Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 3 intranazálního karbetocinu (LV-101) u pacientů se syndromem Prader-Willi (CARE-PWS)

18. července 2022 aktualizováno: Levo Therapeutics, Inc.

Fáze 3, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, 8týdenní klinická studie k posouzení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti intranazálního karbetocinu (LV-101) u Prader-Williho syndromu (PWS) s dlouhodobým sledováním (CARE-PWS)

Tato studie fáze 3 je navržena tak, aby otestovala účinnost intranazálního karbetocinu (LV-101) u účastníků s Prader-Willi syndromem (PWS). Karbetocin je analog oxytocinu (uměle vyrobená chemikálie, která je jako oxytocin). Tato studie bude také hodnotit bezpečnost a snášenlivost LV-101.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená studie fáze 3 s 8týdenním placebem kontrolovaným obdobím navrženým k testování účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti LV-101 u účastníků s PWS.

Účinnost bude měřena pomocí měření hyperfagie (extrémního hladu), obsedantního a kompulzivního chování a úzkosti hlášených pečovatelem i lékařem. Bezpečnost a snášenlivost bude měřena nežádoucími účinky, laboratorními testy a fyzikálními vyšetřeními.

Po 8týdenním placebem kontrolovaném období bude následovat dlouhodobé období sledování 56 týdnů a volitelné období prodloužení po 64. týdnu studie, během kterého budou všichni účastníci dostávat aktivní léčbu LV-101. V týdnu 8 budou účastníci, kteří byli randomizováni k placebu v placebem kontrolovaném období, randomizováni k jedné ze dvou dávek LV-101, podávaných třikrát denně před jídlem.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
130

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2E1
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Toronto Hospital for Sick Kids
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Ste Justine
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85006
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles (USC)
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • University of Harvard Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74135
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Vanderbilt University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • University of Utah

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 14 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Geneticky potvrzený Prader-Willi syndrom
  • Poskytněte dobrovolný písemný informovaný souhlas (rodiče / zákonní zástupci účastníka); poskytnout dobrovolný písemný souhlas (účastníci, podle potřeby)
  • PWS Nutriční fáze 3 (hyperfagický, zřídka se cítí plný)

Kritéria vyloučení:

  • Bydlení ve skupinovém domě
  • Geneticky diagnostikovaný syndrom Schaaf-Yang nebo jiné genetické, hormonální nebo chromozomální kognitivní poškození
  • Nové intervence související s potravinami, včetně omezení prostředí nebo diety, do 1 měsíce od screeningu
  • Dávka jakýchkoli povolených chronických souběžných léků nebo doplňků, které nebyly stabilní po dobu ≥ 3 měsíců před studií nebo se neočekává, že zůstanou stabilní během účasti ve studii; úpravy dávky růstového hormonu ≤ 10 % nejsou vylučující
  • Přítomnost kardiovaskulárních poruch, epilepsie, časté migrény nebo těžké astma
  • Více než 3 epizody sinusitidy během 12 měsíců před screeningovou návštěvou nebo přítomnost nosních onemocnění, která mohou ovlivnit ukládání intranazální medikace
  • Neochota zdržet se nosního fyziologického roztoku, jiných nosních výplachů nebo jiných intranazálních léků po dobu 2 týdnů před základní návštěvou a během 8týdenního, placebem kontrolovaného období studie
  • Užívání léků na hubnutí, oxytocinu, karbetocinu nebo vasopresinu během 6 měsíců před screeningem
  • Účast na intervenční výzkumné studii zahrnující jiný zkoumaný lék nebo zařízení během 6 měsíců před screeningem nebo během studie
  • Na základě úsudku zkoušejícího je nevhodný pro studii z jakéhokoli důvodu, včetně, nikoli však výhradně, nestabilního zdravotního stavu, neschopnosti dodržet protokol nebo jiného rizika pro subjekt nebo pro integritu studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
odpovídající placebo během prvních 8 týdnů; prospektivně randomizováni 1:1 na jednu ze dvou dávek karbetocinu během 56týdenního sledování a volitelných prodloužení
Lék: placebo
třikrát denně s jídlem
Experimentální: 3,2 mg LV-101
3,2 mg LV-101 během prvních 8 týdnů; zůstat na stejné dávce během 56týdenního sledování a volitelných prodloužení
Lék: 3,2 mg intranazálního karbetocinu
třikrát denně s jídlem
Ostatní jména:
  • LV-101
Experimentální: 9,6 mg LV-101
9,6 mg LV-101 během prvních 8 týdnů; zůstat na stejné dávce během 56týdenního sledování a volitelných prodloužení
Lék: 9,6 mg intranazálního karbetocinu
třikrát denně s jídlem
Ostatní jména:
  • LV-101

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hyperfagické chování
Časové okno: Výchozí stav do týdne 8

Změna hyperfagie (extrémní hlad) měřená celkovým skóre hyperfagie pro klinické studie (HQ-CT) oproti placebu.

Rozsah skóre: 0-36; vyšší skóre znamená horší výsledek. Snížení skóre znamená zlepšení.
Výchozí stav do týdne 8
Obsedantní a kompulzivní chování
Časové okno: základní stav do 8. týdne

Změna v obsedantním a kompulzivním chování měřená pomocí dětské Yale-Brown Obsessive-Compulsive Scale (CY-BOCS) celkového skóre oproti placebu.

Rozsah skóre: 0-40; vyšší skóre znamená horší výsledek. Snížení skóre znamená zlepšení.
základní stav do 8. týdne

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Úzkost
Časové okno: Výchozí stav do týdne 8

Změna v úzkosti účastníků měřená celkovým skóre PWS Anxiety and Distress Questionnaire (PADQ) versus placebo.

Rozsah skóre: 0-56; vyšší skóre znamená horší výsledek. Snížení skóre znamená zlepšení.
Výchozí stav do týdne 8
Globální dojem
Časové okno: 8. týden
Skóre klinického globálního dojmu změny (CGI-C) versus placebo. Rozsah skóre: 1-7; vyšší skóre znamená horší výsledek. Snížení skóre znamená zlepšení.
8. týden
Hyperfagické chování (podmnožina)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 8

Změna hyperfagie měřená změnou ve specifikovaných podskupinách otázek HQ-CT oproti placebu.

Rozsah skóre: 0-24; vyšší skóre znamená horší výsledek. Snížení skóre znamená zlepšení.
Výchozí stav do týdne 8

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Levo Therapeutics, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
20. listopadu 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
13. května 2020

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
9. července 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
24. srpna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. srpna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
28. srpna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
26. července 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. července 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • LV-101-3-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Prader-Willi syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení