Teofylliinihoito pseudohypoparatyreoosiin
Vaiheen 2 tutkimus teofylliinihoidosta pseudohypoparatyreoosiin
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
Opiskeluyhteys
- Nimi: Ashley Shoemaker
- Puhelinnumero: 6153438116
- Sähköposti: ashley.h.shoemaker@vumc.org
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Jenny Leshko, RN
- Puhelinnumero: 6153438116
- Sähköposti: jenny.leshko@vumc.org
Opiskelupaikat
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
- Jaclyn Tamaroff
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 13 vuotta ja vanhempi
- PHP:n kliininen diagnoosi (EuroPHP-verkoston luokitteluohjeiden1 mukaan): PTH-resistenssi tai ektooppinen luokittelu TAI brakydaktyylityyppi E plus 2 vähäistä kriteeriä (TSH-resistenssi, muu hormonaalinen vastustuskyky, kehityksen viivästyminen, kohdunsisäinen tai synnytyksen jälkeinen kasvun hidastuminen, liikalihavuus/ylipaino , tietyt kasvonpiirteet)
- Liikalihavuus (BMI > 95. prosenttipiste iän/sukupuolen mukaan ja/tai ≥30 kg/m2)
Poissulkemiskriteerit:
- PDE-estäjän käyttö viimeisten 30 päivän aikana
- Aiempi kohtaushäiriö, joka ei liity hypokalsemiaan
- Aiempi sydämen rytmihäiriö (ei sisällä bradykardiaa)
- Maksan vajaatoiminta mukaan lukien kirroosi ja akuutti hepatiitti (AST tai ALAT > 3x normaalin yläraja)
- Sydämen vajaatoiminta
- Nykyinen savukkeiden tai alkoholin väärinkäyttö
- Raskaus tai aikomus tulla raskaaksi seuraavan vuoden aikana
- Hoitamaton kilpirauhasen vajaatoiminta (määritelty vapaaksi tyroksiiniksi alle normaalin alarajan)
- Aktiivinen peptinen haavasairaus
- Sellaisten lääkkeiden nykyinen käyttö, joiden tiedetään vaikuttavan teofylliinitasoihin
- Aiempi yliherkkyys teofylliinille tai muille lääkkeen aineosille
- Vaikea masennus viimeisten 2 vuoden aikana, elinikäinen itsemurhayritys, mikä tahansa itsemurhakäyttäytyminen viimeisen kuukauden aikana, historia muita vakavia psykiatrisia häiriöitä (esim. skitsofrenia, kaksisuuntainen mielialahäiriö)
- PHQ-9-pistemäärä on ≥15 tai tyypin 4 tai 5 itsemurha-ajatukset (C-SSR) viimeisen kuukauden aikana
- Ei pysty noudattamaan tutkimusmenettelyjä tutkijan mielestä
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Teofylliini
Teofylliinikapselit suun kautta kerran vuorokaudessa tai teofylliinieliksiiri suun kautta q6h (annos määräytyy seerumin lääketasojen mukaan)
|
suun kautta otettava teofylliini
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Placebot
Teofylliinikapseli suun kautta kerran päivässä tai teofylliinieliksiiri suun kautta 6h
|
oraalinen lumelääke
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos kehon massaindeksissä
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
BMI ilmaistaan prosentteina 95. persentiilista
|
lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos insuliinigeenisessä indeksissä
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
Insulinogeenisuusindeksi mitattiin 75 g:n oraalisen glukoosinsietotestin aikana
|
lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
|
levotyroksiinin annoksen muutos
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
levotyroksiinin annos (mcg/kg/vrk)
|
lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
|
kalsitriolin annoksen muutos
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
kalsitrioliannos (mcg/kg/vrk)
|
lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
Muut tulostoimenpiteet
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos kehon massaindeksin z-pisteessä
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
|
Muutos BMI:ssä
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Jaclyn Tamaroff, MD, Vanderbilt University Medical Center
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Landreth H, Malow BA, Shoemaker AH. Increased Prevalence of Sleep Apnea in Children with Pseudohypoparathyroidism Type 1a. Horm Res Paediatr. 2015;84(1):1-5. doi: 10.1159/000381452. Epub 2015 Apr 23.
- Shoemaker AH, Lomenick JP, Saville BR, Wang W, Buchowski MS, Cone RD. Energy expenditure in obese children with pseudohypoparathyroidism type 1a. Int J Obes (Lond). 2013 Aug;37(8):1147-53. doi: 10.1038/ijo.2012.200. Epub 2012 Dec 11.
- Shoemaker AH, Juppner H. Nonclassic features of pseudohypoparathyroidism type 1A. Curr Opin Endocrinol Diabetes Obes. 2017 Feb;24(1):33-38. doi: 10.1097/MED.0000000000000306.
- Wang L, Shoemaker AH. Eating behaviors in obese children with pseudohypoparathyroidism type 1a: a cross-sectional study. Int J Pediatr Endocrinol. 2014;2014(1):21. doi: 10.1186/1687-9856-2014-21. Epub 2014 Oct 15.
- Mano T, Uchimura K, Hayashi R, Kobahashi T, Fujiwara K, Makino M, Kakizawa H, Nagata M, Nakai A, Wada M, Nagasaka A, Itoh M. Increased urinary phosphate excretion in pseudohypoparathyroidism type II with long-term treatment with phosphodiesterase inhibitor. Horm Metab Res. 1999 Nov;31(11):602-5. doi: 10.1055/s-2007-978804.
- Perez KM, Lee EB, Kahanda S, Duis J, Reyes M, Juppner H, Shoemaker AH. Cognitive and behavioral phenotype of children with pseudohypoparathyroidism type 1A. Am J Med Genet A. 2018 Feb;176(2):283-289. doi: 10.1002/ajmg.a.38534. Epub 2017 Nov 28.
- Curley KL, Kahanda S, Perez KM, Malow BA, Shoemaker AH. Obstructive Sleep Apnea and Otolaryngologic Manifestations in Children with Pseudohypoparathyroidism. Horm Res Paediatr. 2018;89(3):178-183. doi: 10.1159/000486715. Epub 2018 Feb 16.
- Hanna P, Grybek V, Perez de Nanclares G, Tran LC, de Sanctis L, Elli F, Errea J, Francou B, Kamenicky P, Linglart L, Pereda A, Rothenbuhler A, Tessaris D, Thiele S, Usardi A, Shoemaker AH, Kottler ML, Juppner H, Mantovani G, Linglart A. Genetic and Epigenetic Defects at the GNAS Locus Lead to Distinct Patterns of Skeletal Growth but Similar Early-Onset Obesity. J Bone Miner Res. 2018 Aug;33(8):1480-1488. doi: 10.1002/jbmr.3450. Epub 2018 Jun 7.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Luun sairaudet
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Luusairaudet, aineenvaihdunta
- Metalliaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Kalsiumin aineenvaihduntahäiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Pseudohypoparatyreoosi
- Heterosykliset yhdisteet
- Heterosykliset yhdisteet, 2-rengas
- Heterosykliset yhdisteet, sulatettu rengas
- Alkaloidit
- Purinonit
- Puriinit
- Ksantines
- Teofylliini
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- IND 133103
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .