Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эпидемиология скрытых и явных инсультов при серповидноклеточной анемии (ESCD)

10 февраля 2026 г. обновлено: Michael DeBaun, Vanderbilt University Medical Center

Эпидемиология скрытых и явных инсультов у взрослых с серповидноклеточной анемией: проспективное когортное исследование

Серповидноклеточная анемия (SCD) — это редкое заболевание, поражающее примерно 100 000 человек в США, часто бедных и недостаточно обслуживаемых. Бессимптомные и явные инсульты вносят значительный вклад в заболеваемость взрослых с ВСС, приводя к функциональным нарушениям, проблемам с успеваемостью в школе и работе и преждевременной смерти. В пяти рандомизированных контролируемых исследованиях, финансируемых NIH, были определены методы лечения для предотвращения скрытых и явных инсультов у детей с ВСС, включая ежемесячную гемотрансфузионную терапию (для предотвращения начальных и повторных инсультов) и гидроксимочевину (для предотвращения начальных инсультов). Несмотря на наблюдение, что по крайней мере 99% детей с ВСС в странах с высоким уровнем дохода достигают зрелого возраста, а примерно 60% взрослых переносят один или несколько инсультов (~50% при бессимптомных инсультах и ​​~10% при явных инсультах), ни одного инсульта испытания установили терапевтические подходы для взрослых с ВСС. Для взрослых с ВСС существуют неадекватные рекомендации, основанные на фактических данных, для стратегий вторичной профилактики инсульта. Применение стратегий профилактики инсульта у детей может быть неэффективным для профилактики инсульта у взрослых с ВСС, особенно с учетом высокого уровня сопутствующих заболеваний. Выявление подгрупп взрослых с ВСС и более высокой заболеваемостью в сочетании с установленными факторами риска инсульта в общей популяции (курение, диабет, ожирение, почечная недостаточность) позволит получить необходимые данные для первых в истории клинических испытаний III фазы, посвященных вторичному заболеванию. профилактика инсульта у взрослых.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Активный, не рекрутирующий

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Подробное описание

В трех центрах ВСС для взрослых мы проведем проспективное когортное исследование для проверки основной гипотезы о том, что частота рецидивов инфаркта (инсульта или бессимптомного инсульта) или новых инсультов у взрослых с бессимптомными инсультами, получавших гидроксимочевину, будет выше, чем у тех, кто не лечился от инсультов. с гидроксимочевиной. Мы проверим две вторичные гипотезы: 1) взрослые с ВСС и немыми инсультами имеют когнитивную заболеваемость по сравнению со взрослыми с ВСС без бессимптомных инсультов, и 2) взрослые с ВСС и инсультами, получающие регулярные переливания крови, будут иметь более высокую частоту рецидивов инфаркта, чем те, у кого с ВСС без инсультов. Цели включают Цель 1: Сравнить частоту новых явных и бессимптомных инсультов у взрослых с ВСС и бессимптомными инсультами с группой сравнения взрослых без бессимптомных инсультов или явных инсультов. Цель 2: Сравнить когнитивную заболеваемость у пациентов с немым и явным инсультом и у пациентов без инсульта. Цель 3: Сравнить частоту новых явных и бессимптомных инсультов у взрослых с ВСС и явных инсультов, получающих трансфузии, со взрослыми с ВСС без бессимптомных или явных инсультов, получавших гидроксимочевину. Вся клиническая информация и нейровизуализация будут централизованно рассматриваться комитетами по неврологии и нейрорадиологии в масках и опытными специалистами. Данные, полученные после завершения этого предложения, имеют решающее значение для разработки первых в истории испытаний фазы III для вторичной профилактики инсульта у взрослых с ВСС.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
102

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.
  • Имя: Leshana Saint Jean, PhD
  • Номер телефона: 6158751992
  • Электронная почта: leshana.saint.jean@vumc.org

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Samantha Davis, Masters
  • Номер телефона: +1 (615) 875-7956
  • Электронная почта: samantha.davis.1@vumc.org

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232-9000
        • Vanderbilt University Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Участниками будут пациенты-добровольцы из клиник серповидно-клеточной анемии участвующих в исследовании центров.

Описание

Критерии включения:

  1. Участники с серповидноклеточной анемией по анализу гемоглобина и/или другой подтверждающей документации фенотипа
  2. Пациенты ≥ 18 лет
  3. Пациенты регулярно наблюдались (не менее двух посещений в год) в гематологических клиниках.
  4. Пациенты, которые продемонстрировали приверженность лечению при последующих посещениях в течение ≥ 3 лет.
  5. Пациенты, готовые к проспективному наблюдению в течение как минимум 3,5 лет и согласны на стандартную выходную МРТ/МРА головного мозга, а также МРТ/МРА каждые 12–18 месяцев или участие в исследовании VUMC AHA с доктором Джорданом в качестве PI. Это взрослые с ВОС в возрасте 18–40 лет на момент включения в исследование, включенные в исследование с любым статусом инфаркта (отсутствие инфаркта миокарда, ТСМ или явный инсульт) и наблюдаемые проспективно.
  6. Готовность соблюдать протокол исследования, рутинные визиты в клинику

Критерий исключения:

  1. Участники, признанные гематологом несоответствующими требованиям на основании предыдущего опыта посещения клиники и следования советам
  2. Участники с противопоказаниями к МРТ, в том числе лица с несовместимыми с МРТ инородными металлическими предметами

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта

Группа / когорта

Группа или подгруппа участников обсервационного исследования, которое оценивается на предмет биомедицинских результатов или исходов для здоровья.
SCA с явным инсультом
У участников серповидноклеточная анемия и явный инсульт в анамнезе.
SCA с бесшумным ходом
У участников серповидно-клеточная анемия и тихий инсульт в анамнезе.
СКА без инсульта
У участников серповидноклеточная анемия и отсутствие инсульта в анамнезе.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Вынесение приговора по поводу бессимптомного инсульта у пациентов с зарегистрированным историей бессимптомного инсульта и терапии гидроксимочевиной
Временное ограничение: Зачисление на учебу
На основании результатов МРТ и неврологического обследования, проведенного врачом, Комитет нейрорадиологии и Комитет неврологии придут к единому мнению относительно того, имел ли место бессимптомный инсульт. Рентгенологически тихий инсульт определяется как гиперинтенсивность FLAIR T2W более 3 мм, видимая в двух плоскостях. Неврологически тихий инсульт не имеет неврологических последствий.
Зачисление на учебу
Вынесение приговора о новых инсультах у пациентов с бессимптомным инсультом в анамнезе и на терапии гидроксимочевиной
Временное ограничение: Каждые 12–18 месяцев после регистрации
На основании результатов МРТ и неврологического обследования, проведенного врачом, Комитет по нейрорадиологии и Комитет по неврологии придут к единому мнению о том, произошел ли НОВЫЙ инсульт с момента последнего обследования, и если да, то является ли он бессимптомным инсультом. или явный инсульт. Рентгенологически тихий инсульт определяется как гиперинтенсивность FLAIR T2W более 3 мм, видимая в двух плоскостях. Неврологически тихий инсульт не имеет неврологических последствий.
Каждые 12–18 месяцев после регистрации
Вынесение приговора о новых инсультах у пациентов с бессимптомным инсультом в анамнезе и на терапии гидроксимочевиной
Временное ограничение: При выходе из учебы (не менее 3,5 лет после зачисления)
На основании результатов МРТ и неврологического обследования, проведенного врачом, Комитет по нейрорадиологии и Комитет по неврологии придут к единому мнению о том, произошел ли НОВЫЙ инсульт с момента последнего обследования, и если да, то является ли он бессимптомным инсультом. или явный инсульт. Рентгенологически тихий инсульт определяется как гиперинтенсивность FLAIR T2W более 3 мм, видимая в двух плоскостях. Неврологически тихий инсульт не имеет неврологических последствий.
При выходе из учебы (не менее 3,5 лет после зачисления)

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Когнитивные расстройства у пациентов с немым или явным инсультом
Временное ограничение: Зачисление на учебу
Все участники заполнят NIH Toolbox CB. NIH Toolbox CB позволяет оценивать несколько когнитивных конструкций и дает индивидуальные оценки, а также общую оценку. Эта мера послужит отправной точкой для всех участников.
Зачисление на учебу
Когнитивные расстройства у пациентов с немым или явным инсультом
Временное ограничение: Каждые 12–18 месяцев после регистрации
Участники заполнят NIH Toolbox CB. NIH Toolbox CB позволяет оценивать несколько когнитивных конструкций и дает индивидуальные оценки, а также общую оценку. Результаты будут сравниваться с предыдущими измерениями, чтобы определить, произошли ли изменения.
Каждые 12–18 месяцев после регистрации
Когнитивные расстройства у пациентов с немым или явным инсультом
Временное ограничение: При выходе из учебы (не менее 3,5 лет после зачисления)
Участники заполнят NIH Toolbox CB. NIH Toolbox CB позволяет оценивать несколько когнитивных конструкций и дает индивидуальные оценки, а также общую оценку. Результаты будут сравниваться с предыдущими измерениями, чтобы определить, произошли ли изменения.
При выходе из учебы (не менее 3,5 лет после зачисления)
Вынесение приговора по поводу явного инсульта у лиц с сообщениями об инсульте в анамнезе и получающих трансфузионную терапию
Временное ограничение: Зачисление на учебу
На основании результатов МРТ и неврологического обследования, проведенного врачом, Комитет нейрорадиологии и Комитет неврологии придут к единому мнению относительно того, имел ли место явный инсульт.
Зачисление на учебу
Вынесение приговора о новых инсультах у пациентов с явным инсультом в анамнезе и на трансфузионной терапии
Временное ограничение: Каждые 12–18 месяцев после регистрации
На основании результатов МРТ и неврологического обследования, проведенного врачом, Комитет по нейрорадиологии и Комитет по неврологии придут к единому мнению о том, произошел ли НОВЫЙ инсульт с момента последнего обследования, и если да, то является ли он бессимптомным инсультом. или явный инсульт. Рентгенологически тихий инсульт определяется как гиперинтенсивность FLAIR T2W более 3 мм, видимая в двух плоскостях. Неврологически тихий инсульт не имеет неврологических последствий.
Каждые 12–18 месяцев после регистрации
Вынесение приговора о новых инсультах у пациентов с явным инсультом в анамнезе и на трансфузионной терапии
Временное ограничение: При выходе из учебы (не менее 3,5 лет после зачисления)
На основании результатов МРТ и неврологического обследования, проведенного врачом, Комитет по нейрорадиологии и Комитет по неврологии придут к единому мнению о том, произошел ли НОВЫЙ инсульт с момента последнего обследования, и если да, то является ли он бессимптомным инсультом. или явный инсульт. Рентгенологически тихий инсульт определяется как гиперинтенсивность FLAIR T2W более 3 мм, видимая в двух плоскостях. Неврологически тихий инсульт не имеет неврологических последствий.
При выходе из учебы (не менее 3,5 лет после зачисления)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Vanderbilt University Medical Center

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
Washington University School of Medicine
University of Alabama at Birmingham

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Michael R DeBaun, MD, MPH, Vanderbilt University Medical Center
  • Главный следователь: Lori C. Jordan, PhD, MD, Vanderbilt University Medical Center

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
2 июня 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
31 декабря 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
31 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
8 декабря 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
12 декабря 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
19 декабря 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
13 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
10 февраля 2026 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 февраля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 161434

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками