Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 3 karbetocyny podawanej donosowo (LV-101) pacjentom z zespołem Pradera-Williego (CARE-PWS)

18 lipca 2022 zaktualizowane przez: Levo Therapeutics, Inc.

Faza 3, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, 8-tygodniowe badanie kliniczne oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję karbetocyny podawanej donosowo (LV-101) w zespole Pradera-Williego (PWS) z długoterminową obserwacją (CARE-PWS)

To badanie fazy 3 ma na celu sprawdzenie skuteczności donosowej karbetocyny (LV-101) u uczestników z zespołem Pradera-Williego (PWS). Karbetocyna jest analogiem oksytocyny (substancją chemiczną stworzoną przez człowieka, która jest podobna do oksytocyny). Badanie to oceni również bezpieczeństwo i tolerancję LV-101.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe badanie fazy 3 z 8-tygodniowym okresem kontrolowanym placebo, mające na celu przetestowanie skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji LV-101 u uczestników z PWS.

Skuteczność będzie mierzona zarówno przy użyciu środków hiperfagii (skrajnego głodu), zachowań obsesyjnych i kompulsywnych, jak i zgłaszanych przez klinicystów. Bezpieczeństwo i tolerancja będą mierzone za pomocą zdarzeń niepożądanych, testów laboratoryjnych i badań fizykalnych.

Po 8-tygodniowym okresie kontrolowanym placebo nastąpi długoterminowy okres obserwacji trwający 56 tygodni i opcjonalny okres przedłużenia po 64 tygodniu badania, podczas którego wszyscy uczestnicy otrzymają aktywne leczenie LV-101. W 8. tygodniu uczestnicy, którzy zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej placebo w okresie kontrolowanym placebo, zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch dawek LV-101, podawanych trzy razy dziennie przed posiłkami.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
130

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2E1
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Toronto Hospital for Sick Kids
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Ste Justine
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85006
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles (USC)
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • University of Harvard Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 74135
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
        • Vanderbilt University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • University of Utah

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 14 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Genetycznie potwierdzony zespół Pradera-Williego
  • Wyraź dobrowolną, pisemną świadomą zgodę (rodzice/opiekunowie prawni uczestnika); wyrazić dobrowolną pisemną zgodę (uczestnicy, jeśli dotyczy)
  • PWS Nutritional Phase 3 (hiperfagiczny, rzadko czuje się pełny)

Kryteria wyłączenia:

  • Życie w domu grupowym
  • Genetycznie zdiagnozowany zespół Schaafa-Yanga lub inne genetyczne, hormonalne lub chromosomalne upośledzenie funkcji poznawczych
  • Nowe interwencje związane z żywnością, w tym ograniczenia środowiskowe lub dietetyczne, w ciągu 1 miesiąca od badania przesiewowego
  • Dawka wszelkich dozwolonych leków lub suplementów jednocześnie stosowanych przewlekle, które nie były stabilne przez ≥3 miesiące przed badaniem lub nie oczekuje się, że pozostaną stabilne podczas udziału w badaniu; dostosowania dawki hormonu wzrostu ≤10% nie wykluczają
  • Obecność zaburzeń sercowo-naczyniowych, padaczki, częstych migren lub ciężkiej astmy
  • Więcej niż 3 epizody zapalenia zatok w ciągu 12 miesięcy przed wizytą przesiewową lub obecność chorób nosa, które mogą wpływać na odkładanie się leków donosowych
  • Niechęć do powstrzymania się od soli fizjologicznej do nosa, innych irygacji nosa lub innych leków donosowych przez 2 tygodnie przed wizytą wyjściową i podczas 8-tygodniowego, kontrolowanego placebo okresu badania
  • Stosowanie leków odchudzających, oksytocyny, karbetocyny lub wazopresyny w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Udział w interwencyjnym badaniu badawczym obejmującym inny badany lek lub urządzenie w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub w trakcie badania
  • Na podstawie oceny badacza nie nadaje się do badania z jakiegokolwiek powodu, w tym między innymi niestabilnego stanu zdrowia, niezdolności do przestrzegania protokołu lub innego ryzyka dla uczestnika lub integralności badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Komparator placebo: Placebo
dopasowane placebo podczas pierwszych 8 tygodni; prospektywnie randomizowani w stosunku 1:1 do jednej z dwóch dawek karbetocyny podczas 56-tygodniowej obserwacji i opcjonalnych okresów przedłużenia
Lek: placebo
trzy razy dziennie z posiłkami
Eksperymentalny: 3,2 mg LV-101
3,2 mg LV-101 w ciągu pierwszych 8 tygodni; pozostawać na tej samej dawce podczas 56-tygodniowej obserwacji i opcjonalnych okresów przedłużenia
Lek: 3,2 mg karbetocyny donosowej
trzy razy dziennie z posiłkami
Inne nazwy:
  • LV-101
Eksperymentalny: 9,6 mg LV-101
9,6 mg LV-101 podczas pierwszych 8 tygodni; pozostawać na tej samej dawce podczas 56-tygodniowej obserwacji i opcjonalnych okresów przedłużenia
Lek: 9,6 mg karbetocyny donosowej
trzy razy dziennie z posiłkami
Inne nazwy:
  • LV-101

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zachowanie hiperfagii
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 8

Zmiana hiperfagii (skrajnego głodu) mierzona za pomocą kwestionariusza hiperfagii do badań klinicznych (HQ-CT) Total Score w porównaniu z placebo.

Zakres punktacji: 0-36; wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik. Zmniejszenie wyniku wskazuje na poprawę.
Linia bazowa do tygodnia 8
Zachowania obsesyjne i kompulsywne
Ramy czasowe: wartości wyjściowej do tygodnia 8

Zmiana w obsesyjnych i kompulsywnych zachowaniach mierzona za pomocą Dziecięcej Skali Obsesyjno-Kompulsyjnej Yale-Browna (CY-BOCS) w porównaniu z placebo.

Zakres punktacji: 0-40; wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik. Zmniejszenie wyniku wskazuje na poprawę.
wartości wyjściowej do tygodnia 8

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Lęk
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 8

Zmiana lęku uczestników mierzona za pomocą kwestionariusza PWS Lęk i dystres (PADQ) Total Score w porównaniu z placebo.

Zakres punktacji: 0-56; wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik. Zmniejszenie wyniku wskazuje na poprawę.
Linia bazowa do tygodnia 8
Globalne wrażenie
Ramy czasowe: Tydzień 8
Wynik Globalnego Wrażenia Klinicznego Zmiany (CGI-C) w porównaniu z placebo. Zakres punktacji: 1-7; wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik. Zmniejszenie wyniku wskazuje na poprawę.
Tydzień 8
Zachowanie hiperfagii (podzbiór)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 8

Zmiana hiperfagii mierzona zmianą w określonych podzbiorach pytań HQ-CT w porównaniu z placebo.

Zakres punktacji: 0-24; wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik. Zmniejszenie wyniku wskazuje na poprawę.
Linia bazowa do tygodnia 8

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Levo Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
20 listopada 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
13 maja 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
9 lipca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
24 sierpnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
24 sierpnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
28 sierpnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
26 lipca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 lipca 2022

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • LV-101-3-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Pradera-Williego

Badania kliniczne na placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami