Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie preSPG4 - Studium prodromální a rané fáze SPG4

18. srpna 2022 aktualizováno: Prof. Dr. Ludger Schöls, University Hospital Tuebingen

Studium prodromální a časné fáze dědičné spastické paraplegie typu 4 (SPG4)

Studijní cíle

  1. Prospektivní longitudinální údaje o progresi přirozeného průběhu SPG4 u nosičů presymptomatických mutací před klinickým nástupem onemocnění a v časných stádiích onemocnění
  2. Biomarkery poskytující objektivní měření aktivity onemocnění

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
200

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Německo
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Nábor
        • University Hospital Tübingen, Center for Neurology
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Tim W. Rattay, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 66 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Příbuzní prvního stupně (rodiče, potomci a sourozenci) pacientů s SPG4 nebo symptomatických jedinců se známou mutací SPAST
  • Věk 18 až 70 let
  • písemný informovaný souhlas (pacient)

Kritéria vyloučení:

  • Žádná známá SPAST-mutace v rodině
  • Zjevná spastická chůze (subklinické příznaky jako zvýšené hluboké šlachové reflexy, pozitivní Babinského příznak jsou povoleny)
  • Účast v intervenčních studiích

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Diagnostický
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Přenašeč mutace
Účastníci budou geneticky testováni, zda jsou nositeli onemocnění způsobující mutaci nebo ne. Podle výsledku genetického testu budou na konci studie rozděleni do dvou skupin. Klinický lékař bude po celou dobu studie zaslepený vůči genetickým výsledkům.
Jiný: SPRS skóre a klinické příznaky
Pacienti budou klinicky charakterizováni pomocí skóre SPRS a inventáře V3
Behaviorální: Testování kognice pomocí CANTAB
Pacienti budou testováni pomocí CANTAB
Diagnostický test: Lumbální punkce a odběr krve
Biomateriál bude odebírán (není povinný) k porovnání např. Hladiny Nfl v séru a CSF
Diagnostický test: MRI
MRI bude použita k odhalení presymptomatických změn morfologie mozku (není povinné)
Diagnostický test: Elektrofyziologie
K lepší charakterizaci pacientů budou použity elektrofyziologické testy.
Diagnostický test: Testování funkčního výkonu
Pomocí testu 3 minut chůze, testu 5 schodů a 10m testu chůze se pokusíme identifikovat a změřit subklinickou progresi před nástupem onemocnění.
Diagnostický test: Nemotorické příznaky
Pomocí řady různých testů se snažíme identifikovat další nemotorické symptomy, které se mohou projevit před propuknutím onemocnění.
Experimentální: Mutační nosič
Účastníci budou geneticky testováni, zda jsou nositeli onemocnění způsobující mutaci nebo ne. Podle výsledku genetického testu budou na konci studie rozděleni do dvou skupin. Klinický lékař bude po celou dobu studie zaslepený vůči genetickým výsledkům.
Jiný: SPRS skóre a klinické příznaky
Pacienti budou klinicky charakterizováni pomocí skóre SPRS a inventáře V3
Behaviorální: Testování kognice pomocí CANTAB
Pacienti budou testováni pomocí CANTAB
Diagnostický test: Lumbální punkce a odběr krve
Biomateriál bude odebírán (není povinný) k porovnání např. Hladiny Nfl v séru a CSF
Diagnostický test: MRI
MRI bude použita k odhalení presymptomatických změn morfologie mozku (není povinné)
Diagnostický test: Elektrofyziologie
K lepší charakterizaci pacientů budou použity elektrofyziologické testy.
Diagnostický test: Testování funkčního výkonu
Pomocí testu 3 minut chůze, testu 5 schodů a 10m testu chůze se pokusíme identifikovat a změřit subklinickou progresi před nástupem onemocnění.
Diagnostický test: Nemotorické příznaky
Pomocí řady různých testů se snažíme identifikovat další nemotorické symptomy, které se mohou projevit před propuknutím onemocnění.
Experimentální: Známí přenašeči mutace, ale presymptomatickí
Do třetího ramene (otevřené rameno) zahrneme také pozitivně prediktivně testované účastníky, kteří vědí, že jsou nositeli známé mutace, ale jsou při zařazení do studie asymptomatičtí (podle kritérií pro zařazení/vyloučení).
Jiný: SPRS skóre a klinické příznaky
Pacienti budou klinicky charakterizováni pomocí skóre SPRS a inventáře V3
Behaviorální: Testování kognice pomocí CANTAB
Pacienti budou testováni pomocí CANTAB
Diagnostický test: Lumbální punkce a odběr krve
Biomateriál bude odebírán (není povinný) k porovnání např. Hladiny Nfl v séru a CSF
Diagnostický test: MRI
MRI bude použita k odhalení presymptomatických změn morfologie mozku (není povinné)
Diagnostický test: Elektrofyziologie
K lepší charakterizaci pacientů budou použity elektrofyziologické testy.
Diagnostický test: Testování funkčního výkonu
Pomocí testu 3 minut chůze, testu 5 schodů a 10m testu chůze se pokusíme identifikovat a změřit subklinickou progresi před nástupem onemocnění.
Diagnostický test: Nemotorické příznaky
Pomocí řady různých testů se snažíme identifikovat další nemotorické symptomy, které se mohou projevit před propuknutím onemocnění.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Identifikace změny rozpoznatelných příznaků nebo symptomů
Časové okno: každé dva roky až do osmi let

Identifikace rozpoznatelných známek nebo symptomů a jejich časový průběh před propuknutím onemocnění definovaných přítomností spastické chůze a alespoň jednoho ze tří dalších znaků:

  1. manifestní spasticita při klinickém vyšetření (Ashworthova škála >0)
  2. pozitivní Babinského znamení
  3. pyramidový vzor svalové slabosti (např. přednostně se jedná o únos kyčle nebo elevaci chodidla)
každé dva roky až do osmi let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Subklinická progrese (doba chůze 10 m)
Časové okno: každé dva roky až do osmi let
Identifikovat míry subklinické progrese motorických symptomů před nástupem onemocnění porovnáním funkční výkonnosti u nositelů mutace s výkonností u jedinců bez mutace.
každé dva roky až do osmi let
Subklinická progrese (testovací doba 5-schodového lezení)
Časové okno: každé dva roky až do osmi let
Identifikovat míry subklinické progrese motorických symptomů před nástupem onemocnění porovnáním funkční výkonnosti u nositelů mutace s výkonností u jedinců bez mutace.
každé dva roky až do osmi let
Subklinická progrese (3minutový test chůze (3MW))
Časové okno: každé dva roky až do osmi let
Identifikovat míry subklinické progrese motorických symptomů před nástupem onemocnění porovnáním funkční výkonnosti u nositelů mutace s výkonností u jedinců bez mutace.
každé dva roky až do osmi let
MRI (nepovinné) - DTI
Časové okno: každé dva roky až do osmi let
Odhalit změny v morfologii mozku pomocí zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) u nosičů presymptomatických mutací měřením zobrazení tenzoru difúze (DTI).
každé dva roky až do osmi let
MRI (není povinné) - volumetrie
Časové okno: každé dva roky až do osmi let
Odhalit změny v morfologii mozku pomocí magnetické rezonance (MRI) u přenašečů presymptomatických mutací měřením mozkové volumetrie.
každé dva roky až do osmi let
Nfl
Časové okno: každé dva roky až do osmi let
Porovnat hladiny Nfl v séru (a mozkomíšním moku (CSF) – není povinné) u nositelů a nenosičů mutace.
každé dva roky až do osmi let
Nemotorické příznaky (SPRS inventář V3)
Časové okno: každé dva roky až do osmi let
Identifikovat klinické příznaky (jiné než spasticita), které jsou častější u přenašečů mutace než u nepřenašečů, jak je zaznamenáno v inventáři SPRS V3.
každé dva roky až do osmi let
Nemotorické příznaky (kvalita života)
Časové okno: každé dva roky až do osmi let
Identifikovat klinické příznaky (jiné než spasticita), které jsou častější u přenašečů mutace než u nepřenašečů, jak je zaznamenáno pomocí EQ-5D.
každé dva roky až do osmi let
Nemotorické příznaky (únava)
Časové okno: každé dva roky až do osmi let
Identifikovat klinické příznaky (jiné než spasticita), které jsou častější u přenašečů mutace než u nepřenašečů, jak zaznamenává MFI.
každé dva roky až do osmi let
Nemotorické příznaky (bolest)
Časové okno: každé dva roky až do osmi let
Identifikovat klinické příznaky (jiné než spasticita), které jsou častější u přenašečů mutace než u nepřenašečů, jak je zaznamenáno v přehledu Brief Pain Inventory.
každé dva roky až do osmi let
Nemotorické příznaky (deprese)
Časové okno: každé dva roky až do osmi let
Identifikovat klinické příznaky (jiné než spasticita), které jsou častější u přenašečů mutací než u nepřenašečů, jak je zaznamenáno v Becks Depression Inventory (BDI).
každé dva roky až do osmi let
Nemotorické příznaky (neklidné nohy)
Časové okno: každé dva roky až do osmi let
Identifikovat klinické příznaky (jiné než spasticita), které jsou častější u přenašečů mutace než u nepřenašečů, jak bylo zaznamenáno v otázkách diagnostických kritérií pro neklidné nohy.
každé dva roky až do osmi let
SPRS
Časové okno: každé dva roky až do osmi let
Stanovit senzitivitu škály hodnocení spastické paraplegie (SPRS) k detekci manifestace nástupu onemocnění, jak je definováno výše.
každé dva roky až do osmi let
Poznání (CANTAB)
Časové okno: každé dva roky až do osmi let
Porovnat kognitivní výkon pomocí baterie CANTAB v mutačních a nemutačních nosičích
každé dva roky až do osmi let
Poznání (MoCA)
Časové okno: každé dva roky až do osmi let
Porovnat kognitivní výkon pomocí Montrealského kognitivního hodnocení (MoCA) u mutovaných a nemutačních nosičů
každé dva roky až do osmi let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University Hospital Tuebingen

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Ludger Schöls, Prof., Head of Department

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. července 2018

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2029

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. června 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. června 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
2. července 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. srpna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. srpna 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • preSPG4

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na SPRS skóre a klinické příznaky

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení