Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Teofyllinbehandling for pseudohypoparathyroidisme

27. august 2026 oppdatert av: Jaclyn Tamaroff, Vanderbilt University Medical Center

Fase 2-studie av teofyllinbehandling for pseudohypoparathyroidisme

Pseudohypoparathyroidisme er en genetisk lidelse med begrensede behandlingsmuligheter. Pasienter har tidlig oppstått fedme, kortvoksthet og økt risiko for type 2 diabetes. Denne fase 2 kliniske studien vil teste effekten av teofyllin, en fosfodiesterasehemmer, ved pseudohypoparathyroidisme. Etterforskerne antar at teofyllin vil forårsake vekttap, forbedre glukosetoleransen og langsom vekstplatelukking hos barn og unge voksne.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Pseudohypoparathyroidisme (PHP) er en sjelden, genetisk lidelse forårsaket av svekket stimulerende G-protein (Gsα)-signalering gjennom nedregulering av genet, GNAS. De resulterende hormonavvikene kan behandles med hormonerstatningsterapi, men andre aspekter av lidelsen som tidlig oppstått fedme og for tidlig epifysisk lukking er uten effektive behandlingsalternativer. Gsα-signalering er avgjørende for normal hormonell funksjon av hypofysen, skjoldbruskkjertelen, gonadene, nyrenes proksimale tubuli og hypothalamus. Mens mange av de resulterende hormonmangelene kan behandles med hormonerstatningsterapi (HRT), er HRT ikke en effektiv terapi for alvorlig tidlig-debut fedme og kort vekst som er hovedtrekk ved PHP-fenotypen. Derfor er målet med dette forslaget å teste effekten av oppstrømsterapi rettet mot å korrigere funksjonen til to Gsα-avhengige reseptorer som er ansvarlige for fenotypen for fedme (melanokortin-4-reseptor, MC4R) og kortvekst (paratyreoideahormon, PTH, reseptor). hos barn med PHP. Gsα-koblet reseptorsignaleringskaskade begynner med en økning i syklisk adenosinmonofosfat (cAMP) som raskt brytes ned av enzymet fosfodiesterase (PDE). PDE-hemmere virker ved å forlenge cAMP-signalering ved å redusere nedbrytningshastigheten. Gitt at pasienter med PHP har redusert, men ikke helt fraværende, cAMP-produksjon, søker etterforskerne å teste hypotesen om at PDE-hemmeren teofyllin vil redusere BMI, glukoseintoleranse og hormonresistens hos barn og unge voksne med PHP gjennom forbedret Gsα-koblet reseptor signalering. Etterforskerne vil gjennomføre en 52-ukers randomisert, placebokontrollert klinisk studie av teofyllin hos barn og unge voksne med PHP. Teofyllin er en ikke-selektiv PDE-hemmer som er generisk tilgjengelig og har en lang historie med bruk hos pediatriske pasienter, noe som gjør det til et ideelt medikament for ny bruk hos ungdom med PHP. Videre er farmakokinetikken til teofyllin godt forstått og medikamentnivåer i serum er lett å måle. Etterforskernes primære resultat er endring i kroppsmasseindeks. Sekundære utfallsmål inkluderer endring i glukosetoleranse og HRT-dose. Forutsatt en frafallsrate på 10 %, vil etterforskerne registrere 34 pasienter og forvente at 30 pasienter vil fullføre studien.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
29

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
        • Jaclyn Tamaroff

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

13 år til 99 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder 13 år og oppover
  2. Klinisk diagnose av PHP (i henhold til EuroPHP-nettverkets retningslinjer for klassifisering1): Tilstedeværelse av PTH-resistens eller ektopisk klassifisering ELLER brachydactyly type E pluss 2 mindre kriterier (TSH-resistens, annen hormonresistens, utviklingsforsinkelse, intrauterin eller postnatal vekstretardasjon, fedme/overvekt , spesifikke ansiktstrekk)
  3. Fedme (BMI >95. persentil for alder/kjønn og/eller ≥30 kg/m2)

Ekskluderingskriterier:

  1. Bruk av en PDE-hemmer de siste 30 dagene
  2. Historie om en anfallsforstyrrelse som ikke er relatert til hypokalsemi
  3. Historie med hjertearytmi (ikke inkludert bradykardi)
  4. Leverinsuffisiens inkludert skrumplever og akutt hepatitt (AST eller ALAT >3x øvre normalgrense)
  5. Kongestiv hjertesvikt
  6. Nåværende sigarettbruk eller alkoholmisbruk
  7. Graviditet eller intensjon om å bli gravid i løpet av neste år
  8. Ubehandlet hypotyreose (definert som fritt tyroksin under den nedre normalgrensen)
  9. Aktiv magesårsykdom
  10. Nåværende bruk av medisiner kjent for å påvirke teofyllinnivåene
  11. Anamnese med overfølsomhet overfor teofyllin eller andre medisinkomponenter
  12. Historie med alvorlig depressiv lidelse de siste 2 årene, historie med selvmordsforsøk i livet, historie med selvmordsatferd den siste måneden, historie med andre alvorlige psykiatriske lidelser (f. schizofreni, bipolar lidelse)
  13. PHQ-9-score er ≥15 eller selvmordstanker av type 4 eller 5 (C-SSR) den siste måneden
  14. Ute av stand til å overholde studieprosedyrene etter etterforskerens oppfatning

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Teofyllin
Teofyllinkapsler gjennom munnen én gang daglig eller teofyllin-eliksir gjennom munnen 6 timer i døgnet (dosen bestemmes av medikamentnivåer i serum)
Legemiddel: Teofyllin
oral teofyllin
Andre navn:
  • Theo-24, Elixophyllin
Placebo komparator: Placebo
Teofyllinkapsel gjennom munnen én gang daglig eller teofyllin-eliksir gjennom munnen 6 timer i døgnet
Legemiddel: Placebo
oral placebo
Andre navn:
  • placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i kroppsmasseindeks
Tidsramme: baseline og 52 uker
BMI vil bli uttrykt som en prosent av 95. persentilen
baseline og 52 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i insulinogen indeks
Tidsramme: baseline og 52 uker
Insulinogen indeks målt under en oral glukosetoleransetest på 75 g
baseline og 52 uker
endring i levotyroksindose
Tidsramme: baseline og 52 uker
levotyroksindose (mcg/kg/dag)
baseline og 52 uker
endring i kalsitrioldose
Tidsramme: baseline og 52 uker
kalsitrioldose (mcg/kg/dag)
baseline og 52 uker

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske studier, en planlagt måling beskrevet i protokollen som brukes for å bestemme effekten av en intervensjon/behandling på deltakerne. For observasjonsstudier, en måling eller observasjon som brukes til å beskrive mønstre av sykdommer eller egenskaper, eller assosiasjoner til eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer utfallsmål inkluderer primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Endring i kroppsmasseindeks z-score
Tidsramme: baseline og 52 uker
baseline og 52 uker
Endring i BMI
Tidsramme: 52 uker
52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Vanderbilt University Medical Center

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Harvard University

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Jaclyn Tamaroff, MD, Vanderbilt University Medical Center

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. september 2018

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
18. januar 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
23. januar 2017

Først lagt ut (Antatt)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
24. januar 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
2. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
27. august 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • IND 133103

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger