Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Epidemiologi af tavse og åbenlyse slagtilfælde i seglcellesygdom (ESCD)

10. februar 2026 opdateret af: Michael DeBaun, Vanderbilt University Medical Center

Epidemiologien af ​​stille og åbenlyse slagtilfælde hos voksne med seglcellesygdom: en prospektiv kohorteundersøgelse

Sickle Cell Disease (SCD) er en sjælden sygdom, der forekommer hos anslået 100.000 individer, ofte fattige og underbetjente, i USA. Tavse og åbenlyse slagtilfælde bidrager væsentligt til morbiditet hos voksne med SCD, hvilket resulterer i funktionsnedsættelse, udfordringer med skole- og jobpræstationer og for tidlig død. Fem NIH-finansierede randomiserede kontrollerede forsøg har identificeret terapier til forebyggelse af stille og åbenlyse slagtilfælde hos børn med SCD, herunder månedlig blodtransfusionsterapi (til forebyggelse af indledende og tilbagevendende slagtilfælde) og hydroxyurinstof (til forebyggelse af indledende slagtilfælde). På trods af den observation, at mindst 99 % af børn med SCD i højindkomstlande når voksenalderen, og cirka 60 % af voksne vil opleve et eller flere slagtilfælde (~50% med stille slagtilfælde og ~10% med åbenlyse slagtilfælde), er der ingen slagtilfælde. forsøg har etableret terapeutiske tilgange til voksne med SCD. For voksne med SCD findes der utilstrækkelige evidensbaserede retningslinjer for sekundære slagtilfældeforebyggelsesstrategier. Anvendelse af strategier til forebyggelse af slagtilfælde hos børn er muligvis ikke effektiv til forebyggelse af slagtilfælde hos voksne med SCD, især i betragtning af den høje frekvens af komorbiditeter. Identifikation af undergrupper af voksne med SCD og højere forekomst kombineret med bidraget fra etablerede risikofaktorer for slagtilfælde i den generelle befolkning (rygning, diabetes, fedme, nyresygdom) vil give de nødvendige data til de første fase III kliniske forsøg nogensinde med fokus på sekundære forebyggelse af slagtilfælde hos voksne.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Detaljeret beskrivelse

I tre voksne SCD-centre vil vi udføre et prospektivt kohortestudie for at teste den primære hypotese, at forekomsten af ​​infarkttilbagefald (apopleksi eller stille slagtilfælde) eller nye slagtilfælde hos voksne med stille slagtilfælde behandlet med hydroxyurinstof vil være større end hos dem uden slagtilfælde. med hydroxyurinstof. Vi vil teste to sekundære hypoteser: 1) voksne med SCD og stille slagtilfælde har kognitiv morbiditet sammenlignet med voksne med SCD uden stille slagtilfælde, og 2) voksne med SCD og slagtilfælde, der modtager regelmæssig blodtransfusion, vil have en højere forekomst af infarkttilbagefald end de med SCD uden slag. Målene omfatter Mål 1: Sammenlign forekomsten af ​​nye åbenlyse og stille slagtilfælde hos voksne med SCD og tavse slagtilfælde med en sammenligningsgruppe af voksne uden tavse slagtilfælde eller åbenlyse slagtilfælde. Mål 2: Sammenlign den kognitive morbiditet hos dem med stille slagtilfælde og åbenlyse slagtilfælde med dem uden slagtilfælde. Mål 3: Sammenlign forekomsten af ​​nye åbenlyse og stille slagtilfælde hos voksne med SCD og åbenlyse slagtilfælde, der modtager transfusion, med voksne med SCD uden tavse eller åbenlyse slagtilfælde behandlet med hydroxyurinstof. Al klinisk information og neuroimaging vil blive bedømt centralt af maskerede og erfarne neurologi- og neuroradiologiudvalg. Data genereret efter afslutningen af ​​dette forslag er afgørende for udviklingen af ​​de første fase III-forsøg nogensinde for sekundære slagtilfælde-forebyggende behandlinger hos voksne med SCD.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
102

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232-9000
        • Vanderbilt University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagerne vil være patientfrivillige fra seglcellesygdomsklinikker på deltagende undersøgelsessteder.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltagere med seglcellesygdom på hæmoglobinanalyse og/eller anden bekræftende dokumentation for fænotype
  2. Patienter ≥ 18 år
  3. Patienterne fulgtes regelmæssigt (mindst to besøg om året) på hæmatologiske klinikker
  4. Patienter, der har udvist adhærens ved opfølgningsbesøg i ≥ 3 år
  5. Patienter, der er villige til at blive fulgt prospektivt i mindst 3,5 år og accepterer en standardbehandlingsudgang MRI/MRA af hjernen, samt MRI/MRA hver 12. til 18. måned eller deltagelse i VUMC AHA-forsøg med Dr. Jordan som PI. Disse er voksne med SCA i alderen 18-40 år ved studiestart, indskrevet med enhver infarktstatus (ingen, SCI eller åbenlyst slagtilfælde) og fulgt prospektivt.
  6. Vilje til at overholde undersøgelsesprotokol, rutinemæssige klinikbesøg

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltagerne vurderes af hæmatologen at være ikke-kompatible baseret på tidligere erfaring med hensyn til klinikaftaler og efter rådgivning
  2. Deltagere med kontraindikationer til MR, herunder personer med MR-inkompatible fremmede metalgenstande

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
SCA med åbenlyst slagtilfælde
Deltagerne har seglcellesygdom og en historie med åbenlyst slagtilfælde.
SCA med lydløst slag
Deltagerne har seglcellesygdom og en historie med stille slagtilfælde.
SCA uden slagtilfælde
Deltagerne har seglcellesygdom og ingen historie med slagtilfælde.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bedømmelse af stille slagtilfælde hos dem med rapporteret historie med stille slagtilfælde og hydroxyurinstofbehandling
Tidsramme: Studietilmelding
På baggrund af resultater af en MR-undersøgelse og en neurologisk undersøgelse, udført af en læge, vil Neuroradiologisk Udvalg og Neurologisk Udvalg blive enige om, hvorvidt der er opstået et stille slagtilfælde. Radiologisk vil lydløst slag blive defineret som en FLAIR T2W hyperintensitet større end 3 mm, synlig i to planer. Neurologisk set har et stille slagtilfælde ingen neurologiske følgesygdomme.
Studietilmelding
Bedømmelse af nye slagtilfælde hos dem med historie med stille slagtilfælde og på hydroxyurinstofbehandling
Tidsramme: Hver 12. til 18. måned efter tilmelding
På baggrund af resultaterne af en MR-undersøgelse og en neurologisk undersøgelse, udført af en læge, vil Neuroradiologisk Udvalg og Neurologisk Udvalg blive enige om, hvorvidt der er opstået et NYT slagtilfælde siden de sidste undersøgelser, og i givet fald om det er et stille slagtilfælde. eller åbenlyst slagtilfælde. Radiologisk vil lydløst slag blive defineret som en FLAIR T2W hyperintensitet større end 3 mm, synlig i to planer. Neurologisk set har et stille slagtilfælde ingen neurologiske følgesygdomme.
Hver 12. til 18. måned efter tilmelding
Bedømmelse af nye slagtilfælde hos dem med historie med stille slagtilfælde og på hydroxyurinstofbehandling
Tidsramme: Ved studieafslutning (mindst 3,5 år efter indskrivning)
På baggrund af resultaterne af en MR-undersøgelse og en neurologisk undersøgelse, udført af en læge, vil Neuroradiologisk Udvalg og Neurologisk Udvalg blive enige om, hvorvidt der er opstået et NYT slagtilfælde siden de sidste undersøgelser, og i givet fald om det er et stille slagtilfælde. eller åbenlyst slagtilfælde. Radiologisk vil lydløst slag blive defineret som en FLAIR T2W hyperintensitet større end 3 mm, synlig i to planer. Neurologisk set har et stille slagtilfælde ingen neurologiske følgesygdomme.
Ved studieafslutning (mindst 3,5 år efter indskrivning)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kognitiv morbiditet hos dem med stille eller åbenlyst slagtilfælde
Tidsramme: Studietilmelding
Alle deltagere vil gennemføre NIH Toolbox CB. NIH Toolbox CB giver mulighed for evaluering af flere kognitive konstruktioner og giver individuelle målscores såvel som en sammensat score. Denne foranstaltning vil tjene som udgangspunkt for alle deltagere.
Studietilmelding
Kognitiv morbiditet hos dem med stille eller åbenlyst slagtilfælde
Tidsramme: Hver 12. til 18. måned efter tilmelding
Deltagerne vil fuldføre NIH Toolbox CB. NIH Toolbox CB giver mulighed for evaluering af flere kognitive konstruktioner og giver individuelle målscores såvel som en sammensat score. Resultaterne vil blive sammenlignet med de tidligere målinger for at afgøre, om der er sket ændringer.
Hver 12. til 18. måned efter tilmelding
Kognitiv morbiditet hos dem med stille eller åbenlyst slagtilfælde
Tidsramme: Ved studieafslutning (mindst 3,5 år efter indskrivning)
Deltagerne vil fuldføre NIH Toolbox CB. NIH Toolbox CB giver mulighed for evaluering af flere kognitive konstruktioner og giver individuelle målscores såvel som en sammensat score. Resultaterne vil blive sammenlignet med de tidligere målinger for at afgøre, om der er sket ændringer.
Ved studieafslutning (mindst 3,5 år efter indskrivning)
Bedømmelse af åbenlyst slagtilfælde hos dem med rapporteret historie om åbenlyst slagtilfælde og på transfusionsbehandling
Tidsramme: Studietilmelding
På baggrund af resultater af en MR-undersøgelse og en neurologisk undersøgelse, udført af en læge, vil Neuroradiologisk Udvalg og Neurologisk Udvalg blive enige om, hvorvidt der er opstået et åbenlyst slagtilfælde.
Studietilmelding
Bedømmelse af nye slagtilfælde hos dem med en historie med åbenlyst slagtilfælde og på transfusionsbehandling
Tidsramme: Hver 12. til 18. måned efter tilmelding
På baggrund af resultaterne af en MR-undersøgelse og en neurologisk undersøgelse, udført af en læge, vil Neuroradiologisk Udvalg og Neurologisk Udvalg blive enige om, hvorvidt der er opstået et NYT slagtilfælde siden de sidste undersøgelser, og i givet fald om det er et stille slagtilfælde. eller åbenlyst slagtilfælde. Radiologisk vil lydløst slag blive defineret som en FLAIR T2W hyperintensitet større end 3 mm, synlig i to planer. Neurologisk set har et stille slagtilfælde ingen neurologiske følgesygdomme.
Hver 12. til 18. måned efter tilmelding
Bedømmelse af nye slagtilfælde hos dem med en historie med åbenlyst slagtilfælde og på transfusionsbehandling
Tidsramme: Ved studieafslutning (mindst 3,5 år efter indskrivning)
På baggrund af resultaterne af en MR-undersøgelse og en neurologisk undersøgelse, udført af en læge, vil Neuroradiologisk Udvalg og Neurologisk Udvalg blive enige om, hvorvidt der er opstået et NYT slagtilfælde siden de sidste undersøgelser, og i givet fald om det er et stille slagtilfælde. eller åbenlyst slagtilfælde. Radiologisk vil lydløst slag blive defineret som en FLAIR T2W hyperintensitet større end 3 mm, synlig i to planer. Neurologisk set har et stille slagtilfælde ingen neurologiske følgesygdomme.
Ved studieafslutning (mindst 3,5 år efter indskrivning)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Vanderbilt University Medical Center

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Washington University School of Medicine
University of Alabama at Birmingham

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Michael R DeBaun, MD, MPH, Vanderbilt University Medical Center
  • Ledende efterforsker: Lori C. Jordan, PhD, MD, Vanderbilt University Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
2. juni 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
8. december 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. december 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. december 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
13. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. februar 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 161434

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger