Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование preSPG4 — изучение продромальной и ранней фазы SPG4

18 августа 2022 г. обновлено: Prof. Dr. Ludger Schöls, University Hospital Tuebingen

Изучение продромальной и ранней фазы наследственной спастической параплегии 4 типа (SPG4)

Цели исследования

  1. Проспективные лонгитюдные данные о прогрессировании естественного течения SPG4 у носителей бессимптомной мутации до начала клинического заболевания и на ранних стадиях заболевания
  2. Биомаркеры, обеспечивающие объективные измерения активности болезни

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Рекрутинг

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
200

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.

Места учебы

  • Германия
      • Tübingen, Германия, 72076
        • Рекрутинг
        • University Hospital Tübingen, Center for Neurology
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Tim W. Rattay, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 14 лет до 66 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Родственники первой степени родства (родители, потомство и братья и сестры) пациентов с SPG4 или лиц с симптомами с известной мутацией SPAST
  • Возраст от 18 до 70 лет
  • Письменное информированное согласие (пациент)

Критерий исключения:

  • Нет известных SPAST-мутаций в семье
  • Манифестная спастическая походка (допускаются субклинические признаки в виде повышения глубоких сухожильных рефлексов, положительный симптом Бабинского)
  • Участие в интервенционных исследованиях

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Диагностика
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Носитель мутаций
Участники будут проверены генетически, если они несут заболевание, вызывающее мутацию, или нет. В зависимости от результатов их генетического теста они будут в конце исследования разделены на две группы. Клиницист будет ослеплен на протяжении всего исследования генетическими результатами.
Другой: Шкала SPRS и клинические признаки
Пациенты будут клинически охарактеризованы с использованием шкалы SPRS и опросника V3.
Поведенческий: Когнитивное тестирование с использованием CANTAB
Пациенты будут протестированы с помощью CANTAB
Диагностический тест: Люмбальная пункция и забор крови
Биоматериал будет собран (не обязательно) для сравнения, например. Уровни Nfl в сыворотке и спинномозговой жидкости
Диагностический тест: МРТ
МРТ будет использоваться для выявления предсимптомных изменений морфологии головного мозга (не обязательно)
Диагностический тест: Электрофизиология
Электрофизиологические тесты будут использоваться для лучшей характеристики пациентов.
Диагностический тест: Тестирование функциональной производительности
Используя 3-минутную ходьбу, 5-ступенчатый тест и 10-метровую ходьбу, мы попытаемся определить и измерить субклиническое прогрессирование до начала заболевания.
Диагностический тест: Немоторные симптомы
Используя ряд различных тестов, мы пытаемся определить другие немоторные симптомы, которые могут проявляться до начала заболевания.
Экспериментальный: Немутационный носитель
Участники будут проверены генетически, если они несут заболевание, вызывающее мутацию, или нет. В зависимости от результатов их генетического теста они будут в конце исследования разделены на две группы. Клиницист будет ослеплен на протяжении всего исследования генетическими результатами.
Другой: Шкала SPRS и клинические признаки
Пациенты будут клинически охарактеризованы с использованием шкалы SPRS и опросника V3.
Поведенческий: Когнитивное тестирование с использованием CANTAB
Пациенты будут протестированы с помощью CANTAB
Диагностический тест: Люмбальная пункция и забор крови
Биоматериал будет собран (не обязательно) для сравнения, например. Уровни Nfl в сыворотке и спинномозговой жидкости
Диагностический тест: МРТ
МРТ будет использоваться для выявления предсимптомных изменений морфологии головного мозга (не обязательно)
Диагностический тест: Электрофизиология
Электрофизиологические тесты будут использоваться для лучшей характеристики пациентов.
Диагностический тест: Тестирование функциональной производительности
Используя 3-минутную ходьбу, 5-ступенчатый тест и 10-метровую ходьбу, мы попытаемся определить и измерить субклиническое прогрессирование до начала заболевания.
Диагностический тест: Немоторные симптомы
Используя ряд различных тестов, мы пытаемся определить другие немоторные симптомы, которые могут проявляться до начала заболевания.
Экспериментальный: Носители известных мутаций, но досимптомные
В третью группу (открытую группу) мы также включим участников с положительным прогностическим тестом, которые знают, что они несут известную мутацию, но при включении в исследование не имеют симптомов (в соответствии с критериями включения/исключения).
Другой: Шкала SPRS и клинические признаки
Пациенты будут клинически охарактеризованы с использованием шкалы SPRS и опросника V3.
Поведенческий: Когнитивное тестирование с использованием CANTAB
Пациенты будут протестированы с помощью CANTAB
Диагностический тест: Люмбальная пункция и забор крови
Биоматериал будет собран (не обязательно) для сравнения, например. Уровни Nfl в сыворотке и спинномозговой жидкости
Диагностический тест: МРТ
МРТ будет использоваться для выявления предсимптомных изменений морфологии головного мозга (не обязательно)
Диагностический тест: Электрофизиология
Электрофизиологические тесты будут использоваться для лучшей характеристики пациентов.
Диагностический тест: Тестирование функциональной производительности
Используя 3-минутную ходьбу, 5-ступенчатый тест и 10-метровую ходьбу, мы попытаемся определить и измерить субклиническое прогрессирование до начала заболевания.
Диагностический тест: Немоторные симптомы
Используя ряд различных тестов, мы пытаемся определить другие немоторные симптомы, которые могут проявляться до начала заболевания.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Выявление изменения узнаваемых признаков или симптомов
Временное ограничение: каждые два года, до восьми лет

Идентификация узнаваемых признаков или симптомов и их динамики до начала заболевания, определяемого наличием спастической походки и по крайней мере одним из трех дополнительных признаков:

  1. явная спастичность при клиническом осмотре (по шкале Эшворта> 0)
  2. положительный симптом Бабинского
  3. пирамидальный паттерн мышечной слабости (например, предпочтительно отведение бедра или подъем стопы)
каждые два года, до восьми лет

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Субклиническая прогрессия (время ходьбы 10 м)
Временное ограничение: каждые два года, до восьми лет
Определить показатели субклинического прогрессирования двигательных симптомов до начала заболевания путем сравнения функциональных показателей у носителей мутаций с таковыми у лиц без мутаций.
каждые два года, до восьми лет
Субклиническое прогрессирование (время теста на подъем по 5 ступеням)
Временное ограничение: каждые два года, до восьми лет
Определить показатели субклинического прогрессирования двигательных симптомов до начала заболевания путем сравнения функциональных показателей у носителей мутаций с таковыми у лиц без мутаций.
каждые два года, до восьми лет
Субклиническое прогрессирование (тест 3-минутной ходьбы (3MW))
Временное ограничение: каждые два года, до восьми лет
Определить показатели субклинического прогрессирования двигательных симптомов до начала заболевания путем сравнения функциональных показателей у носителей мутаций с таковыми у лиц без мутаций.
каждые два года, до восьми лет
МРТ (не обязательно) - ДТИ
Временное ограничение: каждые два года, до восьми лет
Выявить изменения морфологии головного мозга с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ) у носителей бессимптомных мутаций путем измерения диффузионно-тензорной томографии (ДТВ).
каждые два года, до восьми лет
МРТ (не обязательно) - волюмометрия
Временное ограничение: каждые два года, до восьми лет
Выявить изменения морфологии головного мозга с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ) у носителей бессимптомных мутаций путем измерения объема головного мозга.
каждые два года, до восьми лет
НФЛ
Временное ограничение: каждые два года, до восьми лет
Сравнить уровни Nfl в сыворотке (и спинномозговой жидкости (ЦСЖ) - не обязательно) у носителей и не носителей мутации.
каждые два года, до восьми лет
Немоторные симптомы (инвентаризация SPRS V3)
Временное ограничение: каждые два года, до восьми лет
Выявить клинические признаки (кроме спастичности), которые чаще встречаются у носителей мутации, чем у неносителей, как указано в перечне SPRS V3.
каждые два года, до восьми лет
Немоторные симптомы (качество жизни)
Временное ограничение: каждые два года, до восьми лет
Выявить клинические признаки (кроме спастичности), которые чаще встречаются у носителей мутации, чем у неносителей, согласно EQ-5D.
каждые два года, до восьми лет
Немоторные симптомы (усталость)
Временное ограничение: каждые два года, до восьми лет
Выявить клинические признаки (кроме спастичности), которые чаще встречаются у носителей мутации, чем у неносителей, согласно данным MFI.
каждые два года, до восьми лет
Немоторные симптомы (боль)
Временное ограничение: каждые два года, до восьми лет
Выявить клинические признаки (кроме спастичности), которые чаще встречаются у носителей мутации, чем у неносителей, согласно Краткому опроснику боли.
каждые два года, до восьми лет
Немоторные симптомы (депрессия)
Временное ограничение: каждые два года, до восьми лет
Выявить клинические признаки (кроме спастичности), которые чаще встречаются у носителей мутации, чем у неносителей, согласно опроснику депрессии Бекса (BDI).
каждые два года, до восьми лет
Немоторные симптомы (беспокойные ноги)
Временное ограничение: каждые два года, до восьми лет
Выявить клинические признаки (кроме спастичности), которые чаще встречаются у носителей мутации, чем у неносителей, что регистрируется с помощью диагностических вопросов по критериям беспокойных ног.
каждые два года, до восьми лет
СПРН
Временное ограничение: каждые два года, до восьми лет
Определить чувствительность Оценочной шкалы спастической параплегии (SPRS) для выявления проявления начала заболевания, как определено выше.
каждые два года, до восьми лет
Познание (КАНТАБ)
Временное ограничение: каждые два года, до восьми лет
Сравнить когнитивные способности с использованием батареи CANTAB у носителей мутаций и без мутаций.
каждые два года, до восьми лет
Познание (МоСА)
Временное ограничение: каждые два года, до восьми лет
Сравнить когнитивные способности с помощью Монреальской когнитивной оценки (MoCA) у носителей мутаций и без мутаций.
каждые два года, до восьми лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
University Hospital Tuebingen

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Ludger Schöls, Prof., Head of Department

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 июля 2018 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 декабря 2029 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 декабря 2031 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
21 июня 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
29 июня 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
2 июля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
23 августа 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
18 августа 2022 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 августа 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • preSPG4

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками