Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Epidemiologi av stille og åpenbare slag i sigdcellesykdom (ESCD)

10. februar 2026 oppdatert av: Michael DeBaun, Vanderbilt University Medical Center

Epidemiologien til stille og åpenlyse slag hos voksne med sigdcellesykdom: en prospektiv kohortstudie

Sigdcellesykdom (SCD) er en sjelden sykdom som forekommer hos anslagsvis 100 000 individer, ofte fattige og undertjente, i USA. Stille og tydelige slag bidrar betydelig til sykelighet hos voksne med SCD, noe som resulterer i funksjonshemming, utfordringer med skole- og jobbprestasjoner og for tidlig død. Fem NIH-finansierte randomiserte kontrollerte studier har identifisert terapier for å forhindre stille og åpenlyse slag hos barn med SCD, inkludert månedlig blodtransfusjonsterapi (for å forhindre innledende og tilbakevendende slag) og hydroksyurea (for å forhindre innledende slag). Til tross for observasjonen at minst 99 % av barn med SCD i høyinntektsland når voksen alder, og omtrent 60 % av voksne vil oppleve ett eller flere slag (~50% med stille slag og ~10% med åpenlyst slag), ikke noe slag studier har etablert terapeutiske tilnærminger for voksne med SCD. For voksne med SCD finnes det utilstrekkelige evidensbaserte retningslinjer for sekundære slagforebyggingsstrategier. Å bruke slagforebyggende strategier hos barn er kanskje ikke effektiv for slagforebygging hos voksne med SCD, spesielt gitt den høye frekvensen av komorbiditeter. Identifisering av undergrupper av voksne med SCD og høyere forekomst kombinert med bidraget fra etablerte hjerneslagrisikofaktorer i den generelle befolkningen (røyking, diabetes, fedme, nyresykdom) vil gi de nødvendige dataene som kreves for de første fase III kliniske studiene noensinne med fokus på sekundær slagforebygging hos voksne.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Detaljert beskrivelse

I tre SCD-sentre for voksne vil vi gjennomføre en prospektiv kohortstudie for å teste den primære hypotesen om at forekomsten av tilbakefall av infarkt (slag eller stille slag) eller nye slag hos voksne med stille slag behandlet med hydroksyurea vil være større enn hos de uten hjerneslag. med hydroksyurea. Vi vil teste to sekundære hypoteser: 1) voksne med SCD og stille slag har kognitiv sykelighet sammenlignet med voksne med SCD uten stille slag, og 2) voksne med SCD og slag som får regelmessig blodoverføring vil ha en høyere forekomst av tilbakefall av infarkt enn de med SCD uten slag. Målene inkluderer Mål 1: Sammenligne forekomsten av nye åpenlyse og stille slag hos voksne med SCD og stille slag med en sammenligningsgruppe av voksne uten stille slag eller åpenlyst slag. Mål 2: Sammenlign den kognitive sykeligheten til de med stille slag og åpenlyst slag med de uten slag. Mål 3: Sammenlign forekomsten av nytt åpenlyst og stille slag hos voksne med SCD og åpenlyst slag som får transfusjon med voksne med SCD uten stille eller åpenlyst slag behandlet med hydroksyurea. All klinisk informasjon og nevroavbildning vil bli bedømt sentralt med maskerte og erfarne nevrologiske og nevroradiologikomiteer. Data generert etter fullføring av dette forslaget er avgjørende for å utvikle de første fase III-studiene noensinne for sekundær slagforebyggende behandlinger hos voksne med SCD.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
102

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232-9000
        • Vanderbilt University Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakerne vil være pasientfrivillige fra sigdcellesykdomsklinikkene på deltakende studiesteder.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Deltakere med sigdcellesykdom på hemoglobinanalyse og/eller annen bekreftende dokumentasjon av fenotype
  2. Pasienter ≥ 18 år
  3. Pasienter fulgte regelmessig (minst to besøk per år) i hematologiske klinikker
  4. Pasienter som har vist etterlevelse ved oppfølgingsbesøk i ≥ 3 år
  5. Pasienter som er villige til å bli fulgt prospektivt i minimum 3,5 år og samtykker til en standardbehandling avslutter MR/MRA av hjernen, samt MR/MRA hver 12. til 18. måned eller deltakelse i VUMC AHA-studie med Dr. Jordan som PI. Dette er voksne med SCA i alderen 18-40 år ved studiestart, registrert med en hvilken som helst infarktstatus (ingen, SCI eller åpenlyst hjerneslag) og fulgt prospektivt.
  6. Vilje til å følge studieprotokoll, rutinemessige klinikkbesøk

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltakere bedømt til å være ikke-kompatible av hematologen basert på tidligere erfaring med hensyn til klinikkavtaler og etter råd
  2. Deltakere med kontraindikasjoner mot MR, inkludert personer med MR-inkompatible fremmedlegemer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Gruppe / Kohort

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
SCA med åpenlyst slag
Deltakerne har sigdcellesykdom og en historie med åpenlyst slag.
SCA med lydløst slag
Deltakerne har sigdcellesykdom og en historie med stille slag.
SCA uten slag
Deltakerne har sigdcellesykdom og ingen historie med slag.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bedømmelse av stille slag hos de med rapportert historie med stille slag og hydroksyureaterapi
Tidsramme: Studieopptak
Basert på resultater fra en MR-undersøkelse og en nevrologisk undersøkelse, utført av en lege, vil Nevroradiologiutvalget og Nevrologisk utvalg komme til enighet om hvorvidt et stille slag har oppstått. Radiologisk vil stille slag bli definert som en FLAIR T2W hyperintensitet større enn 3 mm, synlig i to plan. Nevrologisk sett har et stille slag ingen nevrologiske følgetilstander.
Studieopptak
Bedømmelse av nye slag hos de med historie med stille slag og på hydroksyureaterapi
Tidsramme: Hver 12. til 18. måned etter innmelding
Basert på resultater fra en MR-undersøkelse og en nevrologisk undersøkelse, utført av en lege, vil nevrologisk komité og nevrologisk komité komme til enighet om hvorvidt det har oppstått et NYTT hjerneslag siden de siste undersøkelsene, og i så fall om det er et stille slag. eller åpenlyst slag. Radiologisk vil stille slag bli definert som en FLAIR T2W hyperintensitet større enn 3 mm, synlig i to plan. Nevrologisk sett har et stille slag ingen nevrologiske følgetilstander.
Hver 12. til 18. måned etter innmelding
Bedømmelse av nye slag hos de med historie med stille slag og på hydroksyureaterapi
Tidsramme: Ved studieavslutning (minst 3,5 år etter innmelding)
Basert på resultater fra en MR-undersøkelse og en nevrologisk undersøkelse, utført av en lege, vil nevrologisk komité og nevrologisk komité komme til enighet om hvorvidt det har oppstått et NYTT hjerneslag siden de siste undersøkelsene, og i så fall om det er et stille slag. eller åpenlyst slag. Radiologisk vil stille slag bli definert som en FLAIR T2W hyperintensitet større enn 3 mm, synlig i to plan. Nevrologisk sett har et stille slag ingen nevrologiske følgetilstander.
Ved studieavslutning (minst 3,5 år etter innmelding)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kognitiv sykelighet hos de med stille eller åpenlyst slag
Tidsramme: Studieopptak
Alle deltakere vil fullføre NIH Toolbox CB. NIH Toolbox CB gir mulighet for evaluering av flere kognitive konstruksjoner og gir individuelle målskårer så vel som en sammensatt poengsum. Dette tiltaket vil fungere som en baseline for alle deltakere.
Studieopptak
Kognitiv sykelighet hos de med stille eller åpenlyst slag
Tidsramme: Hver 12. til 18. måned etter innmelding
Deltakerne vil fullføre NIH Toolbox CB. NIH Toolbox CB gir mulighet for evaluering av flere kognitive konstruksjoner og gir individuelle målskårer så vel som en sammensatt poengsum. Resultatene vil bli sammenlignet med tidligere målinger for å avgjøre om endring har skjedd.
Hver 12. til 18. måned etter innmelding
Kognitiv sykelighet hos de med stille eller åpenlyst slag
Tidsramme: Ved studieavslutning (minst 3,5 år etter innmelding)
Deltakerne vil fullføre NIH Toolbox CB. NIH Toolbox CB gir mulighet for evaluering av flere kognitive konstruksjoner og gir individuelle målskårer så vel som en sammensatt poengsum. Resultatene vil bli sammenlignet med tidligere målinger for å avgjøre om endring har skjedd.
Ved studieavslutning (minst 3,5 år etter innmelding)
Bedømmelse av åpenlyst slag hos de med rapportert historie med åpenlyst slag og på transfusjonsbehandling
Tidsramme: Studieopptak
Basert på resultater fra en MR-undersøkelse og en nevrologisk undersøkelse, utført av en lege, vil Nevroradiologiutvalget og Nevrologisk utvalg komme til enighet om hvorvidt et åpenlyst slag har oppstått.
Studieopptak
Bedømmelse av nye slag hos personer med historie med åpenlyst slag og på transfusjonsbehandling
Tidsramme: Hver 12. til 18. måned etter innmelding
Basert på resultater fra en MR-undersøkelse og en nevrologisk undersøkelse, utført av en lege, vil nevrologisk komité og nevrologisk komité komme til enighet om hvorvidt det har oppstått et NYTT hjerneslag siden de siste undersøkelsene, og i så fall om det er et stille slag. eller åpenlyst slag. Radiologisk vil stille slag bli definert som en FLAIR T2W hyperintensitet større enn 3 mm, synlig i to plan. Nevrologisk sett har et stille slag ingen nevrologiske følgetilstander.
Hver 12. til 18. måned etter innmelding
Bedømmelse av nye slag hos personer med historie med åpenlyst slag og på transfusjonsbehandling
Tidsramme: Ved studieavslutning (minst 3,5 år etter innmelding)
Basert på resultater fra en MR-undersøkelse og en nevrologisk undersøkelse, utført av en lege, vil nevrologisk komité og nevrologisk komité komme til enighet om hvorvidt det har oppstått et NYTT hjerneslag siden de siste undersøkelsene, og i så fall om det er et stille slag. eller åpenlyst slag. Radiologisk vil stille slag bli definert som en FLAIR T2W hyperintensitet større enn 3 mm, synlig i to plan. Nevrologisk sett har et stille slag ingen nevrologiske følgetilstander.
Ved studieavslutning (minst 3,5 år etter innmelding)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Vanderbilt University Medical Center

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Washington University School of Medicine
University of Alabama at Birmingham

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Michael R DeBaun, MD, MPH, Vanderbilt University Medical Center
  • Hovedetterforsker: Lori C. Jordan, PhD, MD, Vanderbilt University Medical Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
2. juni 2017

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
31. desember 2025

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
31. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
8. desember 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
12. desember 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
19. desember 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
13. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
10. februar 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 161434

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger