Studio sulla sicurezza e l'efficacia delle cellule precursori neurali derivate dall'ESC umano nel trattamento del morbo di Parkinson
Uno studio di fase I/II in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia del trapianto di striato di cellule precursori neurali derivate da cellule staminali embrionali umane in pazienti con malattia di Parkinson
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Iscrizione
Fase
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Henan
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Zhengzhou, Henan, Cina, 450052
- Reclutamento
- The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti con malattia di Parkinson primaria , una storia di oltre 5 anni , femmine o maschi;
- Non può controllare efficacemente il PD o tollerare gli effetti collaterali dei farmaci;
- Hoehn e Yahr Stage 3 o 4 allo screening
- Età compresa tra i 50 e gli 80 anni;
- La dopamina è efficace o una volta;
- Firma il consenso informato
Criteri di esclusione:
- Sindrome parkinsoniana atipica o con solo sindrome da tremore;
- Dopo aver eseguito pallidotomia, DBS, striato o chirurgia extrapiramidale;
- I soggetti usano apomorfina o anticoagulanti;
- I soggetti hanno utilizzato farmaci immunosoppressori o antipsicotici negli ultimi 3 mesi;
- I soggetti hanno usato tossina botulinica, fenolo o altri farmaci per il trattamento della distonia o dei crampi muscolari negli ultimi 6 mesi;
- Durante il periodo di epilessia attiva prevenire l'epilessia con antiepilettici;
- Anomalia della funzione coagulante o altri risultati di test di laboratorio chiaramente anormali;
- Avere carcinoma a cellule basali della pelle o cancro cervicale e altre lesioni precancerose;
- Il soggetto ha una storia di abuso cronico di alcol o droghe;
- Gravidanza o allattamento;
- I soggetti hanno partecipato ad altri studi clinici negli ultimi 3 mesi;
- Il soggetto è considerato come demenza, un disturbo mentale grave (depressione o mania) e disturbi della personalità o del comportamento attraverso test cognitivi e comportamentali;
- Non può collaborare alla ricerca;
- Grave atrofia cerebrale o lesione cerebrale esistente come infarto cerebrale, malformazione vascolare cerebrale o trauma;
- Gravi malattie sistemiche;
- Grave discinesia o frequenti stati "OFF" o "ON".
- Malattie infettive gravi (es. HIV, HCV, HBV, sifilide positivi)
- Non adatto a partecipare a questa sperimentazione clinica valutata da altri medici
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Numero di armi
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / ArmGruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / TrattamentoIntervento / Trattamento |
|---|---|
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SPERIMENTALE: Trapianto di NPC
I pazienti riceveranno Levodopa in combinazione con un regolare trapianto di cellule precursori neurali (NPC).
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Le cellule sono impiantate stereotassicamente nello striato.
La levodopa viene utilizzata a seconda delle condizioni del paziente
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SPERIMENTALE: Trapianto di NPC compatibili con HLA
I pazienti riceveranno Levodopa in combinazione con un trapianto di cellule precursori neurali (NPC) compatibili con HLA
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Le cellule sono impiantate stereotassicamente nello striato.
La levodopa viene utilizzata a seconda delle condizioni del paziente
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SPERIMENTALE: Trapianto di NPC HLA non corrispondenti
I pazienti riceveranno Levodopa in combinazione con un trapianto di cellule precursori neurali (NPC) HLA non corrispondenti
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Le cellule sono impiantate stereotassicamente nello striato.
La levodopa viene utilizzata a seconda delle condizioni del paziente
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), TEAE gravi valutati mediante risonanza magnetica cerebrale ed esame del sangue
Lasso di tempo: 6 mesi
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Numero di soggetti con eventi avversi come l'evidenza di fallimento o rigetto del trapianto
|
6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione del punteggio UPDRS (Unified Parkinson's Disease Rating Scale) rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale e 12 mesi
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Il punteggio totale della Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) deriva dalla Parte I (Mentazione, Comportamento e Umore), Parte II (Attività della vita quotidiana) e Parte III (Esame motorio).
La parte I valuta 4 funzioni; La parte II valuta 13 attività della vita quotidiana; La parte III valuta 14 sintomi motori.
Ogni item è valutato su una scala da 0 (normale) a 4 (grave).
Il punteggio totale minimo possibile è 0 e il punteggio totale massimo possibile è 176.
Ogni soggetto è stato valutato in modo indipendente da due osservatori ad ogni visita di studio ed è stato calcolato un punteggio medio per l'analisi.
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Basale e 12 mesi
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Modifica in DATscan rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale e 12 mesi
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DATscan è una tecnologia di imaging che utilizza piccole quantità di un farmaco radioattivo per aiutare a determinare la quantità di dopamina disponibile nel cervello di una persona. Il suo principio si basa sull'utilizzo di radiofarmaci, che si legano ai trasportatori della dopamina (DAT).
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Basale e 12 mesi
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Variazione dello stadio di Hoehn e Yahr rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale e 12 mesi
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La scala Hoehn e Yahr è un sistema comunemente usato per descrivere come i sintomi della malattia di Parkinson progrediscono principalmente osservando l'equilibrio e la deambulazione.
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Basale e 12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Sponsor
Collaboratori
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (ANTICIPATO)
Inizio studio
Completamento primario (ANTICIPATO)
Completamento primario
Completamento dello studio (ANTICIPATO)
Completamento dello studio
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (EFFETTIVO)
Primo Inserito
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
Ultimo aggiornamento pubblicato
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie parkinsoniane
- Malattie dei gangli basali
- Disturbi del movimento
- Sinucleinopatie
- Malattie Neurodegenerative
- Morbo di Parkinson
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti neurotrasmettitori
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti dopaminergici
- Agenti antiparkinson
- Agenti anti-discinesia
- Levodopa
Altri numeri di identificazione dello studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- ChineseASZQ-003
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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