Kolmannen vaiheen tutkimus intranasaalisesta karbetosiinista (LV-101) potilailla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä (CARE-PWS)
Vaihe 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, 8 viikon kliininen tutkimus intranasaalisen karbetosiinin (LV-101) tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi Prader-Willin oireyhtymässä (PWS) pitkäaikaisella seurannalla (CARE-PWS)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 3 satunnaistettu kaksoissokkotutkimus, jossa on 8 viikon plasebokontrolloitu jakso, joka on suunniteltu testaamaan LV-101:n tehokkuutta, turvallisuutta ja siedettävyyttä PWS-potilailla.
Tehokkuus mitataan käyttämällä sekä hoitajan että lääkärin ilmoittamia hyperfagian (äärimmäinen nälkä), pakkomielteisten ja pakonomaisten käytösten ja ahdistuksen mittareita. Turvallisuutta ja siedettävyyttä mitataan haittatapahtumilla, laboratoriotesteillä ja fyysisillä kokeilla.
8 viikon lumekontrolloidun jakson jälkeen on pitkäaikainen 56 viikon seurantajakso ja valinnainen jatkojakso tutkimusviikon 64 jälkeen, jonka aikana kaikki osallistujat saavat aktiivista LV-101-hoitoa. Viikolla 8 osallistujat, jotka satunnaistettiin saamaan lumelääkettä lumekontrolloidulla jaksolla, satunnaistetaan jompaankumpaan kahdesta LV-101-annoksesta, jotka annetaan kolme kertaa päivässä ennen ateriaa.
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2E1
- University of Alberta
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Toronto Hospital for Sick Kids
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- CHU Ste Justine
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85006
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles (USC)
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
- University of Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- Kansas University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- University of Harvard Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55102
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Yhdysvallat, 74135
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
- Vanderbilt University School of Medicine
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78207
- Children's Hospital of San Antonio
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
- University of Utah
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Geneettisesti vahvistettu Prader-Willin oireyhtymä
- Anna vapaaehtoinen, kirjallinen tietoinen suostumus (osallistujan vanhemmat / lailliset huoltajat); antaa vapaaehtoinen kirjallinen suostumus (osallistujat tarpeen mukaan)
- PWS Nutritional Phase 3 (hyperfaginen, tuntuu harvoin kylläiseltä)
Poissulkemiskriteerit:
- Asuminen ryhmäkodissa
- Geneettisesti diagnosoitu Schaaf-Yangin oireyhtymä tai muu geneettinen, hormonaalinen tai kromosomaalinen kognitiivinen vajaatoiminta
- Uudet ruokaan liittyvät toimenpiteet, mukaan lukien ympäristö- tai ruokavaliorajoitukset, kuukauden sisällä seulonnasta
- Kaikkien sallittujen kroonisten samanaikaisten lääkkeiden tai lisäravinteiden annos, jotka eivät ole olleet stabiileja ≥ 3 kuukautta ennen tutkimusta tai joiden ei odoteta pysyvän vakaana tutkimukseen osallistumisen aikana; kasvuhormonin annoksen säätäminen ≤10 % ei ole poissulkevaa
- Sydän- ja verisuonisairauksien, epilepsian, toistuvien migreenien tai vaikean astman esiintyminen
- Yli 3 poskiontelotulehdusjaksoa 12 kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä tai nenäsairauksien esiintyminen, jotka voivat vaikuttaa intranasaalisten lääkkeiden kertymiseen
- Haluttomuus pidättäytyä nenän suolaliuoksesta, muusta nenän huuhtelusta tai muista intranasaalisista lääkkeistä 2 viikkoa ennen peruskäyntiä ja 8 viikon lumekontrolloidun tutkimuksen aikana
- Painonpudotuslääkkeiden, oksitosiinin, karbetosiinin tai vasopressiinin käyttö 6 kuukauden aikana ennen seulontaa
- Osallistuminen interventiotutkimukseen, jossa on mukana toinen tutkimuslääke tai laite, seulontaa edeltäneiden 6 kuukauden aikana tai tutkimuksen aikana
- Tutkijan arvion perusteella ei sovellu tutkimukseen mistä tahansa syystä, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta epävakaa lääketieteellinen tila, kyvyttömyys noudattaa tutkimussuunnitelmaa tai muu riski tutkittavalle tai tutkimuksen eheydelle
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
vastaava lumelääke ensimmäisten 8 viikon aikana; prospektiivisesti satunnaistettu 1:1 jompaankumpaan kahdesta karbetosiiniannoksesta 56 viikon seurannan ja valinnaisten jatkojaksojen aikana
|
kolme kertaa päivässä ruokailun yhteydessä
|
|
Kokeellinen: 3,2 mg LV-101:tä
3,2 mg LV-101:tä ensimmäisten 8 viikon aikana; säilyvät samalla annoksella 56 viikon seurantajakson ja valinnaisten jatkojaksojen ajan
|
kolme kertaa päivässä ruokailun yhteydessä
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: 9,6 mg LV-101:tä
9,6 mg LV-101:tä ensimmäisten 8 viikon aikana; säilyvät samalla annoksella 56 viikon seurantajakson ja valinnaisten jatkojaksojen ajan
|
kolme kertaa päivässä ruokailun yhteydessä
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hyperfagian käyttäytyminen
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 8
|
Muutos hyperfagiassa (äärimmäinen nälkä) mitattuna kliinisten tutkimusten hyperfagiakyselyllä (HQ-CT) kokonaispistemäärällä verrattuna lumelääkkeeseen. Pisteet: 0-36; korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta. Pisteiden pieneneminen osoittaa paranemista. |
Lähtötilanne viikkoon 8
|
|
Pakko- ja pakko-oireet
Aikaikkuna: lähtötaso viikkoon 8
|
Muutos pakko- ja pakko-oireisessa käyttäytymisessä mitattuna lasten Yale-Brownin pakko-oireisen asteikon (CY-BOCS) kokonaispistemäärällä verrattuna lumelääkkeeseen. Pisteet: 0-40; korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta. Pisteiden pieneneminen osoittaa paranemista. |
lähtötaso viikkoon 8
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ahdistus
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 8
|
Muutos osallistujien ahdistuneisuudessa mitattuna PWS Ahdistus- ja ahdistuskyselyn (PADQ) kokonaispistemäärällä verrattuna lumelääkkeeseen. Pisteet: 0-56; korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta. Pisteiden pieneneminen osoittaa paranemista. |
Lähtötilanne viikkoon 8
|
|
Maailmanlaajuinen vaikutelma
Aikaikkuna: Viikko 8
|
Clinical Global Impression of Change (CGI-C) -pisteet verrattuna lumelääkkeeseen.
Pisteet: 1-7; korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta.
Pisteiden pieneneminen osoittaa paranemista.
|
Viikko 8
|
|
Hyperfagiakäyttäytyminen (alajoukko)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 8
|
Muutos hyperfagiassa mitattuna muutoksella HQ-CT-kysymysten määrätyissä alaryhmissä plaseboon verrattuna. Pisteet: 0-24; korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta. Pisteiden pieneneminen osoittaa paranemista. |
Lähtötilanne viikkoon 8
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Neurokäyttäytymisoireet
- Sairaus
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Yliravitsemus
- Ravitsemushäiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Henkinen vamma
- Poikkeavuuksia, useita
- Kromosomihäiriöt
- Lihavuus
- Oireyhtymä
- Prader-Willin oireyhtymä
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Lisääntymistä säätelevät aineet
- Oksitokaalit
- Oksitosiini
- Karbetosiini
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- LV-101-3-01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Prader-Willin oireyhtymä
-
NCT01038570ValmisPrader Willin oireyhtymä
-
NCT00474643ValmisLihavuus | Prader Willin oireyhtymä
-
NCT02205034Valmis
-
NCT07197034KeskeytettyHyperfagia | Prader-Willin oireyhtymä | Hyperfagia Prader-Willin oireyhtymässä
-
NCT01613495Aktiivinen, ei rekrytointiPrader Willisin oireyhtymä
-
NCT03149445ValmisPrader-Willin oireyhtymän vahvistettu geneettinen diagnoosi
-
NCT02464514ValmisLihavuus | Prader Willin oireyhtymä
Kliiniset tutkimukset plasebo
-
NCT02935712ValmisMiespotilaat, joilla on tyypin II diabetes (T2DM)
-
NCT02177513Valmis
-
NCT07521007Ei vielä rekrytointiaSepelvaltimotauti | Ateroskleroosi
-
NCT05472662Valmis
-
NCT07469878ValmisTerminaalisesti sairaat potilaat
-
NCT07375797Aktiivinen, ei rekrytointiTyypin 2 diabetes mellitus | Suun glukoositoleranssitesti | Jatkuva glukoosin seuranta | Ulosteen mikrobiston siirto (FMT)
-
NCT02601560Valmis
-
NCT07498569Ei vielä rekrytointiaSupraspinatus tendinopatia