP) is een zeldzame, genetische aandoening die wordt veroorzaakt door verminderde stimulerende G-proteïne (Gsα)-signalering door neerwaartse regulatie van het gen, GNAS. De resulterende hormoonafwijkingen kunnen worden behandeld met hormoonvervangende therapie, maar voor andere aspecten van de aandoening, zoals beginnende zwaarlijvigheid en voortijdige sluiting van de epifysairschijven, zijn geen effectieve behandelingsmogelijkheden. Gsα-signalering is essentieel voor de normale hormonale functie van de hypofyse, schildklier, geslachtsklieren, proximale niertubuli en hypothalamus. Hoewel veel van de daaruit voortvloeiende hormoondeficiënties kunnen worden behandeld met hormoonvervangende therapie (HST), is HST geen effectieve therapie voor de ernstige obesitas met vroege aanvang en de kleine gestalte die de belangrijkste kenmerken zijn van het PHP-fenotype. Daarom is het doel van dit voorstel om de werkzaamheid te testen van upstream-therapie gericht op het corrigeren van de functie van twee Gsα-afhankelijke receptoren die verantwoordelijk zijn voor het fenotype obesitas (melanocortine-4-receptor, MC4R) en kleine gestalte (parathyroïdhormoon, PTH, receptor). bij kinderen met PHP. Gsα-gekoppelde receptorsignaleringscascade begint met een toename van cyclisch adenosinemonofosfaat (cAMP) dat snel wordt afgebroken door het enzym fosfodiësterase (PDE). PDE-remmers werken door de cAMP-signalering te verlengen door de afbraaksnelheid te verlagen. Gezien het feit dat patiënten met PHP een verminderde, maar niet geheel afwezige, cAMP-productie hebben, proberen de onderzoekers de hypothese te testen dat de PDE-remmer theofylline de BMI, glucose-intolerantie en hormoonresistentie bij kinderen en jonge volwassenen met PHP zal verminderen door verbeterde Gsα-gekoppelde receptor signalering. De onderzoekers zullen een gerandomiseerde, placebogecontroleerde klinische studie van 52 weken uitvoeren met theofylline bij kinderen en jonge volwassenen met PHP. Theofylline is een niet-selectieve PDE-remmer die generiek beschikbaar is en een lange geschiedenis van gebruik heeft bij pediatrische patiënten, waardoor het een ideaal medicijn is voor herbestemming bij jongeren met PHP. Bovendien wordt de farmacokinetiek van theofylline goed begrepen en kunnen serumgeneesmiddelspiegels gemakkelijk worden gemeten. Het primaire resultaat van de onderzoeker is een verandering in de body mass index. Secundaire uitkomstmaten zijn verandering in glucosetolerantie en HST-dosis. Vooruitlopend op een uitvalpercentage van 10%, zullen de onderzoekers 34 patiënten inschrijven en verwachten dat 30 patiënten de studie zullen voltooien.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
29

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studiecontact

De naam en contactgegevens van de persoon die inschrijvingsvragen voor een klinische studie kan beantwoorden. Ook kan elke locatie waar het onderzoek wordt uitgevoerd een specifieke contactpersoon hebben, die die vragen wellicht beter kan beantwoorden.

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37212
        • Jaclyn Tamaroff

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

13 jaar tot 99 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd 13 jaar en ouder
  2. Klinische diagnose van PHP (volgens de EuroPHP-netwerkclassificatierichtlijnen1): Aanwezigheid van PTH-resistentie of ectopische classificatie OF brachydactylie type E plus 2 minder belangrijke criteria (TSH-resistentie, andere hormonale resistentie, ontwikkelingsachterstand, intra-uteriene of postnatale groeiachterstand, obesitas/overgewicht , specifieke gelaatstrekken)
  3. Obesitas (BMI >95e percentiel voor leeftijd/geslacht en/of ≥30 kg/m2)

Uitsluitingscriteria:

  1. Gebruik van een PDE-remmer in de afgelopen 30 dagen
  2. Geschiedenis van een epileptische aandoening die geen verband houdt met hypocalciëmie
  3. Geschiedenis van een hartritmestoornis (exclusief bradycardie)
  4. Leverinsufficiëntie waaronder cirrose en acute hepatitis (ASAT of ALAT >3x bovengrens van normaal)
  5. Congestief hartfalen
  6. Actueel gebruik van sigaretten of alcoholmisbruik
  7. Zwangerschap of intentie om in het komende jaar zwanger te worden
  8. Onbehandelde hypothyreoïdie (gedefinieerd als vrij thyroxine onder de ondergrens van normaal)
  9. Actieve maagzweerziekte
  10. Huidig ​​​​gebruik van medicijnen waarvan bekend is dat ze de theofyllinespiegels beïnvloeden
  11. Geschiedenis van overgevoeligheid voor theofylline of andere medicatiecomponenten
  12. Geschiedenis van depressieve stoornis in de afgelopen 2 jaar, geschiedenis van zelfmoordpogingen in het leven, geschiedenis van suïcidaal gedrag in de afgelopen maand, geschiedenis van andere ernstige psychiatrische stoornissen (bijv. schizofrenie, bipolaire stoornis)
  13. PHQ-9-score is ≥15 of zelfmoordgedachten van type 4 of 5 (C-SSR) in de afgelopen maand
  14. Naar mening van de onderzoeker niet in staat om te voldoen aan onderzoeksprocedures

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Theofylline
Theofylline-capsules eenmaal daags via de mond of theofylline-elixer via de mond q6h (dosis bepaald door serumgeneesmiddelspiegels)
Geneesmiddel: Theofylline
orale theofylline
Andere namen:
  • Theo-24, Elixophyllin
Placebo-vergelijker: Placebo's
Theofylline-capsule eenmaal daags via de mond of theofylline-elixer via de mond q6h
Geneesmiddel: Placebo's
orale placebo
Andere namen:
  • placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in body mass index
Tijdsspanne: baseline en 52 weken
BMI wordt uitgedrukt als een percentage van het 95e percentiel
baseline en 52 weken

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in insulinogene index
Tijdsspanne: baseline en 52 weken
Insulinogene index gemeten tijdens een orale glucosetolerantietest van 75 g
baseline en 52 weken
verandering van de dosis levothyroxine
Tijdsspanne: baseline en 52 weken
dosis levothyroxine (mcg/kg/dag)
baseline en 52 weken
verandering van de dosis calcitriol
Tijdsspanne: baseline en 52 weken
dosis calcitriol (mcg/kg/dag)
baseline en 52 weken

Andere uitkomstmaten

Andere uitkomstmaten

Voor klinische proeven, een geplande meting beschreven in het protocol die wordt gebruikt om het effect van een interventie/behandeling op deelnemers te bepalen. Voor observationele studies, een meting of observatie die wordt gebruikt om patronen van ziekten of eigenschappen, of associaties met blootstellingen, risicofactoren of behandeling te beschrijven. Soorten uitkomstmaten zijn onder meer primaire uitkomstmaat en secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering in body mass index z-score
Tijdsspanne: baseline en 52 weken
baseline en 52 weken
Verandering in BMI
Tijdsspanne: 52 weken
52 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Vanderbilt University Medical Center

Medewerkers

Medewerkers

Een andere organisatie dan de sponsor die een klinische studie ondersteunt. Deze ondersteuning kan bestaan ​​uit activiteiten op het gebied van financiering, ontwerp, implementatie, data-analyse of rapportage.
Harvard University

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: Jaclyn Tamaroff, MD, Vanderbilt University Medical Center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 september 2018

Primaire voltooiing (Geschat)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
18 januari 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
23 januari 2017

Eerst geplaatst (Geschat)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
24 januari 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
2 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
27 augustus 2026

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • IND 133103

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen