Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Epidemiologia cichych i jawnych udarów w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (ESCD)

10 lutego 2026 zaktualizowane przez: Michael DeBaun, Vanderbilt University Medical Center

Epidemiologia cichych i jawnych udarów u dorosłych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową: prospektywne badanie kohortowe

Choroba sierpowatokrwinkowa (SCD) jest rzadką chorobą występującą u około 100 000 osób, często biednych i niedostatecznie leczonych w Stanach Zjednoczonych. Ciche i jawne udary znacząco przyczyniają się do zachorowalności u dorosłych z SCD, powodując upośledzenie czynnościowe, problemy z osiąganiem wyników w szkole i pracy oraz przedwczesną śmierć. Pięć randomizowanych, kontrolowanych badań finansowanych przez NIH zidentyfikowało terapie zapobiegające cichym i jawnym udarom u dzieci z SCD, w tym comiesięczną transfuzję krwi (w zapobieganiu początkowym i nawracającym udarom) oraz hydroksymocznik (w zapobieganiu początkowym udarom). Pomimo obserwacji, że co najmniej 99% dzieci z SCD w krajach o wysokich dochodach osiąga dorosłość, a około 60% dorosłych doświadczy jednego lub więcej udarów (~50% udarów cichych i ~10% udarów jawnych), żaden udar badania ustaliły podejścia terapeutyczne dla dorosłych z SCD. W przypadku dorosłych z SCD istnieją niewystarczające, oparte na dowodach wytyczne dotyczące strategii wtórnej profilaktyki udaru mózgu. Stosowanie strategii zapobiegania udarom u dzieci może nie być skuteczne w zapobieganiu udarom u dorosłych z SCD, zwłaszcza biorąc pod uwagę wysoki odsetek chorób współistniejących. Identyfikacja podgrup dorosłych z SCD i większą zapadalnością w połączeniu z udziałem ustalonych czynników ryzyka udaru mózgu w populacji ogólnej (palenie tytoniu, cukrzyca, otyłość, choroby nerek) dostarczy wymaganych danych wymaganych do pierwszych w historii badań klinicznych III fazy skupionych na wtórnych profilaktyka udaru mózgu u dorosłych.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Szczegółowy opis

W trzech ośrodkach SCD dla dorosłych przeprowadzimy prospektywne badanie kohortowe w celu sprawdzenia pierwotnej hipotezy, że częstość nawrotów zawału (udar lub cichy udar) lub nowych udarów u dorosłych z cichymi udarami leczonych hydroksymocznikiem będzie większa niż u osób bez udarów leczonych z hydroksymocznikiem. Przetestujemy dwie drugorzędne hipotezy: 1) osoby dorosłe z SCD i cichymi udarami mają zachorowalność poznawczą w porównaniu z dorosłymi z SCD bez cichych udarów oraz 2) osoby dorosłe z SCD i udarami otrzymujące regularne transfuzje krwi będą miały większą częstość nawrotów zawału niż osoby dorosłe z SCD bez udarów. Cele obejmują Cel 1: Porównanie częstości występowania nowych jawnych i cichych udarów u dorosłych z SCD i cichymi udarami z porównawczą grupą dorosłych bez cichych lub jawnych udarów. Cel 2: Porównaj zachorowalność poznawczą osób z cichymi i jawnymi udarami z osobami bez udarów. Cel 3: Porównanie częstości występowania nowych jawnych i niemych udarów u dorosłych z SCD i jawnych udarów otrzymujących transfuzję z dorosłymi z SCD bez cichych lub jawnych udarów leczonych hydroksymocznikiem. Wszystkie informacje kliniczne i neuroobrazowanie będą oceniane centralnie przez zamaskowane i doświadczone komitety neurologiczne i neuroradiologiczne. Dane uzyskane po ukończeniu tej propozycji mają kluczowe znaczenie dla opracowania pierwszych w historii badań III fazy dotyczących terapii wtórnej profilaktyki udaru mózgu u dorosłych z SCD.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
102

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232-9000
        • Vanderbilt University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnikami będą pacjenci-wolontariusze z klinik anemii sierpowatokrwinkowej uczestniczących ośrodków badawczych.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnicy z niedokrwistością sierpowatokrwinkową na podstawie analizy hemoglobiny i/lub innej dokumentacji potwierdzającej fenotyp
  2. Pacjenci w wieku ≥ 18 lat
  3. Pacjenci byli regularnie obserwowani (co najmniej dwie wizyty w roku) w poradniach hematologicznych
  4. Pacjenci, którzy wykazali przestrzeganie zaleceń podczas wizyt kontrolnych przez ≥ 3 lata
  5. Pacjenci, którzy chcą być obserwowani prospektywnie przez co najmniej 3,5 roku i zgadzają się na standardową opiekę wyjściową MRI/MRA mózgu, a także MRI/MRA co 12 do 18 miesięcy lub udział w badaniu VUMC AHA z dr Jordanem jako PI. Są to osoby dorosłe z NZK w wieku od 18 do 40 lat na początku badania, włączone do badania z jakimkolwiek statusem zawału (brak, SCI lub jawny udar) i objęte obserwacją prospektywną.
  6. Gotowość do przestrzegania protokołu badania, rutynowych wizyt w klinice

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestnicy uznani przez hematologa za niestosujących się do zaleceń na podstawie wcześniejszych doświadczeń w zakresie wizyt w przychodni i stosowania się do porad
  2. Uczestnicy z przeciwwskazaniami do MRI, w tym osoby z metalowymi przedmiotami niekompatybilnymi z MRI

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
NZK z jawnym udarem
Uczestnicy mają anemię sierpowatokrwinkową i historię jawnego udaru mózgu.
SCA z cichym udarem
Uczestnicy mają niedokrwistość sierpowatokrwinkową i historię cichego udaru.
NZK bez udaru
Uczestnicy mają niedokrwistość sierpowatokrwinkową i nie mają historii udaru mózgu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Orzeczenie o cichym udarze u osób ze zgłoszoną historią cichego udaru i terapii hydroksymocznikiem
Ramy czasowe: Rejestracja na studia
Na podstawie wyników badania MRI i badania neurologicznego przeprowadzonego przez lekarza, Komitet Neuroradiologii i Komitet Neurologii dojdą do konsensusu co do tego, czy wystąpił cichy udar. W badaniu radiologicznym cichy udar będzie definiowany jako hiperintensywność FLAIR T2W większa niż 3 mm, widoczna w dwóch płaszczyznach. Pod względem neurologicznym cichy udar nie ma następstw neurologicznych.
Rejestracja na studia
Ocena nowych udarów mózgu u osób z niemym udarem w wywiadzie i leczonych hydroksymocznikiem
Ramy czasowe: Co 12 do 18 miesięcy po rejestracji
Na podstawie wyników badania MRI i badania neurologicznego przeprowadzonego przez lekarza, Komitet Neuroradiologii i Komitet Neurologii dojdą do konsensusu co do tego, czy od ostatnich badań wystąpił NOWY udar mózgu, a jeśli tak, to czy jest to cichy udar lub jawny udar. W badaniu radiologicznym cichy udar będzie definiowany jako hiperintensywność FLAIR T2W większa niż 3 mm, widoczna w dwóch płaszczyznach. Pod względem neurologicznym cichy udar nie ma następstw neurologicznych.
Co 12 do 18 miesięcy po rejestracji
Ocena nowych udarów mózgu u osób z niemym udarem w wywiadzie i leczonych hydroksymocznikiem
Ramy czasowe: Na zakończenie studiów (co najmniej 3,5 roku po rejestracji)
Na podstawie wyników badania MRI i badania neurologicznego przeprowadzonego przez lekarza, Komitet Neuroradiologii i Komitet Neurologii dojdą do konsensusu co do tego, czy od ostatnich badań wystąpił NOWY udar mózgu, a jeśli tak, to czy jest to cichy udar lub jawny udar. W badaniu radiologicznym cichy udar będzie definiowany jako hiperintensywność FLAIR T2W większa niż 3 mm, widoczna w dwóch płaszczyznach. Pod względem neurologicznym cichy udar nie ma następstw neurologicznych.
Na zakończenie studiów (co najmniej 3,5 roku po rejestracji)

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zachorowalność poznawcza u osób z cichym lub jawnym udarem
Ramy czasowe: Rejestracja na studia
Wszyscy uczestnicy wypełnią NIH Toolbox CB. NIH Toolbox CB pozwala na ocenę kilku konstruktów poznawczych i daje wyniki poszczególnych pomiarów, jak również wynik złożony. Ten środek będzie służył jako punkt odniesienia dla wszystkich uczestników.
Rejestracja na studia
Zachorowalność poznawcza u osób z cichym lub jawnym udarem
Ramy czasowe: Co 12 do 18 miesięcy po rejestracji
Uczestnicy wypełnią zestaw narzędzi NIH Toolbox CB. NIH Toolbox CB pozwala na ocenę kilku konstruktów poznawczych i daje wyniki poszczególnych pomiarów, jak również wynik złożony. Wyniki zostaną porównane z poprzednimi pomiarami, aby określić, czy nastąpiła zmiana.
Co 12 do 18 miesięcy po rejestracji
Zachorowalność poznawcza u osób z cichym lub jawnym udarem
Ramy czasowe: Na zakończenie studiów (co najmniej 3,5 roku po rejestracji)
Uczestnicy wypełnią zestaw narzędzi NIH Toolbox CB. NIH Toolbox CB pozwala na ocenę kilku konstruktów poznawczych i daje wyniki poszczególnych pomiarów, jak również wynik złożony. Wyniki zostaną porównane z poprzednimi pomiarami, aby określić, czy nastąpiła zmiana.
Na zakończenie studiów (co najmniej 3,5 roku po rejestracji)
Orzeczenie jawnego udaru mózgu u osób ze zgłoszonym jawnym udarem w wywiadzie i poddawanych transfuzji
Ramy czasowe: Rejestracja na studia
Na podstawie wyników badania MRI i badania neurologicznego przeprowadzonego przez lekarza, Komitet Neuroradiologii i Komitet Neurologii dojdą do konsensusu co do tego, czy wystąpił jawny udar.
Rejestracja na studia
Ocena nowych udarów u osób z jawnym udarem w wywiadzie i po transfuzji
Ramy czasowe: Co 12 do 18 miesięcy po rejestracji
Na podstawie wyników badania MRI i badania neurologicznego przeprowadzonego przez lekarza, Komitet Neuroradiologii i Komitet Neurologii dojdą do konsensusu co do tego, czy od ostatnich badań wystąpił NOWY udar mózgu, a jeśli tak, to czy jest to cichy udar lub jawny udar. W badaniu radiologicznym cichy udar będzie definiowany jako hiperintensywność FLAIR T2W większa niż 3 mm, widoczna w dwóch płaszczyznach. Pod względem neurologicznym cichy udar nie ma następstw neurologicznych.
Co 12 do 18 miesięcy po rejestracji
Ocena nowych udarów u osób z jawnym udarem w wywiadzie i po transfuzji
Ramy czasowe: Na zakończenie studiów (co najmniej 3,5 roku po rejestracji)
Na podstawie wyników badania MRI i badania neurologicznego przeprowadzonego przez lekarza, Komitet Neuroradiologii i Komitet Neurologii dojdą do konsensusu co do tego, czy od ostatnich badań wystąpił NOWY udar mózgu, a jeśli tak, to czy jest to cichy udar lub jawny udar. W badaniu radiologicznym cichy udar będzie definiowany jako hiperintensywność FLAIR T2W większa niż 3 mm, widoczna w dwóch płaszczyznach. Pod względem neurologicznym cichy udar nie ma następstw neurologicznych.
Na zakończenie studiów (co najmniej 3,5 roku po rejestracji)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Vanderbilt University Medical Center

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Washington University School of Medicine
University of Alabama at Birmingham

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Michael R DeBaun, MD, MPH, Vanderbilt University Medical Center
  • Główny śledczy: Lori C. Jordan, PhD, MD, Vanderbilt University Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
2 czerwca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
8 grudnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 grudnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
19 grudnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
13 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 161434

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami