Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Epidemiologie tichých a zjevných mozkových příhod u srpkovité anémie (ESCD)

10. února 2026 aktualizováno: Michael DeBaun, Vanderbilt University Medical Center

Epidemiologie tichých a zjevných mozkových příhod u dospělých se srpkovitou anémií: prospektivní kohortová studie

Srpkovitá anémie (SCD) je vzácné onemocnění vyskytující se v USA odhadem u 100 000 jedinců, často chudých a nedostatečných. Tiché a zjevné mrtvice významně přispívají k morbiditě u dospělých s SCD, což vede k funkčnímu poškození, problémům se školním a pracovním výkonem a předčasné smrti. Pět randomizovaných kontrolovaných studií financovaných NIH identifikovalo terapie k prevenci tichých a zjevných mozkových příhod u dětí s SCD, včetně měsíční transfuzní terapie (pro prevenci počátečních a opakujících se mozkových příhod) a hydroxyurey (pro prevenci počátečních mozkových příhod). Navzdory pozorování, že alespoň 99 % dětí s SCD v zemích s vysokými příjmy dosáhne dospělosti a přibližně 60 % dospělých prodělá jednu nebo více mozkových příhod (~ 50 % s tichými mrtvicemi a ~ 10 % se zjevnými mrtvicemi), žádná mrtvice studie zavedly terapeutické přístupy pro dospělé s SCD. Pro dospělé s SCD neexistují adekvátní doporučení založená na důkazech pro strategie sekundární prevence CMP. Aplikace strategií prevence cévní mozkové příhody u dětí nemusí být účinná pro prevenci cévní mozkové příhody u dospělých s SCD, zejména vzhledem k vysoké míře souběžných onemocnění. Identifikace podskupin dospělých s SCD a vyšším výskytem spolu s přispěním zavedených rizikových faktorů cévní mozkové příhody v běžné populaci (kouření, cukrovka, obezita, onemocnění ledvin) poskytne potřebná data potřebná pro vůbec první klinické studie fáze III zaměřené na sekundární prevence mrtvice u dospělých.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Detailní popis

Ve třech centrech SCD pro dospělé provedeme prospektivní kohortovou studii, abychom ověřili primární hypotézu, že výskyt recidivy infarktu (mrtvice nebo němá mozková příhoda) nebo nových cévních mozkových příhod u dospělých s tichými mozkovými příhodami léčenými hydroxyureou bude vyšší než u pacientů bez cévní mozkové příhody léčených s hydroxymočovinou. Budeme testovat dvě sekundární hypotézy: 1) dospělí s SCD a němými mozkovými příhodami mají kognitivní morbiditu ve srovnání s dospělými s SCD bez němých mozkových příhod a 2) dospělí s SCD a mozkovými příhodami, kteří dostávají pravidelnou krevní transfuzi, budou mít vyšší výskyt recidivy infarktu než ti s SCD bez tahů. Mezi cíle patří Cíl 1: Porovnat výskyt nových zjevných a němých mozkových příhod u dospělých s SCD a němými mozkovými příhodami se srovnávací skupinou dospělých bez tichých nebo zjevných mozkových příhod. Cíl 2: Porovnat kognitivní morbiditu pacientů s tichými a zjevnými mrtvicemi s těmi, kteří mrtvici nemají. Cíl 3: Porovnat výskyt nových zjevných a tichých cévních mozkových příhod u dospělých s SCD a zjevných cévních mozkových příhod, kteří dostávají transfuzi, s dospělými s SCD bez tichých nebo zjevných cévních mozkových příhod léčených hydroxyureou. Všechny klinické informace a neurozobrazení budou centrálně posuzovány maskovanými a zkušenými neurologickými a neuroradiologickými komisemi. Data získaná po dokončení tohoto návrhu jsou kritická pro vývoj vůbec prvních studií fáze III pro sekundární terapii prevence cévní mozkové příhody u dospělých s SCD.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
102

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232-9000
        • Vanderbilt University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníky budou dobrovolníci pacientů z klinik srpkovité anémii zúčastněných studijních míst.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci se srpkovitou anémií na analýze hemoglobinu a/nebo jiné potvrzující dokumentaci fenotypu
  2. Pacienti ve věku ≥ 18 let
  3. Pacienti pravidelně (minimálně dvě návštěvy ročně) docházeli na hematologické ambulance
  4. Pacienti, kteří prokázali adherenci při následných návštěvách po dobu ≥ 3 let
  5. Pacienti, kteří chtějí být prospektivně sledováni po dobu minimálně 3,5 roku a souhlasí se standardní péčí výstupní MRI/MRA mozku, stejně jako MRI/MRA každých 12 až 18 měsíců nebo účastí ve studii VUMC AHA s Dr. Jordanem jako PI. Jedná se o dospělé s SCA ve věku 18-40 let při vstupu do studie, zařazené s jakýmkoliv infarktovým stavem (žádný, SCI nebo zjevná cévní mozková příhoda) a prospektivně sledovány.
  6. Ochota dodržovat protokol studie, rutinní návštěvy kliniky

Kritéria vyloučení:

  1. Účastníci, kteří byli hematologem posouzeni jako nevyhovující na základě předchozích zkušeností, pokud jde o schůzky na klinikách a následnou radu
  2. Účastníci s kontraindikacemi k MRI, včetně jedinců s cizími kovovými předměty nekompatibilními s MRI

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
SCA se zjevným mrtvicí
Účastníci mají srpkovitou anémii a v anamnéze zjevnou mrtvici.
SCA s tichým zdvihem
Účastníci mají srpkovitou anémii a v anamnéze němou mrtvici.
SCA bez mrtvice
Účastníci mají srpkovitou anémii a žádnou anamnézu mrtvice.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posouzení tiché mrtvice u pacientů s hlášenou anamnézou tiché mrtvice a terapie hydroxyureou
Časové okno: Zápis do studia
Na základě výsledků vyšetření MRI a neurologického vyšetření provedeného lékařem se Neuroradiologická komise a Neurologická komise dohodnou na tom, zda došlo k tiché cévní mozkové příhodě. Radiologicky bude tichý zdvih definován jako hyperintenzita FLAIR T2W větší než 3 mm, viditelná ve dvou rovinách. Neurologicky nemá tichá mozková příhoda žádné neurologické následky.
Zápis do studia
Posouzení nových cévních mozkových příhod u pacientů s anamnézou tiché cévní mozkové příhody a na léčbě hydroxyureou
Časové okno: Každých 12 až 18 měsíců po zápisu
Na základě výsledků vyšetření magnetickou rezonancí a neurologického vyšetření provedeného lékařem se Neuroradiologická komise a Neurologická komise dohodnou na tom, zda od posledních vyšetření došlo k NOVÉ CMP, a pokud ano, zda se jedná o tichou mozkovou příhodu nebo zjevná mrtvice. Radiologicky bude tichý zdvih definován jako hyperintenzita FLAIR T2W větší než 3 mm, viditelná ve dvou rovinách. Neurologicky nemá tichá mozková příhoda žádné neurologické následky.
Každých 12 až 18 měsíců po zápisu
Posouzení nových cévních mozkových příhod u pacientů s anamnézou tiché cévní mozkové příhody a na léčbě hydroxyureou
Časové okno: Při ukončení studia (nejméně 3,5 roku po zápisu)
Na základě výsledků vyšetření magnetickou rezonancí a neurologického vyšetření provedeného lékařem se Neuroradiologická komise a Neurologická komise dohodnou na tom, zda od posledních vyšetření došlo k NOVÉ CMP, a pokud ano, zda se jedná o tichou mozkovou příhodu nebo zjevná mrtvice. Radiologicky bude tichý zdvih definován jako hyperintenzita FLAIR T2W větší než 3 mm, viditelná ve dvou rovinách. Neurologicky nemá tichá mozková příhoda žádné neurologické následky.
Při ukončení studia (nejméně 3,5 roku po zápisu)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kognitivní morbidita u pacientů s tichou nebo otevřenou mozkovou příhodou
Časové okno: Zápis do studia
Všichni účastníci dokončí NIH Toolbox CB. NIH Toolbox CB umožňuje vyhodnocení několika kognitivních konstruktů a poskytuje individuální skóre měření i složené skóre. Toto opatření bude sloužit jako výchozí bod pro všechny účastníky.
Zápis do studia
Kognitivní morbidita u pacientů s tichou nebo otevřenou mozkovou příhodou
Časové okno: Každých 12 až 18 měsíců po zápisu
Účastníci vyplní NIH Toolbox CB. NIH Toolbox CB umožňuje vyhodnocení několika kognitivních konstruktů a poskytuje individuální skóre měření i složené skóre. Výsledky budou porovnány s předchozími měřeními, aby se určilo, zda došlo ke změně.
Každých 12 až 18 měsíců po zápisu
Kognitivní morbidita u pacientů s tichou nebo otevřenou mozkovou příhodou
Časové okno: Při ukončení studia (nejméně 3,5 roku po zápisu)
Účastníci vyplní NIH Toolbox CB. NIH Toolbox CB umožňuje vyhodnocení několika kognitivních konstruktů a poskytuje individuální skóre měření i složené skóre. Výsledky budou porovnány s předchozími měřeními, aby se určilo, zda došlo ke změně.
Při ukončení studia (nejméně 3,5 roku po zápisu)
Posouzení zjevné cévní mozkové příhody u pacientů s hlášenou anamnézou zjevné cévní mozkové příhody a na transfuzní terapii
Časové okno: Zápis do studia
Na základě výsledků vyšetření magnetickou rezonancí a neurologického vyšetření provedeného lékařem se Neuroradiologická komise a Neurologická komise dohodnou na tom, zda došlo ke zjevné cévní mozkové příhodě.
Zápis do studia
Posuzování nových cévních mozkových příhod u pacientů s anamnézou zjevné cévní mozkové příhody a na transfuzní terapii
Časové okno: Každých 12 až 18 měsíců po zápisu
Na základě výsledků vyšetření magnetickou rezonancí a neurologického vyšetření provedeného lékařem se Neuroradiologická komise a Neurologická komise dohodnou na tom, zda od posledních vyšetření došlo k NOVÉ CMP, a pokud ano, zda se jedná o tichou mozkovou příhodu nebo zjevná mrtvice. Radiologicky bude tichý zdvih definován jako hyperintenzita FLAIR T2W větší než 3 mm, viditelná ve dvou rovinách. Neurologicky nemá tichá mozková příhoda žádné neurologické následky.
Každých 12 až 18 měsíců po zápisu
Posuzování nových cévních mozkových příhod u pacientů s anamnézou zjevné cévní mozkové příhody a na transfuzní terapii
Časové okno: Při ukončení studia (nejméně 3,5 roku po zápisu)
Na základě výsledků vyšetření magnetickou rezonancí a neurologického vyšetření provedeného lékařem se Neuroradiologická komise a Neurologická komise dohodnou na tom, zda od posledních vyšetření došlo k NOVÉ CMP, a pokud ano, zda se jedná o tichou mozkovou příhodu nebo zjevná mrtvice. Radiologicky bude tichý zdvih definován jako hyperintenzita FLAIR T2W větší než 3 mm, viditelná ve dvou rovinách. Neurologicky nemá tichá mozková příhoda žádné neurologické následky.
Při ukončení studia (nejméně 3,5 roku po zápisu)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Vanderbilt University Medical Center

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Washington University School of Medicine
University of Alabama at Birmingham

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Michael R DeBaun, MD, MPH, Vanderbilt University Medical Center
  • Vrchní vyšetřovatel: Lori C. Jordan, PhD, MD, Vanderbilt University Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
2. června 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. prosince 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. prosince 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
19. prosince 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
13. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. února 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 161434

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení