Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

PreSPG4-undersøgelsen - Undersøgelse af den prodromale og tidlige fase af SPG4

18. august 2022 opdateret af: Prof. Dr. Ludger Schöls, University Hospital Tuebingen

At studere den prodromale og tidlige fase af arvelig spastisk paraplegi type 4 (SPG4)

Studiemål

  1. Prospektive longitudinelle data om progression i det naturlige forløb af SPG4 i præsymptomatiske mutationsbærere før klinisk sygdomsdebut og i tidlige stadier af sygdom
  2. Biomarkører, der giver objektive mål for sygdomsaktivitet

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
200

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Rekruttering
        • University Hospital Tübingen, Center for Neurology
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Tim W. Rattay, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år til 66 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Førstegradsslægtninge (forældre, afkom og søskende) til SPG4-patienter eller symptomatiske individer med kendt SPAST-mutation
  • Alder 18 til 70 år
  • Skriftligt, informeret samtykke (patient)

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen kendt SPAST-mutation i familien
  • Manifest spastisk gang (subkliniske tegn som øgede dybe senereflekser, positivt Babinski-tegn er tilladt)
  • Deltagelse i interventionelle forsøg

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Mutationsbærer
Deltagerne vil blive testet genetisk, om de bærer på en sygdom, der forårsager mutation eller ej. Afhængigt af deres genetiske testresultat vil de ved afslutningen af ​​undersøgelsen opdeles i to grupper. Klinikeren vil gennem hele undersøgelsen være blind for de genetiske resultater.
Andet: SPRS Score og kliniske tegn
Patienterne vil klinisk karakteriseres ved at bruge SPRS Score og inventory V3
Adfærdsmæssigt: Kognitionstest ved hjælp af CANTAB
Patienterne vil blive testet ved hjælp af CANTAB
Diagnostisk test: Lumbalpunktur og blodudtagning
Der vil blive indsamlet biomateriale (ikke forpligtet) for at sammenligne f.eks. Nfl-niveauer i serum og CSF
Diagnostisk test: MR
MR vil blive brugt til at afsløre præsymptomatiske hjernemorfologiske ændringer (ikke obligatorisk)
Diagnostisk test: Elektrofysiologi
Elektrofysiologiske test vil blive brugt til at karakterisere patienter bedre.
Diagnostisk test: Test af funktionel ydeevne
Ved at bruge 3 minutters gang, 5 trappe-stigningstest og 10m gangtest vil vi forsøge at identificere og måle subklinisk progression før sygdomsdebut
Diagnostisk test: Ikke-motoriske symptomer
Ved at bruge en række forskellige tests forsøger vi at identificere andre ikke-motoriske symptomer, som kan vise sig før sygdomsdebut.
Eksperimentel: Ikke-mutationsbærer
Deltagerne vil blive testet genetisk, om de bærer på en sygdom, der forårsager mutation eller ej. Afhængigt af deres genetiske testresultat vil de ved afslutningen af ​​undersøgelsen opdeles i to grupper. Klinikeren vil gennem hele undersøgelsen være blind for de genetiske resultater.
Andet: SPRS Score og kliniske tegn
Patienterne vil klinisk karakteriseres ved at bruge SPRS Score og inventory V3
Adfærdsmæssigt: Kognitionstest ved hjælp af CANTAB
Patienterne vil blive testet ved hjælp af CANTAB
Diagnostisk test: Lumbalpunktur og blodudtagning
Der vil blive indsamlet biomateriale (ikke forpligtet) for at sammenligne f.eks. Nfl-niveauer i serum og CSF
Diagnostisk test: MR
MR vil blive brugt til at afsløre præsymptomatiske hjernemorfologiske ændringer (ikke obligatorisk)
Diagnostisk test: Elektrofysiologi
Elektrofysiologiske test vil blive brugt til at karakterisere patienter bedre.
Diagnostisk test: Test af funktionel ydeevne
Ved at bruge 3 minutters gang, 5 trappe-stigningstest og 10m gangtest vil vi forsøge at identificere og måle subklinisk progression før sygdomsdebut
Diagnostisk test: Ikke-motoriske symptomer
Ved at bruge en række forskellige tests forsøger vi at identificere andre ikke-motoriske symptomer, som kan vise sig før sygdomsdebut.
Eksperimentel: Kendte mutationsbærere, men præsymptomatiske
I en tredje arm (åben arm) vil vi også inkludere positive prædiktivt testede deltagere, som ved, at de bærer på en kendt mutation, men er ved optagelse i undersøgelsen asymptomatisk (i henhold til inklusions-/eksklusionskriterierne).
Andet: SPRS Score og kliniske tegn
Patienterne vil klinisk karakteriseres ved at bruge SPRS Score og inventory V3
Adfærdsmæssigt: Kognitionstest ved hjælp af CANTAB
Patienterne vil blive testet ved hjælp af CANTAB
Diagnostisk test: Lumbalpunktur og blodudtagning
Der vil blive indsamlet biomateriale (ikke forpligtet) for at sammenligne f.eks. Nfl-niveauer i serum og CSF
Diagnostisk test: MR
MR vil blive brugt til at afsløre præsymptomatiske hjernemorfologiske ændringer (ikke obligatorisk)
Diagnostisk test: Elektrofysiologi
Elektrofysiologiske test vil blive brugt til at karakterisere patienter bedre.
Diagnostisk test: Test af funktionel ydeevne
Ved at bruge 3 minutters gang, 5 trappe-stigningstest og 10m gangtest vil vi forsøge at identificere og måle subklinisk progression før sygdomsdebut
Diagnostisk test: Ikke-motoriske symptomer
Ved at bruge en række forskellige tests forsøger vi at identificere andre ikke-motoriske symptomer, som kan vise sig før sygdomsdebut.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Identifikation af en ændring af genkendelige tegn eller symptomer
Tidsramme: hvert andet år, op til otte år

Identifikation af genkendelige tegn eller symptomer og deres tidsforløb forud for sygdomsdebut defineret ved tilstedeværelsen af ​​en spastisk gang og mindst én af tre yderligere funktioner:

  1. manifest spasticitet i den kliniske undersøgelse (Ashworth-skala >0)
  2. positivt Babinski-tegn
  3. pyramideformet mønster af muskelsvaghed (f. hofteabduktion eller fodhøjde fortrinsvis involveret)
hvert andet år, op til otte år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Subklinisk progression (10m gangtid)
Tidsramme: hvert andet år, op til otte år
At identificere mål for subklinisk progression af motoriske symptomer før sygdomsdebut ved at sammenligne funktionel præstation hos mutationsbærere med den hos individer uden mutation.
hvert andet år, op til otte år
Subklinisk progression (testtid for 5 trapper)
Tidsramme: hvert andet år, op til otte år
At identificere mål for subklinisk progression af motoriske symptomer før sygdomsdebut ved at sammenligne funktionel præstation hos mutationsbærere med den hos individer uden mutation.
hvert andet år, op til otte år
Subklinisk progression (3 minutters gangtest (3MW))
Tidsramme: hvert andet år, op til otte år
At identificere mål for subklinisk progression af motoriske symptomer før sygdomsdebut ved at sammenligne funktionel præstation hos mutationsbærere med den hos individer uden mutation.
hvert andet år, op til otte år
MR (ikke obligatorisk) - DTI
Tidsramme: hvert andet år, op til otte år
At afsløre ændringer i hjernemorfologi med magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) i præsymptomatiske mutationsbærere ved at måle diffusionstensorbilleddannelse (DTI).
hvert andet år, op til otte år
MR (ikke obligatorisk) - volumetri
Tidsramme: hvert andet år, op til otte år
At afsløre ændringer i hjernemorfologi med magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) i præsymptomatiske mutationsbærere ved at måle hjernevolumen.
hvert andet år, op til otte år
Nfl
Tidsramme: hvert andet år, op til otte år
At sammenligne Nfl-niveauer i serum (og cerebrospinalvæske (CSF) - ikke obligatorisk) hos mutationsbærere og ikke-bærere.
hvert andet år, op til otte år
Ikke-motoriske symptomer (SPRS inventar V3)
Tidsramme: hvert andet år, op til otte år
At identificere kliniske tegn (bortset fra spasticitet), der er hyppigere hos mutationsbærere end hos ikke-bærere som registreret af SPRS-inventar V3.
hvert andet år, op til otte år
Ikke-motoriske symptomer (livskvalitet)
Tidsramme: hvert andet år, op til otte år
At identificere kliniske tegn (bortset fra spasticitet), der er hyppigere hos mutationsbærere end hos ikke-bærere som registreret af EQ-5D.
hvert andet år, op til otte år
Ikke-motoriske symptomer (træthed)
Tidsramme: hvert andet år, op til otte år
At identificere kliniske tegn (bortset fra spasticitet), der er hyppigere hos mutationsbærere end hos ikke-bærere som registreret af MFI.
hvert andet år, op til otte år
Ikke-motoriske symptomer (smerte)
Tidsramme: hvert andet år, op til otte år
At identificere kliniske tegn (bortset fra spasticitet), der er hyppigere hos mutationsbærere end hos ikke-bærere som registreret af Brief Pain Inventory.
hvert andet år, op til otte år
Ikke-motoriske symptomer (depression)
Tidsramme: hvert andet år, op til otte år
At identificere kliniske tegn (bortset fra spasticitet), der er hyppigere hos mutationsbærere end hos ikke-bærere som registreret af Becks Depression Inventory (BDI).
hvert andet år, op til otte år
Ikke-motoriske symptomer (rastløse ben)
Tidsramme: hvert andet år, op til otte år
At identificere kliniske tegn (bortset fra spasticitet), der er hyppigere hos mutationsbærere end hos ikke-bærere, som registreret af spørgsmålene om rastløse ben diagnostiske kriterier.
hvert andet år, op til otte år
SPRS
Tidsramme: hvert andet år, op til otte år
For at bestemme følsomheden af ​​Spastic Paraplegia Rating Scale (SPRS) til at detektere manifestationen af ​​sygdomsdebut som defineret ovenfor.
hvert andet år, op til otte år
Kognition (CANTAB)
Tidsramme: hvert andet år, op til otte år
At sammenligne kognitiv ydeevne ved at bruge CANTAB-batteriet i mutations- og ikke-mutationsbærere
hvert andet år, op til otte år
Kognition (MoCA)
Tidsramme: hvert andet år, op til otte år
At sammenligne kognitiv præstation ved at bruge Montreal Cognitive Assessment (MoCA) i mutations- og ikke-mutationsbærere
hvert andet år, op til otte år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University Hospital Tuebingen

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Ludger Schöls, Prof., Head of Department

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juli 2018

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2029

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
21. juni 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. juni 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
2. juli 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. august 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. august 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • preSPG4

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arvelig spastisk paraplegi

Kliniske forsøg med SPRS Score og kliniske tegn

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger