Studie bezpečnosti a účinnosti lidských nervových prekurzorových buněk pocházejících z ESC při léčbě Parkinsonovy choroby
Fáze I/II, otevřená studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti transplantace striata prekurzorových nervových buněk odvozených z lidských embryonálních kmenových buněk u pacientů s Parkinsonovou chorobou
Přehled studie
Postavení
Postavení
Podmínky
Podmínky
Intervence / Léčba
Intervence / Léčba
Detailní popis
Typ studie
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Zápis
Fáze
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Čína, 450052
- Nábor
- The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti s primární Parkinsonovou chorobou, anamnéza více než 5 let, ženy nebo muži;
- Nemůže účinně kontrolovat PD nebo tolerovat vedlejší účinky léků;
- Hoehn a Yahr Fáze 3 nebo 4 ve vypnutém stavu při screeningu
- Věk mezi 50 a 80 lety;
- Dopamin je účinný nebo jednou;
- Podepište informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- atypický parkinsonský syndrom nebo pouze syndrom třesu;
- Po provedení pallidotomie, DBS, striatum nebo extrapyramidové chirurgie;
- Subjekty užívají apomorfin nebo antikoagulant;
- Subjekty užívaly v posledních 3 měsících imunosupresiva nebo antipsychotika;
- Subjekty užívaly v posledních 6 měsících botulotoxin, fenol nebo jiné léky k léčbě dystonie nebo svalových křečí;
- V období aktivní epilepsie prevence epilepsie antiepileptiky;
- abnormality koagulační funkce nebo jiné zjevně abnormální výsledky laboratorních testů;
- Mít bazocelulární karcinom kůže nebo rakovinu děložního čípku a jiné prekancerózní léze;
- Subjekt měl v anamnéze chronické zneužívání alkoholu nebo drog;
- Těhotenství nebo kojení;
- Subjekty se v posledních 3 měsících účastnily jiných klinických studií;
- Subjekt je považován za demenci, závažnou duševní poruchu (deprese nebo mánie) a poruchy osobnosti nebo chování prostřednictvím kognitivního a behaviorálního testu;
- Nelze spolupracovat na výzkumu;
- Těžká mozková atrofie nebo existující poranění mozku, jako je mozkový infarkt, cerebrální vaskulární malformace nebo trauma;
- Závažná systémová onemocnění;
- Těžká dyskineze nebo časté stavy „OFF“ nebo „ON“.
- Závažná infekční onemocnění (např. HIV, HCV, HBV, syfilis pozitivní)
- Není vhodné účastnit se této klinické studie hodnocené jinými lékaři
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NON_RANDOMIZED
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Počet zbraní
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / ArmSkupina účastníků / Arm |
Intervence / LéčbaIntervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Transplantace NPC
Pacienti budou dostávat Levodopu kombinovanou s pravidelnou transplantací nervových prekurzorových buněk (NPC).
|
Buňky jsou stereotakticky implantovány do striata.
Levodopa se používá v závislosti na stavu pacienta
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Transplantace NPC odpovídající HLA
Pacienti dostanou Levodopu kombinovanou s transplantací neurálních prekurzorových buněk (NPC) odpovídající HLA
|
Buňky jsou stereotakticky implantovány do striata.
Levodopa se používá v závislosti na stavu pacienta
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Transplantace HLA-non-matched NPC
Pacienti dostanou Levodopu kombinovanou s transplantací HLA-non-matched neurálních prekurzorových buněk (NPC)
|
Buňky jsou stereotakticky implantovány do striata.
Levodopa se používá v závislosti na stavu pacienta
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE), závažných TEAE hodnocených pomocí MRI hlavy a vyšetření krve
Časové okno: 6 měsíců
|
Počet subjektů s nežádoucími účinky, jako je důkaz selhání nebo odmítnutí štěpu
|
6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna skóre Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců
|
Celkové skóre Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) je odvozeno z části I (mentace, chování a nálada), části II (činnosti každodenního života) a části III (zkouška motoru).
Část I posuzuje 4 funkce; Část II hodnotí 13 činností denního života; Část III hodnotí 14 motorických symptomů.
Každá položka je hodnocena na stupnici od 0 (normální) do 4 (vážná).
Minimální možné celkové skóre je 0 a maximální možné celkové skóre je 176.
Každý subjekt byl nezávisle hodnocen dvěma pozorovateli při každé studijní návštěvě a pro analýzu bylo vypočteno průměrné skóre.
|
Výchozí stav a 12 měsíců
|
|
Změna v DATscan od základní linie
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců
|
DATscan je zobrazovací technologie, která pomocí malého množství radioaktivního léku pomáhá určit, kolik dopaminu je k dispozici v mozku člověka. Její princip je založen na použití radiofarmak, které se vážou na dopaminové transportéry (DAT).
|
Výchozí stav a 12 měsíců
|
|
Změna ve fázi Hoehn a Yahr od základní linie
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců
|
Hoehnova a Yahrova škála je běžně používaný systém pro popis toho, jak příznaky Parkinsonovy choroby postupují, zejména pozorováním rovnováhy a chůze.
|
Výchozí stav a 12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Sponzor
Spolupracovníci
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (OČEKÁVANÝ)
Začátek studia
Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)
Primární dokončení
Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)
Dokončení studie
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
První zveřejněno
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
Poslední zveřejněná aktualizace
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Parkinsonské poruchy
- Bazální gangliové choroby
- Poruchy pohybu
- Synukleinopatie
- Neurodegenerativní onemocnění
- Parkinsonova choroba
- Fyziologické účinky léků
- Neurotransmiterové látky
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Dopaminové látky
- Antiparkinsonoví agenti
- Činidla proti dyskinézi
- Levodopa
Další identifikační čísla studie
Další identifikační čísla studie
- ChineseASZQ-003
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Transplantace NPC
-
NCT06895252Nábor